En farmakokinetisk studie av Melphalan hos barn
24. august 2021 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Melphalan farmakokinetikk hos barn som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon: en pilotstudie
Formålet med denne studien er å undersøke farmakokinetikken (PK) til melfalan hos barn som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
Melphalan er en viktig komponent i HSCT-preparative regimer, men kan være assosiert med betydelig toksisitet.
PK-data er et kraftig klinisk verktøy som, når det brukes til å utvikle individuelle behandlingsplaner for en spesifikk pasient, til slutt kan øke sannsynligheten for å velge riktig dose for riktig pasient og/eller redusere antall bivirkninger.
Undersøkernes mål er å etablere baseline pediatriske melfalan PK-data.
Disse dataene kan brukes til pasientspesifikk dosering av melfalan i fremtiden for å minimere toksisitet og forbedre transplantasjonsresultater.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) fortsetter å være den eneste kurative behandlingen for pasienter med mange hematologiske sykdommer.
Bivirkningene forbundet med kjemoterapimidler brukt som en del av HSCT-preparative regimer er ikke ubetydelige og kan til tider være livstruende.
Etterforskernes sentrale hypotese er at økt systemisk eksponering for melfalan på grunn av variasjon i PK hos yngre barn fører til økt toksisitet hos dem.
Selv om PK av melfalan er studert i dyremodeller og hos voksne pasienter, finnes det begrensede data hos pediatriske pasienter, spesielt de som gjennomgår allogen HSCT.
Målet med denne studien er å beskrive farmakokinetikken til melfalan hos barn som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
Opptil førti pasienter som er planlagt å få melfalan som en del av deres forberedende regime vil bli registrert.
Før starten av det forberedende regimet vil studiedeltakerne motta en testdose melfalan (10 % av standarddosen).
Blodprøver vil bli tatt på bestemte tidspunkter før og etter administrering av testdosen og igjen rundt hele standarddosen melfalan.
Denne studien vil fastslå at en ny metode (tørrblodflekkanalyse) for å bestemme PK av melfalan kan brukes i kliniske omgivelser.
I tillegg vil urinprøver bli samlet inn for å måle markører for nyreskade, noe som vil bidra til å korrelere melfalaneksponering med toksisitet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
34
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter som gjennomgår enten allogen RIC HSCT, eller autolog transplantasjon som inneholder melfalan som en del av det forberedende regimet ved CCHMC vil bli inkludert.
Ekskluderingskriterier:
- Unnlatelse av å signere informert samtykke, eller manglende evne til å gjennomgå informert samtykkeprosess.
- Det er ikke medisinsk tilrådelig å skaffe de prøvene som er nødvendige for denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Grunnvitenskap
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Melphalan hos pasienter som mottar HSCT
Etterforskerne vil rekruttere omtrent 30 pasienter som er planlagt å gjennomgå allogen transplantasjon med redusert intensitetskondisjonering som inkluderer melfalan. Omtrent 10 pasienter som vil få melfalan som en del av sitt kondisjoneringsregime for en autolog transplantasjon vil også bli rekruttert. En testdose melfalan vil bli administrert før starten av det forberedende HSCT-regimet. Testdosen vil tilsvare 10 % av standarddosen. Blodprøver vil bli tatt for farmakokinetisk måling før og etter administrering av testdosen og igjen rundt hele standarddosen melfalan. Urinprøver vil også bli samlet rundt testdosen og full standarddose melfalan for å måle markører for nyreskade. |
Melphalan er et bifunksjonelt alkyleringsmiddel som hemmer DNA- og RNA-syntese, tverrbinder DNA-tråder og virker på både hvilende og raskt delende celler, inkludert tumorceller.
Det administreres intravenøst.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å karakterisere farmakokinetikken til melfalan hos barn som gjennomgår HSCT
Tidsramme: Før melfalaninfusjonen, og deretter ca. 5 min, 15 min, 30 min, 45 min, 60 min, 2, 2,5, 4 og 6 timer etter slutten av melfalaninfusjonen.
|
Blodprøver vil bli tatt på de ovennevnte tidspunktene rundt testdosen av melfalan og igjen rundt standard full dose melfalan.
AUC vil bli brukt til å karakterisere farmakokinetikken til melfalan.
|
Før melfalaninfusjonen, og deretter ca. 5 min, 15 min, 30 min, 45 min, 60 min, 2, 2,5, 4 og 6 timer etter slutten av melfalaninfusjonen.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utfør måling av akutt nyreskademarkør, KIM-1
Tidsramme: Før melfalaninfusjonen og ca. 8 timer og 24 timer etter slutten av melfalaninfusjonen.
|
Urinprøver vil bli samlet på de ovennevnte tidspunktene rundt testdosen av melfalan og igjen rundt standard full dose melfalan for måling av KIM-1.
|
Før melfalaninfusjonen og ca. 8 timer og 24 timer etter slutten av melfalaninfusjonen.
|
|
Utfør måling av akutt nyreskademarkør, NGAL
Tidsramme: Før melfalaninfusjonen og ca. 8 timer og 24 timer etter slutten av melfalaninfusjonen.
|
Urinprøver vil bli samlet på de ovennevnte tidspunktene rundt testdosen av melfalan og igjen rundt standard full dose melfalan for måling av NGAL.
|
Før melfalaninfusjonen og ca. 8 timer og 24 timer etter slutten av melfalaninfusjonen.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sharat Chandra, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. mai 2015
Primær fullføring (Faktiske)
22. september 2018
Studiet fullført (Faktiske)
23. september 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. mars 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. mars 2015
Først lagt ut (Anslag)
17. mars 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. august 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. august 2021
Sist bekreftet
1. august 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2014-5123
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .