Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetická studie melfalanu u dětí

24. srpna 2021 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Farmakokinetika melfalanu u dětí podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk: Pilotní studie

Účelem této studie je prozkoumat farmakokinetiku (PK) melfalanu u dětí podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Melfalan je důležitou složkou preparativních režimů HSCT, ale může být spojen s významnou toxicitou. PK data jsou mocným klinickým nástrojem, který, pokud je použit k vývoji individualizovaných léčebných plánů pro konkrétního pacienta, může v konečném důsledku zvýšit pravděpodobnost výběru správné dávky pro správného pacienta a/nebo snížení počtu nežádoucích účinků léku. Cílem výzkumníků je stanovit základní PK data pediatrického melfalanu. Tyto údaje mohou být v budoucnu použity pro specifické dávkování melfalanu pro pacienta, aby se minimalizovala toxicita a zlepšily se výsledky transplantace.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) je nadále jedinou kurativní terapií pro pacienty s mnoha hematologickými onemocněními. Nežádoucí účinky spojené s chemoterapeutickými látkami používanými jako součást preparativních režimů HSCT nejsou nevýznamné a mohou být někdy život ohrožující. Ústřední hypotézou výzkumníků je, že zvýšená systémová expozice melfalanu v důsledku kolísání PK u mladších dětí vede ke zvýšené toxicitě pozorované u nich. Přestože farmakokinetické vlastnosti melfalanu byly studovány na zvířecích modelech au dospělých pacientů, existují omezené údaje u pediatrických pacientů, zejména těch, kteří podstoupili alogenní HSCT. Cílem této studie je popsat farmakokinetiku melfalanu u dětí podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk. Zařazeno bude až čtyřicet pacientů, kteří mají dostávat melfalan jako součást jejich přípravného režimu. Před zahájením přípravného režimu dostanou účastníci studie testovací dávku melfalanu (10 % standardní dávky). Vzorky krve budou odebírány ve specifických časových bodech před a po podání testovací dávky a znovu kolem plné standardní dávky melfalanu. Tato studie prokáže, že nová metoda (test suché krve) pro stanovení PK melfalanu může být použita v klinickém prostředí. Kromě toho budou odebírány vzorky moči pro měření markerů poškození ledvin, což pomůže korelovat expozici melfalanu s toxicitou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

34

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Budou zahrnuti pacienti podstupující buď alogenní RIC HSCT nebo autologní transplantaci obsahující melfalan jako součást preparativního režimu v CCHMC.

Kritéria vyloučení:

  • Nepodepsání informovaného souhlasu nebo neschopnost podstoupit proces informovaného souhlasu.
  • Z lékařského hlediska není vhodné získávat vzorky nezbytné pro tuto studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Melfalan u pacientů, kteří dostávají HSCT

Výzkumníci přijmou přibližně 30 pacientů, kteří mají podstoupit alogenní transplantaci se sníženou intenzitou kondicionování, která zahrnuje melfalan. Bude také přijato přibližně 10 pacientů, kteří budou dostávat melfalan jako součást jejich přípravného režimu pro autologní transplantaci.

Před zahájením preparativního režimu HSCT bude podána zkušební dávka melfalanu. Testovací dávka se bude rovnat 10 % standardní dávky. Vzorky krve pro farmakokinetické měření budou odebrány před a po podání testovací dávky a znovu kolem plné standardní dávky melfalanu. Vzorky moči budou také odebírány kolem testovací dávky a plné standardní dávky melfalanu pro měření markerů poškození ledvin.
Lék: Melfalan
Melfalan je bifunkční alkylační činidlo, které inhibuje syntézu DNA a RNA, zesíťuje řetězce DNA a působí na klidové i rychle se dělící buňky včetně nádorových buněk. Podává se intravenózně.
Ostatní jména:
  • Alkeran

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Charakterizovat farmakokinetiku melfalanu u dětí podstupujících HSCT
Časové okno: Před infuzí melfalanu a poté přibližně 5 minut, 15 minut, 30 minut, 45 minut, 60 minut, 2, 2,5, 4 a 6 hodin po ukončení infuze melfalanu.
Vzorky krve budou odebírány ve výše uvedených časových bodech kolem testovací dávky melfalanu a opět kolem standardní plné dávky melfalanu. AUC bude použita k charakterizaci farmakokinetiky melfalanu.
Před infuzí melfalanu a poté přibližně 5 minut, 15 minut, 30 minut, 45 minut, 60 minut, 2, 2,5, 4 a 6 hodin po ukončení infuze melfalanu.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proveďte měření markeru akutního poškození ledvin, KIM-1
Časové okno: Před infuzí melfalanu a přibližně 8 hodin a 24 hodin po ukončení infuze melfalanu.
Vzorky moči budou odebírány ve výše uvedených časových bodech kolem testovací dávky melfalanu a opět kolem standardní plné dávky melfalanu pro měření KIM-1.
Před infuzí melfalanu a přibližně 8 hodin a 24 hodin po ukončení infuze melfalanu.
Proveďte měření markeru akutního poškození ledvin, NGAL
Časové okno: Před infuzí melfalanu a přibližně 8 hodin a 24 hodin po ukončení infuze melfalanu.
Vzorky moči budou odebírány ve výše uvedených časových bodech kolem testovací dávky melfalanu a opět kolem standardní plné dávky melfalanu pro měření NGAL.
Před infuzí melfalanu a přibližně 8 hodin a 24 hodin po ukončení infuze melfalanu.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sharat Chandra, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

22. září 2018

Dokončení studie (Aktuální)

23. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

17. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2014-5123

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Melfalan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Luxembourg

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit