Фармакокинетическое исследование мелфалана у детей
24 августа 2021 г. обновлено: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Фармакокинетика мелфалана у детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток: экспериментальное исследование
Целью данного исследования является изучение фармакокинетики (ФК) мелфалана у детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
Мелфалан является важным компонентом подготовительных схем ТГСК, но может быть связан со значительной токсичностью.
Данные фармакокинетики являются мощным клиническим инструментом, который при использовании для разработки индивидуальных планов лечения для конкретного пациента может в конечном итоге повысить вероятность выбора правильной дозы для правильного пациента и/или уменьшить количество нежелательных явлений, связанных с приемом лекарств.
Целью исследователей является установление исходных данных фармакокинетики мелфалана у детей.
Эти данные могут быть использованы для индивидуального дозирования мелфалана в будущем для минимизации токсичности и улучшения результатов трансплантации.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) продолжает оставаться единственным радикальным методом лечения пациентов со многими гематологическими заболеваниями.
Побочные эффекты, связанные с химиотерапевтическими агентами, используемыми как часть подготовительных схем ТГСК, не являются незначительными и иногда могут быть опасными для жизни.
Основная гипотеза исследователей заключается в том, что повышенное системное воздействие мелфалана из-за вариаций фармакокинетики у детей младшего возраста приводит к наблюдаемой у них повышенной токсичности.
Хотя фармакокинетика мелфалана была изучена на животных моделях и у взрослых пациентов, имеются ограниченные данные о педиатрических пациентах, особенно о тех, кто подвергается аллогенной ТГСК.
Целью данного исследования является описание фармакокинетики мелфалана у детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток.
Будет зарегистрировано до сорока пациентов, которым запланировано лечение мелфаланом в рамках подготовительного режима.
Перед началом подготовительного режима участники исследования получат тестовую дозу мелфалана (10% от стандартной дозы).
Образцы крови будут собираться в определенные моменты времени до и после введения тестируемой дозы и снова вокруг полной стандартной дозы мелфалана.
Это исследование установит, что новый метод (анализ сухой капли крови) определения фармакокинетики мелфалана может быть использован в клинических условиях.
Кроме того, будут собраны образцы мочи для измерения маркеров повреждения почек, что поможет связать воздействие мелфалана с токсичностью.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
34
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Будут включены пациенты, перенесшие либо аллогенную RIC HSCT, либо аутологичную трансплантацию, содержащую мелфалан, как часть подготовительного режима в CCHMC.
Критерий исключения:
- Отказ подписать информированное согласие или невозможность пройти процесс получения информированного согласия.
- Получение образцов, необходимых для этого исследования, не рекомендуется с медицинской точки зрения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Мелфалан у пациентов, получающих ТГСК
Исследователи наберут около 30 пациентов, которым запланирована аллогенная трансплантация с кондиционированием пониженной интенсивности, включающим мелфалан. Также будут набраны примерно 10 пациентов, которые будут получать мелфалан в рамках режима кондиционирования перед аутологичной трансплантацией. Тестовая доза мелфалана будет вводиться до начала подготовительного режима ТГСК. Тестовая доза будет равна 10% от стандартной дозы. Образцы крови будут взяты для измерения фармакокинетики до и после введения тестируемой дозы и снова вокруг полной стандартной дозы мелфалана. Образцы мочи также будут собираться вокруг тестовой дозы и полной стандартной дозы мелфалана для измерения маркеров повреждения почек. |
Мелфалан является бифункциональным алкилирующим агентом, который ингибирует синтез ДНК и РНК, сшивает нити ДНК и действует как на покоящиеся, так и на быстро делящиеся клетки, включая опухолевые клетки.
Его вводят внутривенно.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Охарактеризовать фармакокинетику мелфалана у детей, перенесших ТГСК.
Временное ограничение: До инфузии мелфалана, а затем примерно через 5 мин, 15 мин, 30 мин, 45 мин, 60 мин, 2, 2,5, 4 и 6 часов после окончания инфузии мелфалана.
|
Образцы крови будут собираться в указанные выше моменты времени вокруг тестовой дозы мелфалана и снова вокруг стандартной полной дозы мелфалана.
AUC будет использоваться для характеристики фармакокинетики мелфалана.
|
До инфузии мелфалана, а затем примерно через 5 мин, 15 мин, 30 мин, 45 мин, 60 мин, 2, 2,5, 4 и 6 часов после окончания инфузии мелфалана.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выполните измерение маркера острого повреждения почек, KIM-1
Временное ограничение: До инфузии мелфалана и приблизительно через 8 и 24 часа после окончания инфузии мелфалана.
|
Образцы мочи будут собираться в указанные выше моменты времени вокруг тестовой дозы мелфалана и снова вокруг стандартной полной дозы мелфалана для измерения KIM-1.
|
До инфузии мелфалана и приблизительно через 8 и 24 часа после окончания инфузии мелфалана.
|
|
Выполните измерение маркера острого повреждения почек, NGAL
Временное ограничение: До инфузии мелфалана и приблизительно через 8 и 24 часа после окончания инфузии мелфалана.
|
Образцы мочи будут собираться в указанные выше моменты времени вокруг тестовой дозы мелфалана и снова вокруг стандартной полной дозы мелфалана для измерения NGAL.
|
До инфузии мелфалана и приблизительно через 8 и 24 часа после окончания инфузии мелфалана.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Sharat Chandra, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 мая 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
22 сентября 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
23 сентября 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 марта 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 марта 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
17 марта 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 августа 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 августа 2021 г.
Последняя проверка
1 августа 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2014-5123
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Мелфалан
-
Acrotech Biopharma Inc.ЗавершенныйМножественная миеломаСоединенные Штаты