小児におけるメルファランの薬物動態学的研究

造血幹細胞移植 (HSCT) は、引き続き多くの血液疾患患者にとって唯一の治癒療法です。 HSCT の準備計画の一部として使用される化学療法剤に関連する副作用は重要ではなく、時には生命を脅かす可能性があります。 研究者らの中心的な仮説は、年少の小児におけるPKの変動によるメルファランへの全身曝露の増加が、小児で見られる毒性の増加につながるというものである。 メルファランの PK は動物モデルおよび成人患者で研究されていますが、小児患者、特に同種 HSCT を受けている患者では限られたデータしか存在しません。 この研究の目的は、造血幹細胞移植を受ける小児におけるメルファランの薬物動態を説明することです。 準備レジメンの一環としてメルファランの投与を予定している最大40人の患者が登録される。 準備レジメンの開始前に、研究参加者はメルファランの試験用量（標準用量の10％）を投与されます。 血液サンプルは、試験用量の投与前後の特定の時点で採取され、再びメルファランの全標準用量付近で採取されます。 この研究は、メルファランのPKを測定する新しい方法（乾燥血液スポットアッセイ）が臨床現場で利用できることを確立するでしょう。 さらに、腎損傷のマーカーを測定するために尿サンプルが収集され、メルファラン曝露と毒性を相関させるのに役立ちます。