Un estudio farmacocinético de melfalán en niños
24 de agosto de 2021 actualizado por: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Farmacocinética de melfalán en niños sometidos a trasplante de células madre hematopoyéticas: un estudio piloto
El propósito de este estudio es examinar la farmacocinética (PK) de melfalán en niños que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH).
El melfalán es un componente importante de los regímenes preparatorios de HSCT, pero puede estar asociado con una toxicidad significativa.
Los datos PK son una poderosa herramienta clínica que, cuando se utilizan para desarrollar planes de tratamiento individualizados para un paciente específico, en última instancia pueden aumentar la probabilidad de seleccionar la dosis correcta para el paciente correcto y/o de reducir la cantidad de eventos adversos del fármaco.
El objetivo de los investigadores es establecer datos farmacocinéticos de melfalán pediátrico de referencia.
Estos datos se pueden usar para la dosificación específica de melfalán para pacientes en el futuro para minimizar la toxicidad y mejorar los resultados del trasplante.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH) continúa siendo la única terapia curativa para pacientes con muchas enfermedades hematológicas.
Los efectos adversos asociados con los agentes de quimioterapia utilizados como parte de los regímenes preparatorios del HSCT no son insignificantes y, en ocasiones, pueden poner en peligro la vida.
La hipótesis central de los investigadores es que el aumento de la exposición sistémica al melfalán debido a la variación de la farmacocinética en los niños más pequeños conduce a un aumento de la toxicidad que se observa en ellos.
Aunque la farmacocinética de melfalán se ha estudiado en modelos animales y en pacientes adultos, existen datos limitados en pacientes pediátricos, especialmente aquellos sometidos a HSCT alogénico.
El objetivo de este estudio es describir la farmacocinética de melfalán en niños sometidos a trasplante de células madre hematopoyéticas.
Se inscribirán hasta cuarenta pacientes que estén programados para recibir melfalán como parte de su régimen preparatorio.
Antes del inicio del régimen preparatorio, los participantes del estudio recibirán una dosis de prueba de melfalán (10 % de la dosis estándar).
Las muestras de sangre se recolectarán en momentos específicos antes y después de la administración de la dosis de prueba y nuevamente alrededor de la dosis estándar completa de melfalán.
Este estudio establecerá que un método novedoso (ensayo de gota de sangre seca) para determinar la farmacocinética de melfalán se puede utilizar en el entorno clínico.
Además, se recolectarán muestras de orina para medir los marcadores de daño renal, lo que ayudará a correlacionar la exposición al melfalán con la toxicidad.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
34
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se incluirán pacientes que se sometan a HSCT RIC alogénico o trasplante autólogo que contenga melfalán como parte del régimen preparatorio en CCHMC.
Criterio de exclusión:
- Falta de firma del consentimiento informado o incapacidad para someterse al proceso de consentimiento informado.
- No es médicamente recomendable obtener las muestras necesarias para este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Melfalán en pacientes que reciben HSCT
Los investigadores reclutarán aproximadamente a 30 pacientes que están programados para someterse a un trasplante alogénico con acondicionamiento de intensidad reducida que incluye melfalán. También se reclutarán aproximadamente 10 pacientes que recibirán melfalán como parte de su régimen de acondicionamiento para un trasplante autólogo. Se administrará una dosis de prueba de melfalán antes del inicio del régimen preparatorio del HSCT. La dosis de prueba será igual al 10% de la dosis estándar. Se extraerán muestras de sangre para la medición farmacocinética antes y después de la administración de la dosis de prueba y nuevamente alrededor de la dosis estándar completa de melfalán. También se recolectarán muestras de orina alrededor de la dosis de prueba y la dosis estándar completa de melfalán para medir los marcadores de daño renal. |
El melfalán es un agente alquilante bifuncional que inhibe la síntesis de ADN y ARN, entrecruza hebras de ADN y actúa tanto en células en reposo como en células que se dividen rápidamente, incluidas las células tumorales.
Se administra por vía intravenosa.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Caracterizar la farmacocinética de melfalán en niños sometidos a TCMH
Periodo de tiempo: Antes de la perfusión de melfalán y luego aproximadamente 5 min, 15 min, 30 min, 45 min, 60 min, 2, 2,5, 4 y 6 horas después de finalizar la perfusión de melfalán.
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Las muestras de sangre se recolectarán en los puntos de tiempo anteriores alrededor de la dosis de prueba de melfalán y nuevamente alrededor de la dosis completa estándar de melfalán.
El AUC se utilizará para caracterizar la farmacocinética de melfalán.
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Antes de la perfusión de melfalán y luego aproximadamente 5 min, 15 min, 30 min, 45 min, 60 min, 2, 2,5, 4 y 6 horas después de finalizar la perfusión de melfalán.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Realizar la medición del marcador de lesión renal aguda, KIM-1
Periodo de tiempo: Antes de la perfusión de melfalán y aproximadamente 8 horas y 24 horas después de finalizar la perfusión de melfalán.
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Las muestras de orina se recolectarán en los puntos de tiempo anteriores alrededor de la dosis de prueba de melfalán y nuevamente alrededor de la dosis completa estándar de melfalán para la medición de KIM-1.
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Antes de la perfusión de melfalán y aproximadamente 8 horas y 24 horas después de finalizar la perfusión de melfalán.
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Realizar la medición del marcador de lesión renal aguda, NGAL
Periodo de tiempo: Antes de la perfusión de melfalán y aproximadamente 8 horas y 24 horas después de finalizar la perfusión de melfalán.
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Las muestras de orina se recolectarán en los puntos de tiempo anteriores alrededor de la dosis de prueba de melfalán y nuevamente alrededor de la dosis completa estándar de melfalán para la medición de NGAL.
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Antes de la perfusión de melfalán y aproximadamente 8 horas y 24 horas después de finalizar la perfusión de melfalán.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sharat Chandra, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de mayo de 2015
Finalización primaria (Actual)
22 de septiembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
23 de septiembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de marzo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de marzo de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
17 de marzo de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de agosto de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2021
Última verificación
1 de agosto de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2014-5123
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