美法仑在儿童中的药代动力学研究
2021年8月24日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
接受造血干细胞移植的儿童的美法仑药代动力学：初步研究
本研究的目的是检查美法仑在接受造血干细胞移植 (HSCT) 的儿童中的药代动力学 (PK)。
马法兰是 HSCT 准备方案的重要组成部分，但可能与显着毒性有关。
PK 数据是一种强大的临床工具，当用于为特定患者制定个体化治疗计划时，最终可能会增加为正确患者选择正确剂量和/或减少不良药物事件数量的可能性。
研究人员的目标是建立基线儿科马法兰 PK 数据。
这些数据可能会在未来用于患者特定剂量的美法仑，以最大限度地减少毒性并改善移植结果。
研究概览
详细说明
造血干细胞移植 (HSCT) 仍然是许多血液病患者的唯一治疗方法。
与用作 HSCT 准备方案一部分的化疗药物相关的不良反应并非微不足道，有时可能危及生命。
研究人员的中心假设是，由于年幼儿童 PK 的变化，马法兰的全身暴露增加导致他们的毒性增加。
尽管已经在动物模型和成年患者中研究了美法仑的 PK，但在儿科患者尤其是接受同种异体 HSCT 的患者中的数据有限。
本研究的目的是描述美法仑在接受造血干细胞移植的儿童中的药代动力学。
多达 40 名计划接受美法仑作为其准备方案一部分的患者将被纳入。
在准备方案开始之前，研究参与者将接受测试剂量的美法仑（标准剂量的 10%）。
血液样本将在测试剂量给药前后的特定时间点采集，并在马法兰全标准剂量前后再次采集。
本研究将确定一种新的方法（干血斑试验）来确定美法仑的 PK，可用于临床环境。
此外，还将收集尿液样本以测量肾损伤的标志物，这将有助于将美法仑暴露与毒性联系起来。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
34
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在 CCHMC 接受同种异体 RIC HSCT 或含有美法仑的自体移植作为准备方案的一部分的患者将被包括在内。
排除标准：
- 未签署知情同意书，或无法进行知情同意程序。
- 获取本研究所需的标本在医学上是不可取的。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：接受 HSCT 患者的美法仑
研究人员将招募大约 30 名计划接受同种异体移植的患者，这些患者接受包括美法仑在内的低强度调节。 还将招募大约 10 名接受美法仑作为自体移植预处理方案一部分的患者。 在 HSCT 准备方案开始之前，将给予测试剂量的美法仑。 测试剂量将等于标准剂量的 10%。 在施用测试剂量之前和之后以及在马法兰全标准剂量附近再次抽取血样进行药代动力学测量。 还将在测试剂量和完整标准剂量的马法兰周围收集尿液样本，以测量肾损伤的标志物。 |
Melphalan 是一种双功能烷化剂，可抑制 DNA 和 RNA 合成，交联 DNA 链并作用于包括肿瘤细胞在内的静止和快速分裂细胞。
它是静脉内给药的。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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表征马法兰在接受 HSCT 的儿童中的药代动力学
大体时间：在马法兰输注之前，然后在马法兰输注结束后大约 5 分钟、15 分钟、30 分钟、45 分钟、60 分钟、2、2.5、4 和 6 小时。
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血液样本将在美法仑测试剂量附近的上述时间点收集，并在标准全剂量美法仑附近再次收集。
AUC 将用于表征美法仑的药代动力学。
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在马法兰输注之前，然后在马法兰输注结束后大约 5 分钟、15 分钟、30 分钟、45 分钟、60 分钟、2、2.5、4 和 6 小时。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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执行急性肾损伤标志物 KIM-1 的测量
大体时间：在马法兰输注之前和马法兰输注结束后大约 8 小时和 24 小时。
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将在美法仑测试剂量前后的上述时间点收集尿液样本，并在标准全剂量美法仑前后再次收集尿样，用于测量 KIM-1。
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在马法兰输注之前和马法兰输注结束后大约 8 小时和 24 小时。
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执行急性肾损伤标志物 NGAL 的测量
大体时间：在马法兰输注之前和马法兰输注结束后大约 8 小时和 24 小时。
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将在美法仑测试剂量前后的上述时间点收集尿液样本，并在标准全剂量美法仑前后再次收集尿样，用于测量 NGAL。
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在马法兰输注之前和马法兰输注结束后大约 8 小时和 24 小时。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Sharat Chandra, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年5月8日
初级完成 (实际的)
2018年9月22日
研究完成 (实际的)
2018年9月23日
研究注册日期
首次提交
2015年3月4日
首先提交符合 QC 标准的
2015年3月11日
首次发布 (估计)
2015年3月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月24日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
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