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Uno studio farmacocinetico di Melfalan nei bambini

24 agosto 2021 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Farmacocinetica del melfalan nei bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche: uno studio pilota

Lo scopo di questo studio è esaminare la farmacocinetica (PK) di melfalan nei bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Il melfalan è un componente importante dei regimi di preparazione al trapianto, ma può essere associato a una significativa tossicità. I dati farmacocinetici sono un potente strumento clinico che, se utilizzato per sviluppare piani di trattamento personalizzati per un paziente specifico, può in definitiva aumentare la probabilità di selezionare la dose giusta per il paziente giusto e/o ridurre il numero di eventi avversi da farmaci. L'obiettivo dei ricercatori è quello di stabilire i dati PK pediatrici di melfalan al basale. Questi dati possono essere utilizzati per il dosaggio specifico del paziente di melfalan in futuro per ridurre al minimo la tossicità e migliorare i risultati del trapianto.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) continua ad essere l'unica terapia curativa per i pazienti con molte malattie ematologiche. Gli effetti avversi associati agli agenti chemioterapici utilizzati come parte dei regimi di preparazione all'HSCT non sono insignificanti ea volte possono essere pericolosi per la vita. L'ipotesi centrale dei ricercatori è che l'aumentata esposizione sistemica al melfalan dovuta alla variazione della farmacocinetica nei bambini più piccoli porti a un aumento della tossicità osservata in essi. Sebbene la farmacocinetica di melfalan sia stata studiata in modelli animali e in pazienti adulti, esistono dati limitati nei pazienti pediatrici, in particolare quelli sottoposti a trapianto allogenico. L'obiettivo di questo studio è descrivere la farmacocinetica di melfalan nei bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche. Saranno arruolati fino a quaranta pazienti che dovrebbero ricevere melfalan come parte del loro regime di preparazione. Prima dell'inizio del regime di preparazione, i partecipanti allo studio riceveranno una dose di prova di melfalan (10% della dose standard). I campioni di sangue verranno raccolti in momenti specifici prima e dopo la somministrazione della dose di prova e di nuovo intorno alla dose standard completa di melfalan. Questo studio stabilirà che un nuovo metodo (analisi del punto di sangue secco) per determinare la farmacocinetica di melfalan può essere utilizzato in ambito clinico. Inoltre, verranno raccolti campioni di urina per misurare i marcatori di danno renale, che aiuteranno a correlare l'esposizione al melfalan con la tossicità.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

34

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Saranno inclusi i pazienti sottoposti a RIC HSCT allogenico o trapianto autologo contenente melfalan come parte del regime preparatorio presso il CCHMC.

Criteri di esclusione:

  • Mancata firma del consenso informato o impossibilità di sottoporsi al processo di consenso informato.
  • Non è consigliabile dal punto di vista medico ottenere i campioni necessari per questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Melfalan in pazienti che ricevono HSCT

Gli investigatori recluteranno circa 30 pazienti che devono essere sottoposti a trapianto allogenico con condizionamento a intensità ridotta che include melfalan. Saranno reclutati anche circa 10 pazienti che riceveranno melfalan come parte del loro regime di condizionamento per un trapianto autologo.

Una dose di prova di melfalan verrà somministrata prima dell'inizio del regime di preparazione al trapianto. La dose di prova sarà pari al 10% della dose standard. Verranno prelevati campioni di sangue per la misurazione farmacocinetica prima e dopo la somministrazione della dose di prova e di nuovo intorno alla dose standard completa di melfalan. Saranno raccolti anche campioni di urina attorno alla dose di prova e alla dose standard completa di melfalan per misurare i marcatori di danno renale.
Droga: Melfalan
Melfalan è un agente alchilante bifunzionale che inibisce la sintesi di DNA e RNA, crea legami incrociati tra filamenti di DNA e agisce sia sulle cellule a riposo che su quelle in rapida divisione, comprese le cellule tumorali. Viene somministrato per via endovenosa.
Altri nomi:
  • Alkeran

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per caratterizzare la farmacocinetica di melfalan nei bambini sottoposti a HSCT
Lasso di tempo: Prima dell'infusione di melfalan e poi circa 5 min, 15 min, 30 min, 45 min, 60 min, 2, 2,5, 4 e 6 ore dopo la fine dell'infusione di melfalan.
I campioni di sangue verranno raccolti nei punti temporali di cui sopra intorno alla dose di prova di melfalan e di nuovo intorno alla dose completa standard di melfalan. L'AUC sarà utilizzata per caratterizzare la farmacocinetica del melfalan.
Prima dell'infusione di melfalan e poi circa 5 min, 15 min, 30 min, 45 min, 60 min, 2, 2,5, 4 e 6 ore dopo la fine dell'infusione di melfalan.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eseguire la misurazione del marcatore di danno renale acuto, KIM-1
Lasso di tempo: Prima dell'infusione di melfalan e circa 8 ore e 24 ore dopo la fine dell'infusione di melfalan.
I campioni di urina saranno raccolti nei punti temporali di cui sopra intorno alla dose di prova di melfalan e di nuovo intorno alla dose completa standard di melfalan per la misurazione del KIM-1.
Prima dell'infusione di melfalan e circa 8 ore e 24 ore dopo la fine dell'infusione di melfalan.
Eseguire la misurazione del marker di danno renale acuto, NGAL
Lasso di tempo: Prima dell'infusione di melfalan e circa 8 ore e 24 ore dopo la fine dell'infusione di melfalan.
I campioni di urina saranno raccolti nei punti temporali di cui sopra intorno alla dose di prova di melfalan e di nuovo intorno alla dose completa standard di melfalan per la misurazione di NGAL.
Prima dell'infusione di melfalan e circa 8 ore e 24 ore dopo la fine dell'infusione di melfalan.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Investigatori

  • Investigatore principale: Sharat Chandra, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

22 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

23 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

17 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2014-5123

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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