Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van remming van proproteïneconvertase subtilisine/kexine type 9 (PCSK9) bij pediatrische proefpersonen met genetische low-density lipoprotein (LDL)-stoornissen (HAUSER-RCT)

4 november 2022 bijgewerkt door: Amgen

Dubbelblinde, gerandomiseerde, multicenter, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van 24 weken evolocumab voor LDL-c-verlaging bij pediatrische proefpersonen van 10 tot 17 jaar oud met HeFH te karakteriseren

Een onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van evolocumab (AMG-145) bij pediatrische proefpersonen van 10-17 jaar met de diagnose heterozygote familiaire hypercholesterolemie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een onderzoek ter evaluatie van het effect van 24 weken subcutaan (SC) evolocumab in vergelijking met placebo, indien toegevoegd aan de standaardbehandeling, op de procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) bij pediatrische proefpersonen van 10 tot 17 jaar leeftijd met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (HeFH).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

158

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Research Site
  • België
      • Bruxelles, België, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, België, 7100
        • Research Site
      • Leuven, België, 3000
        • Research Site
  • Brazilië
      • São Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazilië, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazilië, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brazilië, 71625-175
        • Research Site
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brazilië, 29055-450
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Colombia
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029
        • Research Site
      • Kuopio, Finland, 70029
        • Research Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Griekenland, 54642
        • Research Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1094
        • Research Site
  • Italië
      • Palermo, Italië, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Italië, 56124
        • Research Site
      • Roma, Italië, 00161
        • Research Site
      • Roma, Italië, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italië, 10126
        • Research Site
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Kalkoen, 35100
        • Research Site
  • Maleisië
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Maleisië, 16150
        • Research Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Research Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
        • Research Site
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Noorwegen, 0586
        • Research Site
  • Oostenrijk
      • Feldkirch, Oostenrijk, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Oostenrijk, 5020
        • Research Site
      • Wien, Oostenrijk, 1090
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-044
        • Research Site
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 125412
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 191025
        • Research Site
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië, 1000
        • Research Site
  • Spanje
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spanje, 14004
        • Research Site
      • Sevilla, Andalucía, Spanje, 41013
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanje, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanje, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spanje, 27003
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Research Site
  • Tsjechië
      • Ostrava-Poruba, Tsjechië, 708 52
        • Research Site
      • Praha 5, Tsjechië, 150 06
        • Research Site
      • Svitavy, Tsjechië, 568 25
        • Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Research Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06032
        • Research Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Research Site
    • Maryland
      • Towson, Maryland, Verenigde Staten, 21204
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28803
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • Research Site
  • Zuid-Afrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Zuid-Afrika, 0087
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Zuid-Afrika, 7505
        • Research Site
  • Zwitserland
      • Geneva 14, Zwitserland, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Zwitserland, 4153
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw ≥ 10 tot ≤ 17 jaar (vóór de 18e verjaardag)
  • Diagnose van heterozygote familiaire hypercholesterolemie
  • Op een goedgekeurde statine met een stabiele geoptimaliseerde dosis gedurende ≥ 4 weken
  • Andere lipidenverlagende therapie stabiel gedurende ≥ 4 weken (fibraten moeten stabiel zijn gedurende ≥ 6 weken)
  • Nuchter LDL-C ≥ 130 mg/dL (3,4 mmol/L)
  • Nuchtere triglyceriden ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)

Uitsluitingscriteria:

  • Diabetes type 1, of diabetes type 2 die of slecht onder controle is
  • Ongecontroleerde hyperthyreoïdie of hypothyreoïdie
  • Cholesterylester transfer protein (CETP)-remmer in de laatste 12 maanden, of mipomersen of lomitapide in de laatste 5 maanden
  • Eerder evolocumab of een andere onderzoekstherapie gekregen om proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9 (PCSK9) te remmen.
  • Lipidenaferese in de laatste 12 weken voorafgaand aan de screening.
  • Homozygote familiale hypercholesterolemie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende subcutane injectie om de 4 weken (QM)
Geneesmiddel: Placebo
Dosis subcutane placebobehandeling om de 4 weken
Experimenteel: EvoMab 420 mg QM
Evolocumab subcutane injectie QM
Geneesmiddel: Evolocumab
Dosis subcutaan evolocumab om de 4 weken
Andere namen:
  • AMG 145; EvoMab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in LDL-C
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Het kleinste-kwadratengemiddelde is afkomstig uit het model met herhaalde metingen, dat behandelingsgroep, stratificatiefactoren van leeftijd en screening op LDL-C (van het interactieve voice-responsesysteem [IVRS]), gepland bezoek en de interactie van behandeling met gepland bezoek als covariaten omvat. Het model maakt gebruik van een ongestructureerde covariantie.
Basislijn, week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde procentuele verandering van baseline tot gemiddelde van week 22 en 24 in LDL-C
Tijdsspanne: Basislijn, week 22, week 24
Het kleinste-kwadratengemiddelde is afkomstig uit het model met herhaalde metingen, dat behandelingsgroep, stratificatiefactoren van leeftijd en screening op LDL-C (van IVRS), gepland bezoek en de interactie van behandeling met gepland bezoek als covariabelen omvat.
Basislijn, week 22, week 24
Verandering van baseline naar week 24 in LDL-C
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Het kleinste-kwadratengemiddelde is afkomstig uit het model met herhaalde metingen, dat behandelingsgroep, stratificatiefactoren van leeftijd en screening op LDL-C (van IVRS), gepland bezoek en de interactie van behandeling met gepland bezoek als covariabelen omvat.
Basislijn, week 24
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in niet-HDL-C
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Het kleinste-kwadratengemiddelde is afkomstig uit het model met herhaalde metingen, dat behandelingsgroep, stratificatiefactoren van leeftijd en screening LDL-C (van IVRS), gepland bezoek en de interactie van behandeling met gepland bezoek als covariaten omvat
Basislijn, week 24
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in Apoliprotein-B (ApoB)
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Het kleinste-kwadratengemiddelde is afkomstig uit het model met herhaalde metingen, dat behandelingsgroep, stratificatiefactoren van leeftijd en screening op LDL-C (van IVRS), gepland bezoek en de interactie van behandeling met gepland bezoek als covariabelen omvat.
Basislijn, week 24
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in totale cholesterol/HDL-C-ratio
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Het kleinste-kwadratengemiddelde is afkomstig uit het model met herhaalde metingen, dat behandelingsgroep, stratificatiefactoren van leeftijd en screening op LDL-C (van IVRS), gepland bezoek en de interactie van behandeling met gepland bezoek als covariabelen omvat.
Basislijn, week 24
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in ApoB:ApoA1-ratio
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Het kleinste-kwadratengemiddelde is afkomstig uit het model met herhaalde metingen, dat behandelingsgroep, stratificatiefactoren van leeftijd en screening op LDL-C (van IVRS), gepland bezoek en de interactie van behandeling met gepland bezoek als covariabelen omvat.
Basislijn, week 24
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's), ernstige TEAE's, TEAE's die leiden tot stopzetting (DC), fatale TEAE's en apparaatgerelateerde TEAE's
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met 30 dagen na de laatste dosis of einddatum van de studie (week 24), afhankelijk van wat zich het eerst voordeed. De gemiddelde (SD) duur van het onderzoek was respectievelijk 5,664 (0,278) en 5,608 (0,137) maanden voor de placebo- en de EvoMab-arm.
Een ongewenst voorval (AE) wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met de onderzoeksbehandeling. Een SAE wordt gedefinieerd als een ongewenst voorval dat: fataal is; is een levensbedreigende; ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist; resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is; of andere medisch belangrijke ernstige gebeurtenis. Gebeurtenissen werden beoordeeld door de beoordelingsschaal Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) van het National Cancer Institute (NCI) (1=mild; 2=matig; 3=ernstig; 4=levensbedreigend; 5=dood). Gebeurtenissen werden gedefinieerd als optredend tijdens de behandeling als ze optraden na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot en met 30 dagen na de laatste dosis of het einde van de onderzoeksdatum, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met 30 dagen na de laatste dosis of einddatum van de studie (week 24), afhankelijk van wat zich het eerst voordeed. De gemiddelde (SD) duur van het onderzoek was respectievelijk 5,664 (0,278) en 5,608 (0,137) maanden voor de placebo- en de EvoMab-arm.
Aantal deelnemers met maximale post-baseline laboratoriumtoxiciteit van graad ≥ 3
Tijdsspanne: Week 24
De toxiciteitsclassificatie in het laboratorium was gebaseerd op de NCI CTCAE-classificatie. Graad 3 duidt op ernstige toxiciteit en Graad 4 op levensbedreigende toxiciteit. Waarden die een verslechtering ten opzichte van de basislijn vertegenwoordigen, worden weergegeven.
Week 24
Verandering van basislijn in de loop van de tijd in systolische bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 12, week 20, week 22, week 24
Basislijn, week 4, week 12, week 20, week 22, week 24
Verandering van basislijn in de loop van de tijd in diastolische bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 12, week 20, week 22, week 24
Basislijn, week 4, week 12, week 20, week 22, week 24
Verandering van basislijn in de loop van de tijd in hartslag
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 12, week 20, week 22, week 24
Basislijn, week 4, week 12, week 20, week 22, week 24
Aantal deelnemers dat positief test op anti-Evolocumab-antilichamen
Tijdsspanne: tot week 24
tot week 24
Serum Evolocumab-concentraties in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Week 12, week 22, week 24
Week 12, week 22, week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 maart 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 november 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 november 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 februari 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 maart 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

19 maart 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 november 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 november 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20120123
  • 2014-002277-11 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevensuitwisseling.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken tot het delen van gegevens met betrekking tot deze studie worden overwogen vanaf 18 maanden nadat de studie is beëindigd en ofwel 1) voor het product en de indicatie (of een ander nieuw gebruik) vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) klinische ontwikkeling voor de product en/of indicatie wordt stopgezet en de gegevens worden niet ingediend bij regelgevende instanties. Er is geen einddatum voor het in aanmerking komen voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, het/de Amgen-product(en) en de Amgen-studie(s) in de reikwijdte, eindpunten/uitkomsten van belang, plan voor statistische analyse, gegevensvereisten, publicatieplan en kwalificaties van de onderzoeker(s). Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken in voor individuele patiëntgegevens met als doel veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan bod zijn gekomen, opnieuw te evalueren. Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs en als ze niet worden goedgekeurd, kunnen ze verder worden beslecht door een onafhankelijk beoordelingspanel voor gegevensuitwisseling. Na goedkeuring wordt de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Dit kunnen geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten zijn, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties. Verdere details zijn beschikbaar via onderstaande link.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren