Um estudo farmacocinético de melfalano em crianças

O transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) continua a ser a única terapia curativa para pacientes com muitas doenças hematológicas. Os efeitos adversos associados aos agentes quimioterápicos usados ​​como parte dos regimes preparativos do TCTH não são insignificantes e às vezes podem ser fatais. A hipótese central dos investigadores é que o aumento da exposição sistêmica ao melfalano devido à variação na PK em crianças mais novas leva ao aumento da toxicidade observada nelas. Embora a farmacocinética do melfalano tenha sido estudada em modelos animais e em pacientes adultos, existem dados limitados em pacientes pediátricos, especialmente naqueles submetidos a TCTH alogênico. O objetivo deste estudo é descrever a farmacocinética do melfalano em crianças submetidas a transplante de células-tronco hematopoiéticas. Até quarenta pacientes programados para receber melfalano como parte de seu regime preparatório serão inscritos. Antes do início do regime preparatório, os participantes do estudo receberão uma dose teste de melfalano (10% da dose padrão). Amostras de sangue serão coletadas em pontos de tempo específicos antes e depois da administração da dose de teste e novamente em torno da dose padrão completa de melfalano. Este estudo estabelecerá que um novo método (ensaio de mancha de sangue seco) de determinação de PK de melfalano pode ser utilizado no cenário clínico. Além disso, amostras de urina serão coletadas para medir marcadores de lesão renal, o que ajudará a correlacionar a exposição ao melfalano com a toxicidade.