Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg, der vurderer effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) hæmning hos pædiatriske forsøgspersoner med genetisk lavdensitetslipoprotein (LDL) lidelser (HAUSER-RCT)

4. november 2022 opdateret af: Amgen

Dobbeltblind, randomiseret, multicenter, placebokontrolleret undersøgelse for at karakterisere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​24 ugers Evolocumab til LDL-C-reduktion hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 10 til 17 år med HeFH

En undersøgelse til vurdering af sikkerhed og effekt af evolocumab (AMG-145) hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 10-17 år diagnosticeret med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En undersøgelse for at evaluere effekten af ​​24 ugers subkutan (SC) evolocumab sammenlignet med placebo, når det tilføjes standardbehandling, på procent ændring fra baseline i low-density lipoprotein kolesterol (LDL-C) hos pædiatriske forsøgspersoner 10 til 17 år af alder med heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

158

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brasilien, 71625-175
        • Research Site
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29055-450
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Colombia
        • Research Site
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125412
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 191025
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029
        • Research Site
      • Kuopio, Finland, 70029
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06032
        • Research Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Research Site
    • Maryland
      • Towson, Maryland, Forenede Stater, 21204
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forenede Stater, 28803
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • Research Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
        • Research Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Research Site
  • Italien
      • Palermo, Italien, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56124
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Research Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Research Site
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Research Site
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norge, 0586
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-044
        • Research Site
  • Schweiz
      • Geneva 14, Schweiz, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Schweiz, 4153
        • Research Site
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • Research Site
  • Spanien
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spanien, 14004
        • Research Site
      • Sevilla, Andalucía, Spanien, 41013
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanien, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanien, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spanien, 27003
        • Research Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sydafrika, 0087
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Sydafrika, 7505
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Research Site
  • Tjekkiet
      • Ostrava-Poruba, Tjekkiet, 708 52
        • Research Site
      • Praha 5, Tjekkiet, 150 06
        • Research Site
      • Svitavy, Tjekkiet, 568 25
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Research Site
  • Østrig
      • Feldkirch, Østrig, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Østrig, 5020
        • Research Site
      • Wien, Østrig, 1090
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde ≥ 10 til ≤ 17 år (før 18 års fødselsdag)
  • Diagnose af heterozygot familiær hyperkolesterolæmi
  • På et godkendt statin med stabil optimeret dosis i ≥ 4 uger
  • Anden lipidsænkende behandling stabil i ≥ 4 uger (fibrater skal være stabile i ≥ 6 uger)
  • Fastende LDL-C ≥ 130 mg/dL (3,4 mmol/L)
  • Fastende triglycerider ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)

Ekskluderingskriterier:

  • Type 1-diabetes eller type 2-diabetes, der er eller dårligt kontrolleret
  • Ukontrolleret hyperthyroidisme eller hypothyroidisme
  • Cholesterylester transfer protein (CETP) hæmmer i de sidste 12 måneder, eller mipomersen eller lomitapide i de sidste 5 måneder
  • Har tidligere modtaget evolocumab eller enhver anden undersøgelsesterapi for at hæmme proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9).
  • Lipidaferese inden for de sidste 12 uger før screening.
  • Homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende subkutan injektion hver 4. uge (QM)
Medicin: Placebo
Dosis af subkutan placebobehandling hver 4. uge
Eksperimentel: EvoMab 420 mg QM
Evolocumab subkutan injektion QM
Medicin: Evolocumab
Dosis af subkutan evolocumab hver 4. uge
Andre navne:
  • AMG 145; EvoMab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline til uge 24 i LDL-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Mindste kvadraters gennemsnit er fra modellen med gentagne mål, som inkluderer behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorer for alder og screening af LDL-C (fra interaktivt stemmeresponssystem [IVRS]), planlagt besøg og interaktionen af ​​behandling med planlagt besøg som kovariater. Modellen bruger en ustruktureret kovarians.
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig procentændring fra baseline til middelværdi af uge 22 og 24 i LDL-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​22, uge ​​24
Mindste kvadraters middelværdi er fra modellen med gentagne målinger, som inkluderer behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorer for alder og screening af LDL-C (fra IVRS), planlagt besøg og interaktion mellem behandling og planlagt besøg som kovariater.
Baseline, uge ​​22, uge ​​24
Skift fra baseline til uge 24 i LDL-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Mindste kvadraters middelværdi er fra modellen med gentagne målinger, som inkluderer behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorer for alder og screening af LDL-C (fra IVRS), planlagt besøg og interaktion mellem behandling og planlagt besøg som kovariater.
Baseline, uge ​​24
Procent ændring fra baseline til uge 24 i ikke-HDL-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Mindste kvadraters gennemsnit er fra modellen med gentagne mål, som inkluderer behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorer for alder og screening af LDL-C (fra IVRS), planlagt besøg og interaktionen af ​​behandling med planlagt besøg som kovariater
Baseline, uge ​​24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i Apoliprotein-B (ApoB)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Mindste kvadraters middelværdi er fra modellen med gentagne målinger, som inkluderer behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorer for alder og screening af LDL-C (fra IVRS), planlagt besøg og interaktion mellem behandling og planlagt besøg som kovariater.
Baseline, uge ​​24
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i total kolesterol/HDL-C-forhold
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Mindste kvadraters middelværdi er fra modellen med gentagne målinger, som inkluderer behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorer for alder og screening af LDL-C (fra IVRS), planlagt besøg og interaktion mellem behandling og planlagt besøg som kovariater.
Baseline, uge ​​24
Procent ændring fra baseline til uge 24 i ApoB:ApoA1-forhold
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Mindste kvadraters middelværdi er fra modellen med gentagne målinger, som inkluderer behandlingsgruppe, stratifikationsfaktorer for alder og screening af LDL-C (fra IVRS), planlagt besøg og interaktion mellem behandling og planlagt besøg som kovariater.
Baseline, uge ​​24
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige TEAE'er, TEAE'er, der fører til seponering (DC), fatale TEAE'er og enhedsrelaterede TEAE'er
Tidsramme: Fra første dosis af forsøgslægemidlet til og med 30 dage efter sidste dosis eller afslutning af undersøgelsesdatoen (uge 24), alt efter hvad der var tidligere. Gennemsnitlig (SD) varighed på undersøgelsen var 5,664 (0,278) og 5,608 (0,137) måneder for henholdsvis placebo- og EvoMab-arme.
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelsesbehandling. En SAE er defineret som en uønsket hændelse, der: er dødelig; er en livstruende; kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; eller anden medicinsk vigtig alvorlig hændelse. Hændelser blev bedømt af National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) karakterskalaen (1 = mild; 2 = moderat; 3 = alvorlig; 4 = livstruende; 5 = død). Hændelser blev defineret som behandling, hvis de opstod efter den første dosis af forsøgslægemidlet og op til og inklusive 30 dage efter den sidste dosis eller afslutningen af ​​undersøgelsesdatoen, alt efter hvad der er først.
Fra første dosis af forsøgslægemidlet til og med 30 dage efter sidste dosis eller afslutning af undersøgelsesdatoen (uge 24), alt efter hvad der var tidligere. Gennemsnitlig (SD) varighed på undersøgelsen var 5,664 (0,278) og 5,608 (0,137) måneder for henholdsvis placebo- og EvoMab-arme.
Antal deltagere med maksimal post-baseline laboratorietoksicitet af grad ≥ 3
Tidsramme: Uge 24
Laboratorietoksicitetsklassificering var baseret på NCI CTCAE-klassificering. Grad 3 indikerer alvorlig toksicitet og grad 4 indikerer livstruende toksicitet. Værdier, der repræsenterer en forværring fra baseline er vist.
Uge 24
Ændring fra baseline over tid i systolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​20, uge ​​22, uge ​​24
Baseline, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​20, uge ​​22, uge ​​24
Ændring fra baseline over tid i diastolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​20, uge ​​22, uge ​​24
Baseline, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​20, uge ​​22, uge ​​24
Ændring fra baseline over tid i hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​20, uge ​​22, uge ​​24
Baseline, uge ​​4, uge ​​12, uge ​​20, uge ​​22, uge ​​24
Antal deltagere, der testede positivt for anti-Evolocumab-antistoffer
Tidsramme: op til uge 24
op til uge 24
Serum Evolocumab-koncentrationer over tid
Tidsramme: Uge 12, uge ​​22, uge ​​24
Uge 12, uge ​​22, uge ​​24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. november 2019

Studieafslutning (Faktiske)

25. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2015

Først opslået (Skøn)

19. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20120123
  • 2014-002277-11 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at løse det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om datadeling i forbindelse med denne undersøgelse vil blive overvejet begyndende 18 måneder efter undersøgelsens afslutning, og enten 1) produktet og indikationen (eller anden ny anvendelse) er blevet tildelt markedsføringstilladelse i både USA og Europa eller 2) klinisk udvikling for produkt og/eller indikation ophører, og dataene vil ikke blive sendt til de regulerende myndigheder. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling for denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, Amgen-produktet/-erne og Amgen-undersøgelsen/-undersøgelserne i omfang, endepunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og forskerens/forskernes kvalifikationer. Generelt imødekommer Amgen ikke eksterne anmodninger om individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsspørgsmål, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af en komité af interne rådgivere, og hvis de ikke godkendes, kan de yderligere mægles af et uafhængigt datadelingspanel. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at løse forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttende dokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor det er angivet i analysespecifikationerne. Yderligere detaljer er tilgængelige på linket nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Heterozygot familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner