유전성 저밀도 지단백(LDL) 장애가 있는 소아 피험자에서 프로단백질 전환효소 서브틸리신/케신 9형(PCSK9) 억제의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 시험 (HAUSER-RCT)
2022년 11월 4일 업데이트: Amgen
HeFH를 사용하는 10~17세 소아 피험자의 LDL-C 감소를 위한 24주 Evolocumab의 효능, 안전성 및 내약성을 특성화하기 위한 이중 맹검, 무작위, 다기관, 위약 대조 연구
이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증으로 진단된 10-17세 소아 피험자에서 에볼로쿠맙(AMG-145)의 안전성과 효능을 평가하는 연구.
연구 개요
상세 설명
10~17세의 소아 피험자를 대상으로 24주간 피하(SC) 에볼로쿠맙을 표준 치료에 추가했을 때 위약과 비교하여 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 기준선 대비 변화율에 미치는 영향을 평가하는 연구 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)이 있는 나이.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
158
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 17674
- Research Site
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Thessaloniki, 그리스, 54642
- Research Site
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Gauteng
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Pretoria, Gauteng, 남아프리카, 0087
- Research Site
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Western Cape
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Parow, Western Cape, 남아프리카, 7505
- Research Site
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Research Site
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Bergen, 노르웨이, 5021
- Research Site
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Oslo, 노르웨이, 0586
- Research Site
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Christchurch, 뉴질랜드, 8011
- Research Site
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Taipei, 대만, 11217
- Research Site
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Moscow, 러시아 연방, 125412
- Research Site
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 191025
- Research Site
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Kelantan
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Kota Bharu, Kelantan, 말레이시아, 16150
- Research Site
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06032
- Research Site
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Research Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- Research Site
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Maryland
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Towson, Maryland, 미국, 21204
- Research Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- Research Site
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Research Site
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North Carolina
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Asheville, North Carolina, 미국, 28803
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45227
- Research Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Research Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Research Site
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, 미국, 26506
- Research Site
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Bruxelles, 벨기에, 1200
- Research Site
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La Louvière, 벨기에, 7100
- Research Site
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Leuven, 벨기에, 3000
- Research Site
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São Paulo, 브라질, 05403-000
- Research Site
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São Paulo, 브라질, 04040-000
- Research Site
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, 브라질, 60430-270
- Research Site
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Distrito Federal
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Brasília, Distrito Federal, 브라질, 71625-175
- Research Site
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Espírito Santo
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Vitória, Espírito Santo, 브라질, 29055-450
- Research Site
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Geneva 14, 스위스, 1211
- Research Site
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Reinach, 스위스, 4153
- Research Site
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Andalucía
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Cordoba, Andalucía, 스페인, 14004
- Research Site
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Sevilla, Andalucía, 스페인, 41013
- Research Site
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Cataluña
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Barcelona, Cataluña, 스페인, 08036
- Research Site
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Galicia
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A Coruña, Galicia, 스페인, 15001
- Research Site
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Lugo, Galicia, 스페인, 27003
- Research Site
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Ljubljana, 슬로베니아, 1000
- Research Site
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Research Site
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London, 영국, WC1N 3JH
- Research Site
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Feldkirch, 오스트리아, 6800
- Research Site
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Salzburg, 오스트리아, 5020
- Research Site
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Wien, 오스트리아, 1090
- Research Site
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Palermo, 이탈리아, 90127
- Research Site
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Pisa, 이탈리아, 56124
- Research Site
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Roma, 이탈리아, 00161
- Research Site
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Roma, 이탈리아, 00165
- Research Site
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Torino, 이탈리아, 10126
- Research Site
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Ostrava-Poruba, 체코, 708 52
- Research Site
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Praha 5, 체코, 150 06
- Research Site
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Svitavy, 체코, 568 25
- Research Site
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Ankara, 칠면조, 06500
- Research Site
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Izmir, 칠면조, 35100
- Research Site
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Quebec, 캐나다, G1V 4W2
- Research Site
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 5H6
- Research Site
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
- Research Site
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Atlántico
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Barranquilla, Atlántico, 콜롬비아, 080020
- Research Site
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Santander
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Floridablanca, Santander, 콜롬비아
- Research Site
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Guimaraes, 포르투갈, 4835-044
- Research Site
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Gdansk, 폴란드, 80-952
- Research Site
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Helsinki, 핀란드, 00029
- Research Site
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Kuopio, 핀란드, 70029
- Research Site
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Budapest, 헝가리, 1094
- Research Site
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 10세 이상 17세 미만(18세 생일 이전)의 남성 또는 여성
- 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증의 진단
- ≥ 4주 동안 안정적인 최적화 용량으로 승인된 스타틴에 대해
- ≥ 4주 동안 안정적인 기타 지질 저하 요법(피브레이트는 ≥ 6주 동안 안정적이어야 함)
- 공복 LDL-C ≥ 130mg/dL(3.4mmol/L)
- 공복 트리글리세리드 ≤ 400mg/dL(4.5mmol/L)
제외 기준:
- 제1형 당뇨병 또는 잘 조절되지 않는 제2형 당뇨병
- 조절되지 않는 갑상선 기능 항진증 또는 갑상선 기능 저하증
- 지난 12개월 동안 콜레스테롤에스테르 전달 단백질(CETP) 억제제, 또는 지난 5개월 동안 mipomersen 또는 lomitapide
- 이전에 프로단백질 전환 효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9)을 억제하기 위해 에볼로쿠맙 또는 기타 조사 요법을 받은 적이 있습니다.
- 스크리닝 전 마지막 12주 이내의 지질 성분채집술.
- 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
4주마다 매칭 피하주사(QM)
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4주마다 피하 위약 투여량
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실험적: EvoMab 420 mg QM
에볼로쿠맙 피하주사 QM
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4주마다 피하 에볼로쿠맙 용량
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 24주차까지의 LDL-C 변화율
기간: 기준선, 24주차
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최소 제곱 평균은 치료군, 연령 계층화 요인 및 LDL-C 선별(대화형 음성 응답 시스템[IVRS]에서), 예정된 방문 및 예정된 방문과 치료의 상호작용을 공변량으로 포함하는 반복 측정 모델에서 나온 것입니다.
이 모델은 구조화되지 않은 공분산을 사용합니다.
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기준선, 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 22주차 및 24주차 평균으로의 LDL-C 평균 백분율 변화
기간: 기준선, 22주차, 24주차
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최소 제곱 평균은 치료군, 연령의 층화 인자 및 LDL-C 선별(IVRS로부터), 예정된 방문 및 치료와 예정된 방문의 상호작용을 공변량으로 포함하는 반복 측정 모델에서 나온 것입니다.
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기준선, 22주차, 24주차
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LDL-C의 기준선에서 24주까지 변경
기간: 기준선, 24주차
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최소 제곱 평균은 치료군, 연령의 층화 인자 및 LDL-C 선별(IVRS로부터), 예정된 방문 및 치료와 예정된 방문의 상호작용을 공변량으로 포함하는 반복 측정 모델에서 나온 것입니다.
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기준선, 24주차
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기준치에서 24주까지 Non-HDL-C의 백분율 변화
기간: 기준선, 24주차
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최소 제곱 평균은 치료군, 연령 계층화 요인 및 LDL-C 선별(IVRS로부터), 예정된 방문 및 치료와 예정된 방문과의 상호작용을 공변량으로 포함하는 반복 측정 모델에서 나온 것입니다.
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기준선, 24주차
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아포지단백-B(ApoB)의 기준선에서 24주까지 백분율 변화
기간: 기준선, 24주차
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최소 제곱 평균은 치료군, 연령의 층화 인자 및 LDL-C 선별(IVRS로부터), 예정된 방문 및 치료와 예정된 방문의 상호작용을 공변량으로 포함하는 반복 측정 모델에서 나온 것입니다.
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기준선, 24주차
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기준치에서 24주까지 총 콜레스테롤/HDL-C 비율의 변화율
기간: 기준선, 24주차
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최소 제곱 평균은 치료군, 연령의 층화 인자 및 LDL-C 선별(IVRS로부터), 예정된 방문 및 치료와 예정된 방문의 상호작용을 공변량으로 포함하는 반복 측정 모델에서 나온 것입니다.
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기준선, 24주차
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ApoB:ApoA1 비율의 기준선에서 24주까지 백분율 변화
기간: 기준선, 24주차
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최소 제곱 평균은 치료군, 연령의 층화 인자 및 LDL-C 선별(IVRS로부터), 예정된 방문 및 치료와 예정된 방문의 상호작용을 공변량으로 포함하는 반복 측정 모델에서 나온 것입니다.
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기준선, 24주차
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치료 관련 부작용(TEAE), 심각한 TEAE, 중단으로 이어지는 TEAE(DC), 치명적인 TEAE 및 장치 관련 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 마지막 투여 후 30일까지 또는 연구 종료 날짜(24주차) 중 더 이른 시점까지. 연구에 대한 평균(SD) 기간은 위약 및 EvoMab 투여군에서 각각 5.664(0.278) 및 5.608(0.137)개월이었습니다.
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부작용(AE)은 연구 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 임의의 뜻밖의 의학적 사건으로 정의됩니다.
SAE는 다음과 같은 부작용으로 정의됩니다. 치명적입니다. 생명을 위협합니다. 입원 환자 입원 또는 기존 입원 연장이 필요합니다. 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결함입니다. 또는 기타 의학적으로 중요한 심각한 사건.
사건은 국립암연구소(NCI) 이상반응에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) 등급 척도(1=경증, 2=중등도, 3=중증, 4=생명 위협, 5=사망)에 의해 등급이 매겨졌습니다.
사건은 연구 약물의 첫 번째 투여 후 그리고 마지막 투여 후 최대 30일 또는 연구 종료 날짜 중 더 이른 시점까지 발생하는 경우 응급 치료로 정의되었습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여부터 마지막 투여 후 30일까지 또는 연구 종료 날짜(24주차) 중 더 이른 시점까지. 연구에 대한 평균(SD) 기간은 위약 및 EvoMab 투여군에서 각각 5.664(0.278) 및 5.608(0.137)개월이었습니다.
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최대 기준선 후 실험실 독성이 3등급 이상인 참가자 수
기간: 24주차
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실험실 독성 등급은 NCI CTCAE 등급을 기반으로 합니다.
3등급은 심각한 독성을 나타내고 4등급은 생명을 위협하는 독성을 나타냅니다.
기준선에서 악화를 나타내는 값이 표시됩니다.
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24주차
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수축기 혈압의 기준선에서 시간에 따른 변화
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 20주차, 22주차, 24주차
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기준선, 4주차, 12주차, 20주차, 22주차, 24주차
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확장기 혈압의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 20주차, 22주차, 24주차
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기준선, 4주차, 12주차, 20주차, 22주차, 24주차
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기준선에서 시간에 따른 심박수 변화
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 20주차, 22주차, 24주차
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기준선, 4주차, 12주차, 20주차, 22주차, 24주차
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항-에볼로쿠맙 항체에 양성 반응을 보인 참가자 수
기간: 24주까지
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24주까지
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시간 경과에 따른 혈청 Evolocumab 농도
기간: 12주차, 22주차, 24주차
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12주차, 22주차, 24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Schmidt AF, Carter JL, Pearce LS, Wilkins JT, Overington JP, Hingorani AD, Casas JP. PCSK9 monoclonal antibodies for the primary and secondary prevention of cardiovascular disease. Cochrane Database Syst Rev. 2020 Oct 20;10(10):CD011748. doi: 10.1002/14651858.CD011748.pub3.
- Santos RD, Ruzza A, Hovingh GK, Wiegman A, Mach F, Kurtz CE, Hamer A, Bridges I, Bartuli A, Bergeron J, Szamosi T, Santra S, Stefanutti C, Descamps OS, Greber-Platzer S, Luirink I, Kastelein JJP, Gaudet D; HAUSER-RCT Investigators. Evolocumab in Pediatric Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2020 Oct 1;383(14):1317-1327. doi: 10.1056/NEJMoa2019910. Epub 2020 Aug 29.
- Gaudet D, Langslet G, Gidding SS, Luirink IK, Ruzza A, Kurtz C, Lu C, Somaratne R, Raal FJ, Wiegman A. Efficacy, safety, and tolerability of evolocumab in pediatric patients with heterozygous familial hypercholesterolemia: Rationale and design of the HAUSER-RCT study. J Clin Lipidol. 2018 Sep-Oct;12(5):1199-1207. doi: 10.1016/j.jacl.2018.05.007. Epub 2018 May 22.
- Gaudet D, Ruzza A, Bridges I, Maruff P, Schembri A, Hamer A, Mach F, Bergeron J, Gaudet I, Pierre JS, Kastelein JJP, Hovingh GK, Wiegman A, Raal FJ, Santos RD. Cognitive function with evolocumab in pediatric heterozygous familial hypercholesterolemia. J Clin Lipidol. 2022 Sep-Oct;16(5):676-684. doi: 10.1016/j.jacl.2022.07.005. Epub 2022 Jul 21.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 3월 24일
기본 완료 (실제)
2019년 11월 25일
연구 완료 (실제)
2019년 11월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 2월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 3월 13일
처음 게시됨 (추정)
2015년 3월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 4일
마지막으로 확인됨
2022년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 20120123
- 2014-002277-11 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
승인된 데이터 공유 요청에서 특정 연구 질문을 해결하는 데 필요한 변수에 대해 식별되지 않은 개별 환자 데이터.
IPD 공유 기간
이 연구와 관련된 데이터 공유 요청은 연구가 종료되고 1) 제품 및 적응증(또는 기타 새로운 용도)이 미국과 유럽 모두에서 시판 허가를 받은 후 18개월부터 고려됩니다. 제품 및/또는 적응증이 중단되고 데이터가 규제 당국에 제출되지 않습니다.
이 연구에 대한 데이터 공유 요청을 제출할 수 있는 자격에 대한 종료 날짜는 없습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 연구 목표, 범위 내 Amgen 제품 및 Amgen 연구/연구, 종점/관심 결과, 통계 분석 계획, 데이터 요구 사항, 출판 계획 및 연구원 자격을 포함하는 요청을 제출할 수 있습니다.
일반적으로 Amgen은 제품 라벨링에서 이미 언급된 안전성 및 효능 문제를 재평가할 목적으로 개별 환자 데이터에 대한 외부 요청을 허용하지 않습니다.
요청은 내부 고문 위원회에서 검토하고 승인되지 않은 경우 데이터 공유 독립 검토 패널에서 추가로 중재할 수 있습니다.
승인되면 연구 질문을 해결하는 데 필요한 정보가 데이터 공유 계약 조건에 따라 제공됩니다.
여기에는 익명화된 개별 환자 데이터 및/또는 분석 사양에 제공된 분석 코드의 일부를 포함하는 사용 가능한 지원 문서가 포함될 수 있습니다.
자세한 내용은 아래 링크에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
- 정보에 입각한 동의서(ICF)
- 임상 연구 보고서(CSR)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
-
Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병심방세동(AF)헝가리, 폴란드, 불가리아, 덴마크, 독일, 네덜란드, 이탈리아, 세르비아
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
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Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로