Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En farmakokinetisk undersøgelse af melphalan hos børn

24. august 2021 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Melphalan farmakokinetik hos børn, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation: en pilotundersøgelse

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge farmakokinetikken (PK) af melphalan hos børn, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Melphalan er en vigtig komponent i HSCT-præparative regimer, men kan være forbundet med betydelig toksicitet. PK-data er et kraftfuldt klinisk værktøj, der, når det bruges til at udvikle individualiserede behandlingsplaner for en specifik patient, i sidste ende kan øge sandsynligheden for at vælge den rigtige dosis til den rigtige patient og/eller for at reducere antallet af bivirkninger. Efterforskernes mål er at etablere baseline pædiatriske melphalan PK-data. Disse data kan blive brugt til patientspecifik dosering af melphalan i fremtiden for at minimere toksicitet og forbedre transplantationsresultater.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er fortsat den eneste helbredende behandling for patienter med mange hæmatologiske sygdomme. De negative virkninger forbundet med kemoterapimidler, der anvendes som en del af HSCT-præparative regimer, er ikke ubetydelige og kan til tider være livstruende. Efterforskernes centrale hypotese er, at øget systemisk eksponering for melphalan på grund af variation i PK hos yngre børn fører til øget toksicitet hos dem. Selvom PK af melphalan er blevet undersøgt i dyremodeller og hos voksne patienter, findes der begrænsede data hos pædiatriske patienter, især dem, der gennemgår allogen HSCT. Formålet med denne undersøgelse er at beskrive farmakokinetikken af ​​melphalan hos børn, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Op til fyrre patienter, der er planlagt til at modtage melphalan som en del af deres forberedende regime, vil blive indskrevet. Inden påbegyndelsen af ​​den forberedende kur vil deltagerne i undersøgelsen modtage en testdosis melphalan (10 % af standarddosis). Blodprøver vil blive indsamlet på bestemte tidspunkter før og efter administrationen af ​​testdosis og igen omkring den fulde standarddosis af melphalan. Denne undersøgelse vil fastslå, at en ny metode (tørblodpletanalyse) til bestemmelse af PK af melphalan kan anvendes i kliniske omgivelser. Derudover vil urinprøver blive indsamlet for at måle markører for nyreskade, hvilket vil hjælpe med at korrelere melphalan eksponering med toksicitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der gennemgår enten allogen RIC HSCT eller autolog transplantation indeholdende melphalan som en del af det præparative regime på CCHMC vil blive inkluderet.

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende underskrivelse af informeret samtykke eller manglende evne til at gennemgå informeret samtykkeproces.
  • Det er ikke medicinsk tilrådeligt at anskaffe de nødvendige prøver til denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Melphalan hos patienter, der modtager HSCT

Efterforskerne vil rekruttere cirka 30 patienter, som er planlagt til at gennemgå allogen transplantation med reduceret intensitetsbehandling, der inkluderer melphalan. Cirka 10 patienter, der vil modtage melphalan som en del af deres konditioneringsregime til en autolog transplantation, vil også blive rekrutteret.

En testdosis af melphalan vil blive indgivet før starten af ​​den præparative HSCT-kur. Testdosis vil svare til 10 % af standarddosis. Blodprøver vil blive udtaget til farmakokinetisk måling før og efter administration af testdosis og igen omkring den fulde standarddosis af melphalan. Urinprøver vil også blive indsamlet omkring testdosis og fuld standarddosis af melphalan for at måle markører for nyreskade.
Medicin: Melphalan
Melphalan er et bifunktionelt alkyleringsmiddel, der hæmmer DNA- og RNA-syntese, tværbinder DNA-strenge og virker på både hvilende og hurtigt delende celler inklusive tumorceller. Det administreres intravenøst.
Andre navne:
  • Alkeran

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At karakterisere farmakokinetikken af ​​melphalan hos børn, der gennemgår HSCT
Tidsramme: Før melphalaninfusionen og derefter ca. 5 minutter, 15 minutter, 30 minutter, 45 minutter, 60 minutter, 2, 2,5, 4 og 6 timer efter afslutningen af ​​melphalaninfusionen.
Blodprøver vil blive indsamlet på ovennævnte tidspunkter omkring testdosis af melphalan og igen omkring den fulde standarddosis af melphalan. AUC vil blive brugt til at karakterisere melphalans farmakokinetik.
Før melphalaninfusionen og derefter ca. 5 minutter, 15 minutter, 30 minutter, 45 minutter, 60 minutter, 2, 2,5, 4 og 6 timer efter afslutningen af ​​melphalaninfusionen.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udfør måling af markør for akut nyreskade, KIM-1
Tidsramme: Før melphalaninfusionen og ca. 8 timer og 24 timer efter afslutningen af ​​melphalaninfusionen.
Urinprøver vil blive indsamlet på ovennævnte tidspunkter omkring testdosis af melphalan og igen omkring standard fulde dosis af melphalan til måling af KIM-1.
Før melphalaninfusionen og ca. 8 timer og 24 timer efter afslutningen af ​​melphalaninfusionen.
Udfør måling af markør for akut nyreskade, NGAL
Tidsramme: Før melphalaninfusionen og ca. 8 timer og 24 timer efter afslutningen af ​​melphalaninfusionen.
Urinprøver vil blive indsamlet på ovennævnte tidspunkter omkring testdosis af melphalan og igen omkring standard fulde dosis af melphalan til måling af NGAL.
Før melphalaninfusionen og ca. 8 timer og 24 timer efter afslutningen af ​​melphalaninfusionen.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sharat Chandra, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

23. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2015

Først opslået (Skøn)

17. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2014-5123

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Melphalan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner