En farmakokinetisk studie av melfalan hos barn

Hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) fortsätter att vara den enda botande behandlingen för patienter med många hematologiska sjukdomar. De negativa effekterna förknippade med kemoterapimedel som används som en del av HSCT-förberedande regimer är inte obetydliga och kan ibland vara livshotande. Utredarnas centrala hypotes är att ökad systemisk exponering för melfalan på grund av variation i PK hos yngre barn leder till ökad toxicitet hos dem. Även om PK för melfalan har studerats i djurmodeller och hos vuxna patienter, finns begränsade data från pediatriska patienter, särskilt de som genomgår allogen HSCT. Syftet med denna studie är att beskriva farmakokinetiken för melfalan hos barn som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation. Upp till fyrtio patienter som är planerade att få melfalan som en del av sin förberedande behandling kommer att inkluderas. Innan den förberedande kuren påbörjas kommer studiedeltagarna att få en testdos av melfalan (10 % av standarddosen). Blodprover kommer att samlas in vid specifika tidpunkter före och efter administreringen av testdosen och igen runt hela standarddosen av melfalan. Denna studie kommer att fastställa att en ny metod (torrblodfläckanalys) för att bestämma PK av melfalan kan användas i den kliniska miljön. Dessutom kommer urinprov att samlas in för att mäta markörer för njurskada, vilket kommer att hjälpa till att korrelera melfalanexponering med toxicitet.