原発性グリア脳腫瘍の発作患者におけるペランパネル

これは、難治性部分発作活動 (28 日間に 3 回以上の発作と定義) を示す原発性神経膠腫患者における補助抗てんかん薬 (AED) としてのペランパネルの有効性を評価する第 2 相単群試験です。期間）。 この研究では、患者は就寝時にペランパネル 2 mg を毎日 2 週間経口摂取することから始めます。 3 週目の開始時に、ペランパネルは、患者の忍容性が良好である限り、1 週間に 2mg ずつ増加し、1 日 8mg まで漸増されます。 ペランパネルの最高用量は、就寝時に経口で 8 mg となります。 これが達成されると、患者は 8 mg の維持用量をさらに 12 週間続けることになります。 計画された治療用量は 8mg ですが、用量は、患者から報告された忍容性に基づいて医師が変更することができます。 漸増および漸減期間は、患者が 1 日 8 mg の計画された治療用量に達しない場合、医師によって決定されます。 患者は 8 週間ごとに脳腫瘍センター クリニックで評価されます。 試験評価は、登録時、8 週目、16 週目、および 24 週目に行われます。 評価には、カルノフスキーパフォーマンスステータス（KPS）を含む病歴および身体検査（H&P）、神経学的検査、発作歴の評価、QoLの患者報告結果、およびコンピューターベースの神経認知検査が含まれます。 合計 16 週間の治療後、ペランパネルは 3 週間漸減され、その後中止され、20 週目の患者はペランパネルを服用しなくなります。 その後、患者は24週目まで監視されます。 患者は、ペランパネルを中止した後も、元の AED レジメンを継続して服用します。 患者は、この治療期間中、元の AED レジメンのままであり、試験開始時の元の AED レジメンの用量は、試験中は変更されません。 維持期間中に発作のコントロールが達成された場合、または漸減期間中に発作が発生した場合、患者は担当医の裁量によりペランパネルを継続することができます。 この場合、ペランパネルは担当医師によって処方され、研究の範囲内では提供されません。 有効性は、患者が報告した発作活動のログを使用して評価されます。 PRTBTC での標準的な手順として、患者には発生した発作の回数を記録するログが渡されます。 研究チームのメンバーは定期的に患者に連絡し、ログからのリマインダーとレポートを求めます。 安全性は、次の実験室評価で評価されます：完全な血球計算（CBC）、完全な代謝パネル（CMP）、および毒性評価。

この調査は、ベンチマークの 20% から 35% への維持期間中の 50% レスポンダー率の増加を検出する 90% の検出力で設計されています。 タイプ I エラー率を 0.1 と仮定すると、61 人の患者が必要になります。 以前の研究に基づくと、早期中止率は 16% であったため、維持期間の完了前に中止した患者を補うために 71 人の患者が登録されます。