此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

试验评估前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/克欣 9 型 (PCSK9) 抑制作用在患有遗传性低密度脂蛋白 (LDL) 疾病的儿科受试者中的疗效、安全性和耐受性 (HAUSER-RCT)

2022年11月4日 更新者：Amgen

双盲、随机、多中心、安慰剂对照研究，以表征 24 周依洛单抗降低 10 至 17 岁 HeFH 儿科受试者的 LDL-C 的疗效、安全性和耐受性

一项评估 evolocumab (AMG-145) 在诊断为杂合子家族性高胆固醇血症的 10-17 岁儿科受试者中的安全性和有效性的研究。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

一项研究评估了 24 周皮下注射 (SC) evolocumab 与安慰剂相比，加入标准治疗后，对 10 至 17 岁儿科受试者低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 基线变化百分比的影响杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的年龄。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

158

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、125412
        • Research Site
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦、191025
        • Research Site
  • 加拿大
      • Quebec、加拿大、G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 7K9
        • Research Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1094
        • Research Site
  • 南非
    • Gauteng
      • Pretoria、Gauteng、南非、0087
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow、Western Cape、南非、7505
        • Research Site
  • 台湾
      • Taipei、台湾、11217
        • Research Site
  • 哥伦比亚
    • Atlántico
      • Barranquilla、Atlántico、哥伦比亚、080020
        • Research Site
    • Santander
      • Floridablanca、Santander、哥伦比亚
        • Research Site
  • 奥地利
      • Feldkirch、奥地利、6800
        • Research Site
      • Salzburg、奥地利、5020
        • Research Site
      • Wien、奥地利、1090
        • Research Site
  • 巴西
      • São Paulo、巴西、05403-000
        • Research Site
      • São Paulo、巴西、04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza、Ceará、巴西、60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília、Distrito Federal、巴西、71625-175
        • Research Site
    • Espírito Santo
      • Vitória、Espírito Santo、巴西、29055-450
        • Research Site
  • 希腊
      • Athens、希腊、17674
        • Research Site
      • Thessaloniki、希腊、54642
        • Research Site
  • 意大利
      • Palermo、意大利、90127
        • Research Site
      • Pisa、意大利、56124
        • Research Site
      • Roma、意大利、00161
        • Research Site
      • Roma、意大利、00165
        • Research Site
      • Torino、意大利、10126
        • Research Site
  • 挪威
      • Bergen、挪威、5021
        • Research Site
      • Oslo、挪威、0586
        • Research Site
  • 捷克语
      • Ostrava-Poruba、捷克语、708 52
        • Research Site
      • Praha 5、捷克语、150 06
        • Research Site
      • Svitavy、捷克语、568 25
        • Research Site
  • 斯洛文尼亚
      • Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
        • Research Site
  • 新西兰
      • Christchurch、新西兰、8011
        • Research Site
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1200
        • Research Site
      • La Louvière、比利时、7100
        • Research Site
      • Leuven、比利时、3000
        • Research Site
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-952
        • Research Site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Research Site
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06500
        • Research Site
      • Izmir、火鸡、35100
        • Research Site
  • 瑞士
      • Geneva 14、瑞士、1211
        • Research Site
      • Reinach、瑞士、4153
        • Research Site
  • 美国
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、美国、06032
        • Research Site
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Research Site
    • Maryland
      • Towson、Maryland、美国、21204
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55454
        • Research Site
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Asheville、North Carolina、美国、28803
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506
        • Research Site
  • 芬兰
      • Helsinki、芬兰、00029
        • Research Site
      • Kuopio、芬兰、70029
        • Research Site
  • 英国
      • Birmingham、英国、B4 6NH
        • Research Site
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Research Site
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Research Site
  • 葡萄牙
      • Guimaraes、葡萄牙、4835-044
        • Research Site
  • 西班牙
    • Andalucía
      • Cordoba、Andalucía、西班牙、14004
        • Research Site
      • Sevilla、Andalucía、西班牙、41013
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona、Cataluña、西班牙、08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña、Galicia、西班牙、15001
        • Research Site
      • Lugo、Galicia、西班牙、27003
        • Research Site
  • 马来西亚
    • Kelantan
      • Kota Bharu、Kelantan、马来西亚、16150
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 男性或女性≥10岁至≤17岁（18岁生日前）
  • 杂合子家族性高胆固醇血症的诊断
  • 使用经批准的稳定优化剂量的他汀类药物 ≥ 4 周
  • 其他降脂治疗稳定≥ 4 周（贝特类药物必须稳定≥ 6 周）
  • 空腹 LDL-C ≥ 130 mg/dL (3.4 mmol/L)
  • 空腹甘油三酯 ≤ 400 mg/dL (4.5 mmol/L)

排除标准：

  • 1 型糖尿病，或控制不佳的 2 型糖尿病
  • 不受控制的甲状腺功能亢进或甲状腺功能减退
  • 最近 12 个月内使用过胆固醇酯转移蛋白 (CETP) 抑制剂，或最近 5 个月内使用过米泊美生或洛米他派
  • 以前接受过 evolocumab 或任何其他抑制前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 型 (PCSK9) 的研究性治疗。
  • 筛选前最后 12 周内的脂质单采术。
  • 纯合子家族性高胆固醇血症

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
每4周匹配一次皮下注射（QM）
药品：安慰剂
每 4 周皮下安慰剂治疗剂量
实验性的：EvoMab 420 毫克 QM
Evolocumab皮下注射QM
药品：依洛单抗
每 4 周皮下注射 evolocumab
其他名称：
  • AMG 145；埃沃单抗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
LDL-C 从基线到第 24 周的百分比变化
大体时间：基线，第 24 周
最小二乘均值来自重复测量模型，该模型包括治疗组、年龄和筛查 LDL-C 的分层因素（来自交互式语音应答系统 [IVRS]）、计划就诊以及治疗与计划就诊的相互作用作为协变量。 该模型使用非结构化协方差。
基线，第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 22 周和第 24 周 LDL-C 从基线到平均值的平均百分比变化
大体时间：基线、第 22 周、第 24 周
最小二乘均值来自重复测量模型，该模型包括治疗组、年龄和筛查 LDL-C 的分层因素（来自 IVRS）、计划就诊以及治疗与计划就诊的相互作用作为协变量。
基线、第 22 周、第 24 周
LDL-C 从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线，第 24 周
最小二乘均值来自重复测量模型，该模型包括治疗组、年龄和筛查 LDL-C 的分层因素（来自 IVRS）、计划就诊以及治疗与计划就诊的相互作用作为协变量。
基线，第 24 周
非 HDL-C 从基线到第 24 周的百分比变化
大体时间：基线，第 24 周
最小二乘均值来自重复测量模型，该模型包括治疗组、年龄分层因素和筛查 LDL-C（来自 IVRS）、计划就诊以及治疗与计划就诊的相互作用作为协变量
基线，第 24 周
载脂蛋白 B (ApoB) 从基线到第 24 周的百分比变化
大体时间：基线，第 24 周
最小二乘均值来自重复测量模型，该模型包括治疗组、年龄和筛查 LDL-C 的分层因素（来自 IVRS）、计划就诊以及治疗与计划就诊的相互作用作为协变量。
基线，第 24 周
总胆固醇/HDL-C 比率从基线到第 24 周的百分比变化
大体时间：基线，第 24 周
最小二乘均值来自重复测量模型，该模型包括治疗组、年龄和筛查 LDL-C 的分层因素（来自 IVRS）、计划就诊以及治疗与计划就诊的相互作用作为协变量。
基线，第 24 周
ApoB:ApoA1 比率从基线到第 24 周的百分比变化
大体时间：基线，第 24 周
最小二乘均值来自重复测量模型，该模型包括治疗组、年龄和筛查 LDL-C 的分层因素（来自 IVRS）、计划就诊以及治疗与计划就诊的相互作用作为协变量。
基线，第 24 周
发生治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE、导致停药 (DC) 的 TEAE、致命性 TEAE 和设备相关 TEAE 的参与者人数
大体时间：从第一次服用研究药物到并包括最后一次服用后 30 天或研究结束日期（第 24 周），以较早者为准。安慰剂组和 EvoMab 组的平均 (SD) 研究持续时间分别为 5.664 (0.278) 和 5.608 (0.137) 个月。
不良事件 (AE) 定义为与研究治疗药物不一定有因果关系的任何不良医学事件。 SAE 定义为以下不良事件： 致命的；有生命危险；需要住院治疗或延长现有住院治疗；导致持续或严重的残疾/无能力；是先天性异常/出生缺陷；或其他医学上重要的严重事件。 事件按照美国国家癌症研究所 (NCI) 不良事件通用术语标准 (CTCAE) 分级量表进行分级（1=轻度；2=中度；3=严重；4=危及生命；5=死亡）。 如果事件发生在第一次研究药物给药后，并且直到并包括最后一次给药后 30 天或研究结束日期（以较早者为准），则事件被定义为治疗紧急情况。
从第一次服用研究药物到并包括最后一次服用后 30 天或研究结束日期（第 24 周），以较早者为准。安慰剂组和 EvoMab 组的平均 (SD) 研究持续时间分别为 5.664 (0.278) 和 5.608 (0.137) 个月。
≥ 3 级最大基线后实验室毒性的参与者人数
大体时间：第 24 周
实验室毒性分级基于 NCI CTCAE 分级。 3 级表示严重毒性，4 级表示危及生命的毒性。 显示了代表从基线恶化的值。
第 24 周
收缩压随时间从基线的变化
大体时间：基线、第 4 周、第 12 周、第 20 周、第 22 周、第 24 周
基线、第 4 周、第 12 周、第 20 周、第 22 周、第 24 周
舒张压随时间从基线的变化
大体时间：基线、第 4 周、第 12 周、第 20 周、第 22 周、第 24 周
基线、第 4 周、第 12 周、第 20 周、第 22 周、第 24 周
心率随时间从基线变化
大体时间：基线、第 4 周、第 12 周、第 20 周、第 22 周、第 24 周
基线、第 4 周、第 12 周、第 20 周、第 22 周、第 24 周
抗 Evolocumab 抗体检测呈阳性的参与者人数
大体时间：至第 24 周
至第 24 周
随时间变化的血清 Evolocumab 浓度
大体时间：第 12 周、第 22 周、第 24 周
第 12 周、第 22 周、第 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amgen

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年3月24日

初级完成 (实际的)

2019年11月25日

研究完成 (实际的)

2019年11月25日

研究注册日期

首次提交

2015年2月25日

首先提交符合 QC 标准的

2015年3月13日

首次发布 (估计)

2015年3月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年11月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年11月4日

最后验证

2022年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 20120123
  • 2014-002277-11 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

在已批准的数据共享请求中，为解决特定研究问题所需的变量取消识别个体患者数据。

IPD 共享时间框架

与本研究相关的数据共享请求将在研究结束后 18 个月开始考虑，并且 1) 产品和适应症（或其他新用途）已在美国和欧洲获得上市许可，或 2) 临床开发产品和/或适应症停产，数据将不会提交给监管机构。 没有资格为本研究提交数据共享请求的截止日期。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以提交包含研究目标、Amgen 产品和 Amgen 研究/研究范围、终点/感兴趣的结果、统计分析计划、数据要求、出版计划和研究人员资格的请求。 一般而言，安进公司不会出于重新评估产品标签中已解决的安全性和有效性问题的目的而批准对个别患者数据的外部请求。 请求由内部顾问委员会审查，如果未获批准，则可能由数据共享独立审查小组进一步仲裁。 经批准后，将根据数据共享协议的条款提供解决研究问题所需的信息。 这可能包括匿名的个体患者数据和/或可用的支持文件，其中包含分析规范中提供的分析代码片段。 更多详细信息可在下面的链接中找到。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究协议
  • 统计分析计划 (SAP)
  • 知情同意书 (ICF)
  • 临床研究报告（CSR）

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅