Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forsøk som vurderer effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av proproteinkonvertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) hemming hos pediatriske personer med genetiske lidelser i lavdensitetslipoprotein (LDL) (HAUSER-RCT)

4. november 2022 oppdatert av: Amgen

Dobbeltblind, randomisert, multisenter, placebokontrollert studie for å karakterisere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til 24 uker med Evolocumab for LDL-C-reduksjon hos pediatriske forsøkspersoner i alderen 10 til 17 år med HeFH

En studie for å vurdere sikkerhet og effekt av evolocumab (AMG-145) hos pediatriske personer i alderen 10-17 år diagnostisert med heterozygot familiær hyperkolesterolemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En studie for å evaluere effekten av 24 uker med subkutan (SC) evolocumab sammenlignet med placebo, når det legges til standardbehandling, på prosentvis endring fra baseline i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) hos pediatriske personer 10 til 17 år med alder med heterozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

158

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgia, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brasil, 71625-175
        • Research Site
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasil, 29055-450
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Colombia
        • Research Site
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125412
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191025
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029
        • Research Site
      • Kuopio, Finland, 70029
        • Research Site
  • Forente stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06032
        • Research Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Research Site
    • Maryland
      • Towson, Maryland, Forente stater, 21204
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28803
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • Research Site
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Hellas, 54642
        • Research Site
  • Italia
      • Palermo, Italia, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56124
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Research Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Research Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Research Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Research Site
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norge, 0586
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-044
        • Research Site
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • Research Site
  • Spania
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spania, 14004
        • Research Site
      • Sevilla, Andalucía, Spania, 41013
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spania, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spania, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spania, 27003
        • Research Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
        • Research Site
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Research Site
  • Sveits
      • Geneva 14, Sveits, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Sveits, 4153
        • Research Site
  • Sør-Afrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sør-Afrika, 0087
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Sør-Afrika, 7505
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Research Site
  • Tsjekkia
      • Ostrava-Poruba, Tsjekkia, 708 52
        • Research Site
      • Praha 5, Tsjekkia, 150 06
        • Research Site
      • Svitavy, Tsjekkia, 568 25
        • Research Site
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Tyrkia, 35100
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Research Site
  • Østerrike
      • Feldkirch, Østerrike, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Østerrike, 5020
        • Research Site
      • Wien, Østerrike, 1090
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne ≥ 10 til ≤ 17 år (før 18-årsdagen)
  • Diagnose av heterozygot familiær hyperkolesterolemi
  • På et godkjent statin med stabil optimalisert dose i ≥ 4 uker
  • Annen lipidsenkende behandling stabil i ≥ 4 uker (fibrater må være stabile i ≥ 6 uker)
  • Fastende LDL-C ≥ 130 mg/dL (3,4 mmol/L)
  • Fastende triglyserider ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)

Ekskluderingskriterier:

  • Type 1 diabetes, eller type 2 diabetes som er eller dårlig kontrollert
  • Ukontrollert hypertyreose eller hypotyreose
  • Kolesterylesteroverføringsprotein (CETP) hemmer de siste 12 månedene, eller mipomersen eller lomitapide de siste 5 månedene
  • Tidligere mottatt evolocumab eller annen undersøkelsesterapi for å hemme proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9).
  • Lipidaferese innen de siste 12 ukene før screening.
  • Homozygot familiær hyperkolesterolemi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende subkutan injeksjon hver 4. uke (QM)
Legemiddel: Placebo
Dose av subkutan placebobehandling hver 4. uke
Eksperimentell: EvoMab 420 mg QM
Evolocumab subkutan injeksjon QM
Legemiddel: Evolocumab
Dose av subkutan evolocumab hver 4. uke
Andre navn:
  • AMG 145; EvoMab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i LDL-C
Tidsramme: Baseline, uke 24
Minste kvadraters gjennomsnitt er fra modellen med gjentatte tiltak som inkluderer behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorer for alder og screening av LDL-C (fra interaktivt stemmeresponssystem [IVRS]), planlagt besøk og interaksjonen av behandling med planlagt besøk som kovariater. Modellen bruker en ustrukturert kovarians.
Baseline, uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline til gjennomsnitt for uke 22 og 24 i LDL-C
Tidsramme: Baseline, uke 22, uke 24
Minste kvadraters gjennomsnitt er fra modellen med gjentatte tiltak som inkluderer behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorer av alder og screening LDL-C (fra IVRS), planlagt besøk og interaksjonen av behandling med planlagt besøk som kovariater.
Baseline, uke 22, uke 24
Endring fra baseline til uke 24 i LDL-C
Tidsramme: Baseline, uke 24
Minste kvadraters gjennomsnitt er fra modellen med gjentatte tiltak som inkluderer behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorer av alder og screening LDL-C (fra IVRS), planlagt besøk og interaksjonen av behandling med planlagt besøk som kovariater.
Baseline, uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i ikke-HDL-C
Tidsramme: Baseline, uke 24
Minste kvadraters gjennomsnitt er fra modellen med gjentatte mål som inkluderer behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorer for alder og screening LDL-C (fra IVRS), planlagt besøk og interaksjonen mellom behandling og planlagt besøk som kovariater
Baseline, uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i Apoliprotein-B (ApoB)
Tidsramme: Baseline, uke 24
Minste kvadraters gjennomsnitt er fra modellen med gjentatte tiltak som inkluderer behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorer av alder og screening LDL-C (fra IVRS), planlagt besøk og interaksjonen av behandling med planlagt besøk som kovariater.
Baseline, uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i totalkolesterol/HDL-C-forhold
Tidsramme: Baseline, uke 24
Minste kvadraters gjennomsnitt er fra modellen med gjentatte tiltak som inkluderer behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorer av alder og screening LDL-C (fra IVRS), planlagt besøk og interaksjonen av behandling med planlagt besøk som kovariater.
Baseline, uke 24
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i ApoB:ApoA1-forhold
Tidsramme: Baseline, uke 24
Minste kvadraters gjennomsnitt er fra modellen med gjentatte tiltak som inkluderer behandlingsgruppe, stratifiseringsfaktorer av alder og screening LDL-C (fra IVRS), planlagt besøk og interaksjonen av behandling med planlagt besøk som kovariater.
Baseline, uke 24
Antall deltakere med behandlingsfremkommende bivirkninger (TEAE), alvorlige TEAE, TEAE som fører til seponering (DC), fatale TEAE og enhetsrelaterte TEAEs
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til og med 30 dager etter siste dose eller sluttdato for studien (uke 24), avhengig av hva som var tidligere. Gjennomsnittlig (SD) varighet på studien var 5,664 (0,278) og 5,608 (0,137) måneder for henholdsvis placebo- og EvoMab-armene.
En uønsket hendelse (AE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med studiebehandling. En SAE er definert som en uønsket hendelse som: er dødelig; er en livstruende; krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; eller annen medisinsk viktig alvorlig hendelse. Hendelser ble gradert av National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) karakterskala (1 = mild; 2 = moderat; 3 = alvorlig; 4 = livstruende; 5 = død). Hendelser ble definert som behandling som oppsto dersom de inntraff etter den første dosen av studiemedikamentet og opp til og med 30 dager etter siste dose eller slutten av studiedatoen, avhengig av hva som er tidligere.
Fra første dose av studiemedikamentet til og med 30 dager etter siste dose eller sluttdato for studien (uke 24), avhengig av hva som var tidligere. Gjennomsnittlig (SD) varighet på studien var 5,664 (0,278) og 5,608 (0,137) måneder for henholdsvis placebo- og EvoMab-armene.
Antall deltakere med maksimal post-baseline laboratorietoksisitet av grad ≥ 3
Tidsramme: Uke 24
Laboratorietoksisitetsgradering var basert på NCI CTCAE-gradering. Grad 3 indikerer alvorlig toksisitet og grad 4 indikerer livstruende toksisitet. Verdier som representerer en forverring fra baseline er vist.
Uke 24
Endring fra baseline over tid i systolisk blodtrykk
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 12, uke 20, uke 22, uke 24
Baseline, uke 4, uke 12, uke 20, uke 22, uke 24
Endring fra baseline over tid i diastolisk blodtrykk
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 12, uke 20, uke 22, uke 24
Baseline, uke 4, uke 12, uke 20, uke 22, uke 24
Endring fra baseline over tid i hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 12, uke 20, uke 22, uke 24
Baseline, uke 4, uke 12, uke 20, uke 22, uke 24
Antall deltakere som tester positivt for anti-evolocumab-antistoffer
Tidsramme: til uke 24
til uke 24
Serum Evolocumab Konsentrasjoner over tid
Tidsramme: Uke 12, Uke 22, Uke 24
Uke 12, Uke 22, Uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amgen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. mars 2016

Primær fullføring (Faktiske)

25. november 2019

Studiet fullført (Faktiske)

25. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

19. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2022

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20120123
  • 2014-002277-11 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle pasientdata for variabler som er nødvendige for å løse det spesifikke forskningsspørsmålet i en godkjent forespørsel om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Forespørsler om datadeling knyttet til denne studien vil bli vurdert med start 18 måneder etter at studien er avsluttet og enten 1) produktet og indikasjonen (eller annen ny bruk) har fått markedsføringstillatelse i både USA og Europa eller 2) klinisk utvikling for produkt og/eller indikasjon opphører og dataene vil ikke bli sendt til regulatoriske myndigheter. Det er ingen sluttdato for kvalifisering til å sende inn en forespørsel om datadeling for denne studien.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan sende inn en forespørsel som inneholder forskningsmålene, Amgen-produktet(e) og Amgen-studien/studiene i omfang, endepunkter/resultater av interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publiseringsplan og kvalifikasjonene til forskeren(e). Generelt innvilger ikke Amgen eksterne forespørsler om individuelle pasientdata med det formål å revurdere sikkerhets- og effektspørsmål som allerede er behandlet i produktmerkingen. Forespørsler gjennomgås av en komité med interne rådgivere, og hvis de ikke blir godkjent, kan de videre arbitras av et uavhengig granskningspanel for datadeling. Ved godkjenning vil informasjon som er nødvendig for å løse forskningsspørsmålet, gis i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale. Dette kan inkludere anonymiserte individuelle pasientdata og/eller tilgjengelige støttedokumenter, som inneholder fragmenter av analysekode der det er gitt i analysespesifikasjonene. Ytterligere detaljer er tilgjengelig på lenken nedenfor.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere