Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Försök bedömer effektivitet, säkerhet och tolerabilitet för hämning av proproteinkonvertas subtilisin/kexin typ 9 (PCSK9) hos pediatriska patienter med genetiska störningar av lågdensitetslipoprotein (LDL) (HAUSER-RCT)

4 november 2022 uppdaterad av: Amgen

Dubbelblind, randomiserad, multicenter, placebokontrollerad studie för att karakterisera effektiviteten, säkerheten och toleransen av 24 veckors Evolocumab för LDL-C-reduktion hos pediatriska försökspersoner i åldern 10 till 17 år med HeFH

En studie för att utvärdera säkerhet och effekt av evolocumab (AMG-145) hos pediatriska patienter i åldern 10-17 år diagnostiserade med heterozygot familjär hyperkolesterolemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En studie för att utvärdera effekten av 24 veckors subkutan (SC) evolocumab jämfört med placebo, när det läggs till standardvård, på procentuell förändring från baslinjen i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) hos pediatriska försökspersoner 10 till 17 år av ålder med heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

158

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brasilien, 71625-175
        • Research Site
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29055-450
        • Research Site
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Colombia
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029
        • Research Site
      • Kuopio, Finland, 70029
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06032
        • Research Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Research Site
    • Maryland
      • Towson, Maryland, Förenta staterna, 21204
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28803
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • Research Site
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grekland, 54642
        • Research Site
  • Italien
      • Palermo, Italien, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56124
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Kalkon, 35100
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Research Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Research Site
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norge, 0586
        • Research Site
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-044
        • Research Site
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 125412
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen, 191025
        • Research Site
  • Schweiz
      • Geneva 14, Schweiz, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Schweiz, 4153
        • Research Site
  • Slovenien
      • Ljubljana, Slovenien, 1000
        • Research Site
  • Spanien
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spanien, 14004
        • Research Site
      • Sevilla, Andalucía, Spanien, 41013
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanien, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanien, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spanien, 27003
        • Research Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Research Site
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Research Site
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sydafrika, 0087
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Sydafrika, 7505
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Research Site
  • Tjeckien
      • Ostrava-Poruba, Tjeckien, 708 52
        • Research Site
      • Praha 5, Tjeckien, 150 06
        • Research Site
      • Svitavy, Tjeckien, 568 25
        • Research Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1094
        • Research Site
  • Österrike
      • Feldkirch, Österrike, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Österrike, 5020
        • Research Site
      • Wien, Österrike, 1090
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna ≥ 10 till ≤ 17 år (före 18-årsdagen)
  • Diagnos av heterozygot familjär hyperkolesterolemi
  • På en godkänd statin med stabil optimerad dos i ≥ 4 veckor
  • Annan lipidsänkande behandling stabil i ≥ 4 veckor (fibrater måste vara stabila i ≥ 6 veckor)
  • Fastande LDL-C ≥ 130 mg/dL (3,4 mmol/L)
  • Fastande triglycerider ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)

Exklusions kriterier:

  • Typ 1-diabetes, eller typ 2-diabetes som är eller dåligt kontrollerad
  • Okontrollerad hypertyreos eller hypotyreos
  • Kolesterylesteröverföringsprotein (CETP)-hämmare under de senaste 12 månaderna, eller mipomersen eller lomitapid under de senaste 5 månaderna
  • Har tidigare fått evolocumab eller någon annan undersökningsterapi för att hämma proproteinkonvertas subtilisin/kexin typ 9 (PCSK9).
  • Lipidaferes inom de senaste 12 veckorna före screening.
  • Homozygot familjär hyperkolesterolemi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande subkutan injektion var 4:e vecka (QM)
Läkemedel: Placebo
Dos av subkutan placebobehandling var 4:e vecka
Experimentell: EvoMab 420 mg QM
Evolocumab subkutan injektion QM
Läkemedel: Evolocumab
Dos av subkutan evolocumab var 4:e vecka
Andra namn:
  • AMG 145; EvoMab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i LDL-C
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Minsta kvadratmedelvärde är från modellen med upprepade mätningar som inkluderar behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorer av ålder och screening av LDL-C (från interaktivt röstsvarssystem [IVRS]), schemalagt besök och interaktionen av behandling med schemalagt besök som kovariater. Modellen använder en ostrukturerad kovarians.
Baslinje, vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinje till medelvärde för vecka 22 och 24 i LDL-C
Tidsram: Baslinje, vecka 22, vecka 24
Minsta kvadratmedelvärde är från modellen med upprepade mätningar som inkluderar behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorer av ålder och screening av LDL-C (från IVRS), planerat besök och interaktionen mellan behandling och planerat besök som kovariater.
Baslinje, vecka 22, vecka 24
Ändra från baslinje till vecka 24 i LDL-C
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Minsta kvadratmedelvärde kommer från modellen med upprepade mätningar som inkluderar behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorer av ålder och screening av LDL-C (från IVRS), planerat besök och interaktionen mellan behandling och planerat besök som kovariater.
Baslinje, vecka 24
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i icke-HDL-C
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Minsta kvadratmedel är från modellen med upprepade mätningar som inkluderar behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorer av ålder och screening av LDL-C (från IVRS), planerat besök och interaktionen mellan behandling och planerat besök som kovariater
Baslinje, vecka 24
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i Apoliprotein-B (ApoB)
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Minsta kvadratmedelvärde kommer från modellen med upprepade mätningar som inkluderar behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorer av ålder och screening av LDL-C (från IVRS), planerat besök och interaktionen mellan behandling och planerat besök som kovariater.
Baslinje, vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen till vecka 24 i förhållandet totalt kolesterol/HDL-C
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Minsta kvadratmedelvärde kommer från modellen med upprepade mätningar som inkluderar behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorer av ålder och screening av LDL-C (från IVRS), planerat besök och interaktionen mellan behandling och planerat besök som kovariater.
Baslinje, vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen till vecka 24 i förhållandet ApoB:ApoA1
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Minsta kvadratmedelvärde kommer från modellen med upprepade mätningar som inkluderar behandlingsgrupp, stratifieringsfaktorer av ålder och screening av LDL-C (från IVRS), planerat besök och interaktionen mellan behandling och planerat besök som kovariater.
Baslinje, vecka 24
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAEs), allvarliga TEAEs, TEAEs som leder till avbrott (DC), fatala TEAEs och Device-Relaterade TEAEs
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet till och med 30 dagar efter den sista dosen eller slutdatumet för studien (vecka 24), vilket som inträffade tidigare. Genomsnittlig (SD) varaktighet i studien var 5,664 (0,278) och 5,608 (0,137) månader för placebo- respektive EvoMab-armarna.
En biverkning (AE) definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med studiebehandling. En SAE definieras som en biverkning som: är dödlig; är ett livshotande; kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; resulterar i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga; är en medfödd anomali/födelsedefekt; eller annan medicinskt viktig allvarlig händelse. Händelser graderades av National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) betygsskalan (1=lindrigt; 2=måttligt; 3=svårt; 4=livshotande; 5=död). Händelser definierades som uppkomna behandling om de inträffade efter den första dosen av studieläkemedlet och upp till och inklusive 30 dagar efter den sista dosen eller studiens slutdatum, beroende på vilket som är tidigare.
Från den första dosen av studieläkemedlet till och med 30 dagar efter den sista dosen eller slutdatumet för studien (vecka 24), vilket som inträffade tidigare. Genomsnittlig (SD) varaktighet i studien var 5,664 (0,278) och 5,608 (0,137) månader för placebo- respektive EvoMab-armarna.
Antal deltagare med maximal post-baseline laboratorietoxicitet av grad ≥ 3
Tidsram: Vecka 24
Laboratorietoxicitetsgraderingen baserades på NCI CTCAE-gradering. Grad 3 indikerar allvarlig toxicitet och grad 4 indikerar livshotande toxicitet. Värden som representerar en försämring från baslinjen visas.
Vecka 24
Förändring från baslinjen över tid i systoliskt blodtryck
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 12, vecka 20, vecka 22, vecka 24
Baslinje, vecka 4, vecka 12, vecka 20, vecka 22, vecka 24
Förändring från baslinjen över tiden i diastoliskt blodtryck
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 12, vecka 20, vecka 22, vecka 24
Baslinje, vecka 4, vecka 12, vecka 20, vecka 22, vecka 24
Ändring från baslinje över tid i hjärtfrekvens
Tidsram: Baslinje, vecka 4, vecka 12, vecka 20, vecka 22, vecka 24
Baslinje, vecka 4, vecka 12, vecka 20, vecka 22, vecka 24
Antal deltagare som testar positivt för anti-Evolocumab-antikroppar
Tidsram: upp till vecka 24
upp till vecka 24
Serum Evolocumab Koncentrationer över tid
Tidsram: Vecka 12, Vecka 22, Vecka 24
Vecka 12, Vecka 22, Vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amgen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 mars 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

25 november 2019

Avslutad studie (Faktisk)

25 november 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 februari 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2015

Första postat (Uppskatta)

19 mars 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20120123
  • 2014-002277-11 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade individuella patientdata för variabler som är nödvändiga för att hantera den specifika forskningsfrågan i en godkänd begäran om datadelning.

Tidsram för IPD-delning

Begäranden om datadelning relaterade till denna studie kommer att övervägas med början 18 månader efter att studien har avslutats och antingen 1) produkten och indikationen (eller annan ny användning) har beviljats ​​marknadsföringstillstånd i både USA och Europa eller 2) klinisk utveckling för produkt och/eller indikation upphör och uppgifterna kommer inte att skickas till tillsynsmyndigheter. Det finns inget slutdatum för behörighet att skicka in en begäran om datadelning för denna studie.

Kriterier för IPD Sharing Access

Kvalificerade forskare kan lämna in en begäran som innehåller forskningsmålen, Amgen-produkten/-erna och Amgen-studien/studierna i omfattning, slutpunkter/resultat av intresse, statistisk analysplan, datakrav, publiceringsplan och forskarens/forskarnas kvalifikationer. I allmänhet beviljar Amgen inte externa förfrågningar om individuell patientdata i syfte att omvärdera säkerhets- och effektfrågor som redan behandlats i produktmärkningen. Förfrågningar granskas av en kommitté av interna rådgivare, och om de inte godkänns, kan de vidare bedömas av en oberoende granskningspanel för datadelning. Vid godkännande kommer information som är nödvändig för att hantera forskningsfrågan att tillhandahållas enligt villkoren i ett datadelningsavtal. Detta kan inkludera anonymiserade individuella patientdata och/eller tillgängliga stöddokument, innehållande fragment av analyskod där de finns i analysspecifikationerna. Mer information finns på länken nedan.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Heterozygot familjär hyperkolesterolemi

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera