A melfalán farmakokinetikai vizsgálata gyermekeknél
2021. augusztus 24. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Melphalan farmakokinetikája vérképző őssejt-transzplantáción áteső gyermekeknél: kísérleti tanulmány
Ennek a tanulmánynak a célja a melfalán farmakokinetikájának (PK) vizsgálata hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HSCT) átesett gyermekeknél.
A melfalán a HSCT preparatív kezelési rendek fontos összetevője, de jelentős toxicitással hozható összefüggésbe.
A farmakokinetikai adatok hatékony klinikai eszközt jelentenek, amely, ha egy adott betegre szabott kezelési tervek kidolgozására használjuk, végső soron növelheti a megfelelő dózis kiválasztásának valószínűségét a megfelelő beteg számára és/vagy csökkentheti a gyógyszermellékhatások számát.
A vizsgálók célja a gyermekgyógyászati melfalán PK kiindulási adatainak megállapítása.
Ezeket az adatokat a jövőben felhasználhatják a melfalán betegspecifikus adagolására a toxicitás minimalizálása és a transzplantációs eredmények javítása érdekében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) továbbra is az egyetlen gyógyító terápia számos hematológiai betegségben szenvedő betegek számára.
A HSCT preparatív sémák részeként használt kemoterápiás szerekkel kapcsolatos káros hatások nem jelentéktelenek, és időnként életveszélyesek lehetnek.
A kutatók központi hipotézise az, hogy a fiatalabb gyermekek PK-jának változása miatt megnövekedett szisztémás melfalán-expozíció a náluk tapasztalható fokozott toxicitáshoz vezet.
Bár a melfalán PK-ját állatmodelleken és felnőtt betegeken tanulmányozták, korlátozott mennyiségű adat áll rendelkezésre gyermekgyógyászati betegeknél, különösen azoknál, akik allogén HSCT-n estek át.
E tanulmány célja a melfalán farmakokinetikája leírása vérképző őssejt-transzplantáción átesett gyermekeknél.
Legfeljebb negyven olyan beteget vonnak be, akiknek melfalánt kell kapniuk előkészítő kezelésük részeként.
Az előkészítő kezelés megkezdése előtt a vizsgálatban résztvevők tesztdózist melfalánból kapnak (a standard dózis 10%-a).
Vérmintákat vesznek meghatározott időpontokban a tesztdózis beadása előtt és után, és ismét a melfalán teljes standard dózisa körül.
Ez a tanulmány bebizonyítja, hogy a melfalán PK meghatározására szolgáló új módszer (száraz vérfolt vizsgálat) alkalmazható klinikai környezetben.
Ezenkívül vizeletmintákat gyűjtenek a vesekárosodás markereinek mérésére, ami segít a melfalán expozíció és a toxicitás összefüggésében.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
34
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A CCHMC-ben a preparatív kezelési rend részeként allogén RIC HSCT-n vagy autológ transzplantáción átesett, melfalánt tartalmazó betegek is szerepelnek.
Kizárási kritériumok:
- A tájékozott beleegyezés aláírásának elmulasztása, vagy a beleegyezési folyamat képtelensége.
- Orvosilag nem tanácsos a vizsgálathoz szükséges minták beszerzése.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Alapvető tudomány
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Melphalan HSCT-t kapó betegekben
A kutatók hozzávetőleg 30 olyan beteget vesznek fel, akiknek a tervek szerint allogén transzplantációt hajtanak végre, melfalánt tartalmazó csökkentett intenzitású kondicionálással. Körülbelül 10 olyan beteget is felvesznek, akik az autológ transzplantációhoz szükséges kondicionáló kezelés részeként melfalánt kapnak. A melfalán tesztdózisát a HSCT preparatív kezelés megkezdése előtt kell beadni. A tesztdózis a standard dózis 10%-a lesz. Vérmintákat vesznek a farmakokinetikai méréshez a tesztdózis beadása előtt és után, és ismét a melfalán teljes standard dózisa körül. Vizeletmintákat is gyűjtenek a melfalán tesztdózisa és teljes standard dózisa körül a vesekárosodás markereinek mérésére. |
A melfalán egy bifunkciós alkilezőszer, amely gátolja a DNS- és RNS-szintézist, térhálósítja a DNS-szálakat, és mind a nyugvó, mind a gyorsan osztódó sejtekre hat, beleértve a tumorsejteket is.
Intravénásan adják be.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A melfalán farmakokinetikájának jellemzése HSCT-n átesett gyermekeknél
Időkeret: A melfalán infúzió előtt, majd körülbelül 5 perccel, 15 perccel, 30 perccel, 45 perccel, 60 perccel, 2, 2,5, 4 és 6 órával a melfalán infúzió befejezése után.
|
A vérmintákat a fenti időpontokban a melfalán tesztdózisa körül, majd ismét a melfalán teljes dózisa körül veszik.
Az AUC-t a melfalán farmakokinetikájának jellemzésére fogják használni.
|
A melfalán infúzió előtt, majd körülbelül 5 perccel, 15 perccel, 30 perccel, 45 perccel, 60 perccel, 2, 2,5, 4 és 6 órával a melfalán infúzió befejezése után.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Végezze el a KIM-1 akut vesekárosodás marker mérését
Időkeret: A melfalán infúzió előtt és körülbelül 8 órával és 24 órával a melfalán infúzió befejezése után.
|
A vizeletmintákat a fenti időpontokban a melfalán tesztdózisa körül, majd ismét a normál teljes melfalándózis körül veszik a KIM-1 mérésére.
|
A melfalán infúzió előtt és körülbelül 8 órával és 24 órával a melfalán infúzió befejezése után.
|
|
Végezze el az akut vesekárosodás markerének (NGAL) mérését
Időkeret: A melfalán infúzió előtt és körülbelül 8 órával és 24 órával a melfalán infúzió befejezése után.
|
A vizeletmintákat a fenti időpontokban a melfalán tesztdózisa körül, majd ismét a teljes melfalán teljes dózisa körül veszik az NGAL mérésére.
|
A melfalán infúzió előtt és körülbelül 8 órával és 24 órával a melfalán infúzió befejezése után.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Sharat Chandra, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. május 8.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. szeptember 22.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. szeptember 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. március 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. március 11.
Első közzététel (Becslés)
2015. március 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. augusztus 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. augusztus 24.
Utolsó ellenőrzés
2021. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2014-5123
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .