Een farmacokinetische studie van melfalan bij kinderen

Hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) blijft de enige curatieve therapie voor patiënten met veel hematologische aandoeningen. De nadelige effecten die gepaard gaan met chemotherapie die wordt gebruikt als onderdeel van HSCT-preparatieve regimes, zijn niet onbelangrijk en kunnen soms levensbedreigend zijn. De centrale hypothese van de onderzoekers is dat verhoogde systemische blootstelling aan melfalan als gevolg van variatie in farmacokinetiek bij jongere kinderen leidt tot verhoogde toxiciteit bij hen. Hoewel de farmacokinetiek van melfalan is onderzocht in diermodellen en bij volwassen patiënten, zijn er beperkte gegevens over pediatrische patiënten, met name degenen die een allogene HSCT ondergaan. Het doel van deze studie is het beschrijven van de farmacokinetiek van melfalan bij kinderen die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan. Er zullen maximaal veertig patiënten worden ingeschreven die melfalan zullen krijgen als onderdeel van hun voorbereidende regime. Voorafgaand aan de start van het voorbereidende regime krijgen de deelnemers aan de studie een testdosis melfalan (10% van de standaarddosis). Bloedmonsters zullen worden afgenomen op specifieke tijdstippen voorafgaand aan en na de toediening van de testdosis en opnieuw rond de volledige standaarddosis melfalan. Deze studie zal aantonen dat een nieuwe methode (dry blood spot assay) voor het bepalen van de PK van melfalan kan worden gebruikt in de klinische setting. Bovendien zullen urinemonsters worden verzameld om markers van nierbeschadiging te meten, wat zal helpen de blootstelling aan melfalan te correleren met toxiciteit.