Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание по оценке эффективности, безопасности и переносимости ингибирования пропротеинконвертазы субтилизина/кексина типа 9 (PCSK9) у детей с генетическими нарушениями липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) (HAUSER-RCT)

4 ноября 2022 г. обновлено: Amgen

Двойное слепое, рандомизированное, многоцентровое, плацебо-контролируемое исследование для характеристики эффективности, безопасности и переносимости 24-недельного курса эволокумаба для снижения уровня холестерина ЛПНП у детей в возрасте от 10 до 17 лет с HeFH

Исследование по оценке безопасности и эффективности эволокумаба (AMG-145) у детей в возрасте 10–17 лет с диагнозом гетерозиготной семейной гиперхолестеринемии.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование по оценке влияния эволокумаба подкожно (п/к) в течение 24 недель по сравнению с плацебо при добавлении к стандартному лечению на процентное изменение по сравнению с исходным уровнем холестерина липопротеинов низкой плотности (ХС-ЛПНП) у детей в возрасте от 10 до 17 лет. возраст с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией (HeFH).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

158

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Research Site
  • Австрия
      • Feldkirch, Австрия, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Австрия, 5020
        • Research Site
      • Wien, Австрия, 1090
        • Research Site
  • Бельгия
      • Bruxelles, Бельгия, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Бельгия, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Research Site
  • Бразилия
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Бразилия, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Бразилия, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Бразилия, 71625-175
        • Research Site
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Бразилия, 29055-450
        • Research Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1094
        • Research Site
  • Греция
      • Athens, Греция, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Греция, 54642
        • Research Site
  • Испания
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Испания, 14004
        • Research Site
      • Sevilla, Andalucía, Испания, 41013
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Испания, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Испания, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Испания, 27003
        • Research Site
  • Италия
      • Palermo, Италия, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Италия, 56124
        • Research Site
      • Roma, Италия, 00161
        • Research Site
      • Roma, Италия, 00165
        • Research Site
      • Torino, Италия, 10126
        • Research Site
  • Канада
      • Quebec, Канада, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 7K9
        • Research Site
  • Колумбия
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Колумбия, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Колумбия
        • Research Site
  • Малайзия
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Малайзия, 16150
        • Research Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Research Site
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8011
        • Research Site
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Норвегия, 0586
        • Research Site
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-952
        • Research Site
  • Португалия
      • Guimaraes, Португалия, 4835-044
        • Research Site
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 125412
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 191025
        • Research Site
  • Словения
      • Ljubljana, Словения, 1000
        • Research Site
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Research Site
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Research Site
  • Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06032
        • Research Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Research Site
    • Maryland
      • Towson, Maryland, Соединенные Штаты, 21204
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Соединенные Штаты, 28803
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
        • Research Site
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 11217
        • Research Site
  • Турция
      • Ankara, Турция, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Турция, 35100
        • Research Site
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия, 00029
        • Research Site
      • Kuopio, Финляндия, 70029
        • Research Site
  • Чехия
      • Ostrava-Poruba, Чехия, 708 52
        • Research Site
      • Praha 5, Чехия, 150 06
        • Research Site
      • Svitavy, Чехия, 568 25
        • Research Site
  • Швейцария
      • Geneva 14, Швейцария, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Швейцария, 4153
        • Research Site
  • Южная Африка
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Южная Африка, 0087
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Южная Африка, 7505
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 10 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина в возрасте от ≥ 10 до ≤ 17 лет (до 18 лет)
  • Диагностика гетерозиготной семейной гиперхолестеринемии
  • Прием одобренных статинов со стабильной оптимизированной дозой в течение ≥ 4 недель
  • Другие гиполипидемические препараты стабильны в течение ≥ 4 недель (фибраты должны оставаться стабильными в течение ≥ 6 недель)
  • ХС-ЛПНП натощак ≥ 130 мг/дл (3,4 ммоль/л)
  • Триглицериды натощак ≤ 400 мг/дл (4,5 ммоль/л)

Критерий исключения:

  • Диабет 1 типа или диабет 2 типа, который плохо контролируется или контролируется
  • Неконтролируемый гипертиреоз или гипотиреоз
  • Ингибитор белка переноса холестерина (CETP) за последние 12 месяцев или мипомерсен или ломитапид за последние 5 месяцев
  • Ранее получавший эволокумаб или любую другую исследуемую терапию для ингибирования пропротеинконвертазы субтилизина/кексина типа 9 (PCSK9).
  • Аферез липидов в течение последних 12 недель до скрининга.
  • Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующие подкожные инъекции каждые 4 недели (QM)
Лекарство: Плацебо
Доза подкожного лечения плацебо каждые 4 недели
Экспериментальный: ЭвоМаб 420 мг QM
Эволокумаб для подкожной инъекции QM
Лекарство: Эволокумаб
Доза эволокумаба подкожно каждые 4 недели
Другие имена:
  • АМГ 145; ЭвоМаб

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем к 24-й неделе LDL-C
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Среднее значение наименьших квадратов получено из модели повторных измерений, которая включает группу лечения, факторы стратификации по возрасту и скрининг LDL-C (из интерактивной системы голосовых ответов [IVRS]), запланированное посещение и взаимодействие лечения с запланированным посещением в качестве ковариант. Модель использует неструктурированную ковариацию.
Исходный уровень, неделя 24

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Среднее процентное изменение от исходного уровня до среднего за 22 и 24 недели уровня Х-ЛПНП
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 22, неделя 24
Среднее значение наименьших квадратов получено из модели повторных измерений, которая включает группу лечения, факторы стратификации по возрасту и скрининг ХС-ЛПНП (из IVRS), запланированное посещение и взаимодействие лечения с запланированным посещением в качестве ковариант.
Исходный уровень, неделя 22, неделя 24
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе LDL-C
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Среднее значение наименьших квадратов получено из модели повторных измерений, которая включает группу лечения, факторы стратификации по возрасту и скрининг ХС-ЛПНП (из IVRS), запланированное посещение и взаимодействие лечения с запланированным посещением в качестве ковариант.
Исходный уровень, неделя 24
Процентное изменение от исходного уровня к неделе 24 в Non-HDL-C
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Среднее значение наименьших квадратов получено из модели повторных измерений, которая включает группу лечения, факторы стратификации возраста и скрининга ХС-ЛПНП (из IVRS), запланированное посещение и взаимодействие лечения с запланированным посещением в качестве ковариантов.
Исходный уровень, неделя 24
Процентное изменение аполипротеина-B (ApoB) по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Среднее значение наименьших квадратов получено из модели повторных измерений, которая включает группу лечения, факторы стратификации по возрасту и скрининг ХС-ЛПНП (из IVRS), запланированное посещение и взаимодействие лечения с запланированным посещением в качестве ковариант.
Исходный уровень, неделя 24
Процентное изменение соотношения общего холестерина/ХС-ЛПВП по сравнению с исходным уровнем к неделе 24
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Среднее значение наименьших квадратов получено из модели повторных измерений, которая включает группу лечения, факторы стратификации по возрасту и скрининг ХС-ЛПНП (из IVRS), запланированное посещение и взаимодействие лечения с запланированным посещением в качестве ковариант.
Исходный уровень, неделя 24
Процентное изменение соотношения ApoB:ApoA1 по сравнению с исходным уровнем к неделе 24
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Среднее значение наименьших квадратов получено из модели повторных измерений, которая включает группу лечения, факторы стратификации по возрасту и скрининг ХС-ЛПНП (из IVRS), запланированное посещение и взаимодействие лечения с запланированным посещением в качестве ковариант.
Исходный уровень, неделя 24
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими после лечения (TEAE), серьезными TEAE, TEAE, ведущими к прекращению лечения (DC), фатальными TEAE и TEAE, связанными с устройством
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 30 дней включительно после последней дозы или даты окончания исследования (неделя 24), в зависимости от того, что наступило раньше. Средняя (SD) продолжительность исследования составила 5,664 (0,278) и 5,608 (0,137) месяца для групп плацебо и EvoMab соответственно.
Нежелательное явление (НЯ) определяется как любое неблагоприятное медицинское явление, которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с исследуемым лечением. СНЯ определяется как нежелательное явление, которое: приводит к летальному исходу; представляет угрозу для жизни; требует стационарной госпитализации или продления имеющейся госпитализации; приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности; является врожденной аномалией/врожденным дефектом; или другое важное с медицинской точки зрения серьезное событие. Явления оценивались по шкале общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) Национального института рака (NCI) (1 = легкая, 2 = умеренная, 3 = тяжелая, 4 = опасная для жизни, 5 = смерть). Явления определялись как возникшие после лечения, если они произошли после первой дозы исследуемого препарата и до 30 дней включительно после последней дозы или даты окончания исследования, в зависимости от того, что наступит раньше.
От первой дозы исследуемого препарата до 30 дней включительно после последней дозы или даты окончания исследования (неделя 24), в зависимости от того, что наступило раньше. Средняя (SD) продолжительность исследования составила 5,664 (0,278) и 5,608 (0,137) месяца для групп плацебо и EvoMab соответственно.
Количество участников с максимальной лабораторной токсичностью после исходного уровня ≥ 3 степени
Временное ограничение: Неделя 24
Лабораторная классификация токсичности была основана на классификации NCI CTCAE. Степень 3 указывает на тяжелую токсичность, а степень 4 указывает на опасную для жизни токсичность. Показаны значения, представляющие ухудшение по сравнению с исходным уровнем.
Неделя 24
Изменение систолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, 4-я неделя, 12-я неделя, 20-я неделя, 22-я неделя, 24-я неделя
Исходный уровень, 4-я неделя, 12-я неделя, 20-я неделя, 22-я неделя, 24-я неделя
Изменение диастолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, 4-я неделя, 12-я неделя, 20-я неделя, 22-я неделя, 24-я неделя
Исходный уровень, 4-я неделя, 12-я неделя, 20-я неделя, 22-я неделя, 24-я неделя
Изменение частоты сердечных сокращений по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, 4-я неделя, 12-я неделя, 20-я неделя, 22-я неделя, 24-я неделя
Исходный уровень, 4-я неделя, 12-я неделя, 20-я неделя, 22-я неделя, 24-я неделя
Количество участников с положительным результатом теста на антитела к эволокумабу
Временное ограничение: до 24 недели
до 24 недели
Концентрация эволокумаба в сыворотке с течением времени
Временное ограничение: Неделя 12, Неделя 22, Неделя 24
Неделя 12, Неделя 22, Неделя 24

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amgen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 марта 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 ноября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 ноября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 февраля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 марта 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 марта 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 ноября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 ноября 2022 г.

Последняя проверка

1 ноября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 20120123
  • 2014-002277-11 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Деидентифицированные данные отдельных пациентов для переменных, необходимых для решения конкретного исследовательского вопроса в утвержденном запросе на обмен данными.

Сроки обмена IPD

Запросы на обмен данными, относящиеся к этому исследованию, будут рассматриваться через 18 месяцев после окончания исследования и либо 1) получения разрешения на продажу продукта и показания (или другого нового применения) как в США, так и Европе, либо 2) клинической разработки препарата. продукт и/или индикация прекращаются, и данные не будут переданы в регулирующие органы. Нет даты окончания права на подачу запроса на обмен данными для этого исследования.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут подать запрос, содержащий цели исследования, продукт(ы) Amgen и исследование/исследования Amgen по объему, интересующие конечные точки/результаты, план статистического анализа, требования к данным, план публикации и квалификацию исследователя(ей). Как правило, Amgen не предоставляет внешние запросы на предоставление данных об отдельных пациентах с целью переоценки вопросов безопасности и эффективности, уже отраженных в маркировке продукта. Запросы рассматриваются комитетом внутренних консультантов и, если они не одобрены, могут быть дополнительно рассмотрены независимой группой экспертов по обмену данными. После утверждения информация, необходимая для решения вопроса исследования, будет предоставлена ​​в соответствии с условиями соглашения об обмене данными. Это может включать анонимизированные данные отдельных пациентов и/или доступные подтверждающие документы, содержащие фрагменты кода анализа, если они указаны в спецификациях анализа. Более подробная информация доступна по ссылке ниже.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования
  • План статистического анализа (SAP)
  • Форма информированного согласия (ICF)
  • Отчет о клиническом исследовании (CSR)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Taiwan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться