Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie farmakokinetyczne melfalanu u dzieci

24 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Farmakokinetyka melfalanu u dzieci poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych: badanie pilotażowe

Celem tego badania jest zbadanie farmakokinetyki (PK) melfalanu u dzieci poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Melfalan jest ważnym składnikiem schematów przygotowania do HSCT, ale może wiązać się ze znaczną toksycznością. Dane farmakokinetyczne to potężne narzędzie kliniczne, które wykorzystane do opracowania zindywidualizowanych planów leczenia dla konkretnego pacjenta może ostatecznie zwiększyć prawdopodobieństwo doboru odpowiedniej dawki dla właściwego pacjenta i/lub zmniejszenia liczby działań niepożądanych leku. Celem badaczy jest ustalenie wyjściowych danych farmakokinetycznych melfalanu u dzieci. Dane te mogą być wykorzystane w przyszłości do dawkowania melfalanu dla konkretnego pacjenta w celu zminimalizowania toksyczności i poprawy wyników przeszczepów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT) pozostaje jedyną terapią leczniczą dla pacjentów z wieloma chorobami hematologicznymi. Działania niepożądane związane ze środkami chemioterapeutycznymi stosowanymi w ramach schematów przygotowawczych do HSCT nie są bez znaczenia i mogą niekiedy zagrażać życiu. Główną hipotezą badaczy jest to, że zwiększona ogólnoustrojowa ekspozycja na melfalan z powodu różnic w farmakokinetyce u młodszych dzieci prowadzi do obserwowanej u nich zwiększonej toksyczności. Chociaż farmakokinetykę melfalanu badano na modelach zwierzęcych iu dorosłych pacjentów, istnieją ograniczone dane dotyczące dzieci i młodzieży, zwłaszcza poddawanych allogenicznemu HSCT. Celem pracy jest opisanie farmakokinetyki melfalanu u dzieci poddanych przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych. Do badania zostanie włączonych maksymalnie czterdziestu pacjentów, którzy mają otrzymać melfalan w ramach schematu przygotowawczego. Przed rozpoczęciem schematu preparatywnego uczestnicy badania otrzymają próbną dawkę melfalanu (10% dawki standardowej). Próbki krwi będą pobierane w określonych punktach czasowych przed i po podaniu dawki testowej oraz ponownie w okolicach pełnej standardowej dawki melfalanu. Badanie to wykaże, że nowa metoda (test suchej plamki krwi) określania właściwości farmakokinetycznych melfalanu może być wykorzystana w warunkach klinicznych. Ponadto zostaną pobrane próbki moczu w celu zmierzenia markerów uszkodzenia nerek, co pomoże skorelować ekspozycję na melfalan z toksycznością.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci poddawani allogenicznemu RIC HSCT lub autologicznemu przeszczepowi zawierającemu melfalan w ramach schematu przygotowawczego w CCHMC zostaną uwzględnieni.

Kryteria wyłączenia:

  • Brak podpisania świadomej zgody lub niemożność poddania się procesowi świadomej zgody.
  • Pobieranie próbek niezbędnych do tego badania nie jest medycznie wskazane.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Melfalan u pacjentów otrzymujących HSCT

Badacze zrekrutują około 30 pacjentów, którzy mają zostać poddani allogenicznemu przeszczepowi z kondycjonowaniem o zmniejszonej intensywności, które obejmuje melfalan. Zrekrutowanych zostanie również około 10 pacjentów, którzy otrzymają melfalan w ramach schematu kondycjonującego do przeszczepu autologicznego.

Dawka testowa melfalanu zostanie podana przed rozpoczęciem schematu przygotowania do HSCT. Dawka testowa będzie równa 10% dawki standardowej. Próbki krwi zostaną pobrane do pomiaru parametrów farmakokinetycznych przed i po podaniu dawki testowej oraz ponownie w okolicach pełnej standardowej dawki melfalanu. Próbki moczu zostaną również pobrane w okolicach dawki testowej i pełnej standardowej dawki melfalanu w celu zmierzenia markerów uszkodzenia nerek.
Lek: Melfalan
Melfalan jest dwufunkcyjnym środkiem alkilującym, który hamuje syntezę DNA i RNA, sieciuje nici DNA i działa zarówno na komórki spoczynkowe, jak i szybko dzielące się, w tym komórki nowotworowe. Podaje się go dożylnie.
Inne nazwy:
  • Alkeran

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Charakterystyka farmakokinetyki melfalanu u dzieci poddawanych HSCT
Ramy czasowe: Przed wlewem melfalanu, a następnie około 5 min, 15 min, 30 min, 45 min, 60 min, 2, 2,5, 4 i 6 godzin po zakończeniu wlewu melfalanu.
Próbki krwi będą pobierane w powyższych punktach czasowych w okolicach dawki testowej melfalanu i ponownie w okolicach standardowej pełnej dawki melfalanu. AUC zostanie użyte do scharakteryzowania farmakokinetyki melfalanu.
Przed wlewem melfalanu, a następnie około 5 min, 15 min, 30 min, 45 min, 60 min, 2, 2,5, 4 i 6 godzin po zakończeniu wlewu melfalanu.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykonaj pomiar markera ostrego uszkodzenia nerek, KIM-1
Ramy czasowe: Przed wlewem melfalanu i około 8 godzin i 24 godziny po zakończeniu wlewu melfalanu.
Próbki moczu będą zbierane w powyższych punktach czasowych w okolicach dawki testowej melfalanu i ponownie w okolicach standardowej pełnej dawki melfalanu do pomiaru KIM-1.
Przed wlewem melfalanu i około 8 godzin i 24 godziny po zakończeniu wlewu melfalanu.
Wykonaj pomiar markera ostrego uszkodzenia nerek, NGAL
Ramy czasowe: Przed wlewem melfalanu i około 8 godzin i 24 godziny po zakończeniu wlewu melfalanu.
Próbki moczu zostaną pobrane w powyższych punktach czasowych w okolicach dawki testowej melfalanu i ponownie w okolicach standardowej pełnej dawki melfalanu do pomiaru NGAL.
Przed wlewem melfalanu i około 8 godzin i 24 godziny po zakończeniu wlewu melfalanu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Śledczy

  • Główny śledczy: Sharat Chandra, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2014-5123

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Melfalan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj