Melfalaanin farmakokineettinen tutkimus lapsilla
tiistai 24. elokuuta 2021 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Melfalaanin farmakokinetiikka lapsilla, joille tehdään hematopoieettisten kantasolujen siirto: pilottitutkimus
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia melfalaanin farmakokinetiikkaa (PK) lapsilla, joille tehdään hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT).
Melfalaani on tärkeä komponentti HSCT-valmisteisissa hoito-ohjelmissa, mutta siihen voi liittyä merkittävää toksisuutta.
PK-tiedot ovat tehokas kliininen työkalu, jota käytettäessä yksilöllisten hoitosuunnitelmien kehittämiseen tietylle potilaalle voi lopulta lisätä todennäköisyyttä valita oikea annos oikealle potilaalle ja/tai vähentää haittavaikutusten määrää.
Tutkijoiden tavoitteena on saada lähtötason lasten melfalaanin PK tiedot.
Näitä tietoja voidaan käyttää potilaskohtaiseen melfalaanin annostukseen tulevaisuudessa toksisuuden minimoimiseksi ja siirtotuloksen parantamiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) on edelleen ainoa parantava hoitomuoto potilaille, joilla on monia hematologisia sairauksia.
HSCT-valmisteen osana käytettäviin kemoterapia-aineisiin liittyvät haittavaikutukset eivät ole merkityksettömiä ja voivat toisinaan olla hengenvaarallisia.
Tutkijoiden keskeinen hypoteesi on, että lisääntynyt systeeminen altistuminen melfalaanille, joka johtuu PK:n vaihtelusta nuoremmilla lapsilla, johtaa heillä havaittuun lisääntyneeseen toksisuuteen.
Vaikka melfalaanin farmakokinetiikkaa on tutkittu eläinmalleilla ja aikuispotilailla, lapsipotilaista, erityisesti niillä, joille tehdään allogeeninen HSCT, on vain vähän tietoa.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on kuvata melfalaanin farmakokinetiikkaa lapsilla, joille tehdään hematopoieettinen kantasolusiirto.
Mukaan otetaan enintään 40 potilasta, joille on määrä saada melfalaania osana valmistelua.
Ennen valmistelevan hoito-ohjelman aloittamista tutkimuksen osallistujat saavat testiannoksen melfalaania (10 % normaaliannoksesta).
Verinäytteet otetaan tiettyinä ajankohtina ennen testiannoksen antamista ja sen jälkeen ja jälleen melfalaanin täyden vakioannoksen ympärillä.
Tämä tutkimus osoittaa, että uutta menetelmää (kuivaveripistemääritystä) melfalaanin PK:n määrittämiseksi voidaan käyttää kliinisissä olosuhteissa.
Lisäksi kerätään virtsanäytteitä munuaisvaurion merkkiaineiden mittaamiseksi, mikä auttaa korreloimaan melfalaanialtistuksen myrkyllisyyteen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
34
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joille tehdään joko allogeeninen RIC HSCT tai autologinen siirto, joka sisältää melfalaania osana CCHMC:n preparatiivista hoito-ohjelmaa, otetaan mukaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Tietoisen suostumuksen allekirjoittamatta jättäminen tai kyvyttömyys käydä läpi tietoisen suostumuksen prosessia.
- Tätä tutkimusta varten tarvittavien näytteiden hankkiminen ei ole lääketieteellisesti suositeltavaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Melfalaani potilailla, jotka saavat HSCT:tä
Tutkijat rekrytoivat noin 30 potilasta, joille on määrä tehdä allogeeninen elinsiirto heikentyneellä hoidolla, joka sisältää melfalaania. Rekrytoidaan myös noin 10 potilasta, jotka saavat melfalaania osana autologista elinsiirtoa koskevaa hoito-ohjelmaa. Melfalaanin testiannos annetaan ennen valmistelevan HSCT-hoidon aloittamista. Testiannos on 10 % normaaliannoksesta. Verinäytteet otetaan farmakokineettisiä mittauksia varten ennen testiannoksen antamista ja sen jälkeen ja jälleen melfalaanin täyden standardiannoksen ympärillä. Virtsanäytteitä kerätään myös testiannoksen ja melfalaanin täyden standardiannoksen ympäriltä munuaisvaurion merkkiaineiden mittaamiseksi. |
Melfalaani on bifunktionaalinen alkyloiva aine, joka estää DNA- ja RNA-synteesiä, silloittaa DNA-säikeitä ja vaikuttaa sekä lepääviin että nopeasti jakautuviin soluihin, mukaan lukien kasvainsolut.
Se annetaan suonensisäisesti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luonnehditaan melfalaanin farmakokinetiikkaa lapsilla, joille tehdään HSCT
Aikaikkuna: Ennen melfalaani-infuusiota ja sitten noin 5 min, 15 min, 30 min, 45 min, 60 min, 2, 2,5, 4 ja 6 tuntia melfalaani-infuusion päättymisen jälkeen.
|
Verinäytteet kerätään yllä olevina ajankohtina melfalaanin testiannoksen ja jälleen normaalin täyden melfalaaniannoksen ympärillä.
AUC-arvoa käytetään melfalaanin farmakokinetiikan karakterisointiin.
|
Ennen melfalaani-infuusiota ja sitten noin 5 min, 15 min, 30 min, 45 min, 60 min, 2, 2,5, 4 ja 6 tuntia melfalaani-infuusion päättymisen jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suorita akuutin munuaisvauriomarkkerin KIM-1 mittaus
Aikaikkuna: Ennen melfalaani-infuusiota ja noin 8 tuntia ja 24 tuntia melfalaani-infuusion päättymisen jälkeen.
|
Virtsanäytteet kerätään yllä olevina ajankohtina melfalaanitestiannoksen ympäriltä ja jälleen normaalin täyden melfalaaniannoksen ympäriltä KIM-1:n mittaamiseksi.
|
Ennen melfalaani-infuusiota ja noin 8 tuntia ja 24 tuntia melfalaani-infuusion päättymisen jälkeen.
|
|
Suorita akuutin munuaisvaurion markkerin (NGAL) mittaus
Aikaikkuna: Ennen melfalaani-infuusiota ja noin 8 tuntia ja 24 tuntia melfalaani-infuusion päättymisen jälkeen.
|
Virtsanäytteet kerätään yllä olevina ajankohtina melfalaanitestiannoksen ympäriltä ja jälleen normaalin täyden melfalaaniannoksen ympäriltä NGAL:n mittaamiseksi.
|
Ennen melfalaani-infuusiota ja noin 8 tuntia ja 24 tuntia melfalaani-infuusion päättymisen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Sharat Chandra, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 8. toukokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 22. syyskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 23. syyskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 4. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 17. maaliskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 30. elokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. elokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. elokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2014-5123
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .