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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der Hemmung von Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK9) bei pädiatrischen Patienten mit genetischen Störungen des Lipoproteins niedriger Dichte (LDL). (HAUSER-RCT)

4. November 2022 aktualisiert von: Amgen

Doppelblinde, randomisierte, multizentrische, placebokontrollierte Studie zur Charakterisierung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von 24 Wochen Evolocumab zur LDL-C-Senkung bei pädiatrischen Probanden im Alter von 10 bis 17 Jahren mit HeFH

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Evolocumab (AMG-145) bei pädiatrischen Probanden im Alter von 10 bis 17 Jahren, bei denen eine heterozygote familiäre Hypercholesterinämie diagnostiziert wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine Studie zur Bewertung der Wirkung einer 24-wöchigen subkutanen (s.c.) Evolocumab-Gabe im Vergleich zu Placebo, wenn es zur Standardbehandlung hinzugefügt wurde, auf die prozentuale Veränderung des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins (LDL-C) gegenüber dem Ausgangswert bei pädiatrischen Probanden im Alter von 10 bis 17 Jahren Alter mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

158

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brasilien, 71625-175
        • Research Site
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasilien, 29055-450
        • Research Site
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00029
        • Research Site
      • Kuopio, Finnland, 70029
        • Research Site
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Griechenland, 54642
        • Research Site
  • Italien
      • Palermo, Italien, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56124
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Kolumbien
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Kolumbien, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Kolumbien
        • Research Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Research Site
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • Research Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Research Site
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norwegen, 0586
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Portugal
      • Guimaraes, Portugal, 4835-044
        • Research Site
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125412
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 191025
        • Research Site
  • Schweiz
      • Geneva 14, Schweiz, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Schweiz, 4153
        • Research Site
  • Slowenien
      • Ljubljana, Slowenien, 1000
        • Research Site
  • Spanien
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spanien, 14004
        • Research Site
      • Sevilla, Andalucía, Spanien, 41013
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spanien, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spanien, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spanien, 27003
        • Research Site
  • Südafrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Südafrika, 0087
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Südafrika, 7505
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Research Site
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Truthahn, 35100
        • Research Site
  • Tschechien
      • Ostrava-Poruba, Tschechien, 708 52
        • Research Site
      • Praha 5, Tschechien, 150 06
        • Research Site
      • Svitavy, Tschechien, 568 25
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06032
        • Research Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Research Site
    • Maryland
      • Towson, Maryland, Vereinigte Staaten, 21204
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28803
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Research Site
  • Österreich
      • Feldkirch, Österreich, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Österreich, 5020
        • Research Site
      • Wien, Österreich, 1090
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich ≥ 10 bis ≤ 17 Jahre (vor dem 18. Geburtstag)
  • Diagnose der heterozygoten familiären Hypercholesterinämie
  • Auf einem zugelassenen Statin mit stabiler optimierter Dosis für ≥ 4 Wochen
  • Andere lipidsenkende Therapie stabil für ≥ 4 Wochen (Fibrate müssen für ≥ 6 Wochen stabil sein)
  • Fasten LDL-C ≥ 130 mg/dl (3,4 mmol/l)
  • Nüchtern-Triglyceride ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)

Ausschlusskriterien:

  • Typ-1-Diabetes oder Typ-2-Diabetes, der schlecht oder schlecht kontrolliert ist
  • Unkontrollierte Hyperthyreose oder Hypothyreose
  • Cholesterylester-Transfer-Protein (CETP)-Hemmer in den letzten 12 Monaten oder Mipomersen oder Lomitapid in den letzten 5 Monaten
  • Zuvor Evolocumab oder eine andere Prüftherapie zur Hemmung der Proproteinkonvertase Subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK9) erhalten haben.
  • Lipidapherese innerhalb der letzten 12 Wochen vor dem Screening.
  • Homozygote familiäre Hypercholesterinämie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Passende subkutane Injektion alle 4 Wochen (QM)
Arzneimittel: Placebo
Dosis der subkutanen Placebobehandlung alle 4 Wochen
Experimental: EvoMab 420 mg QM
Subkutane Injektion von Evolocumab QM
Arzneimittel: Evolocumab
Dosis von subkutanem Evolocumab alle 4 Wochen
Andere Namen:
  • AMG 145; EvoMab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung von Baseline bis Woche 24 bei LDL-C
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der Mittelwert der kleinsten Quadrate stammt aus dem Messwiederholungsmodell, das die Behandlungsgruppe, die Stratifizierungsfaktoren Alter und LDL-C-Screening (vom interaktiven Sprachantwortsystem [IVRS]), den geplanten Besuch und die Wechselwirkung der Behandlung mit dem geplanten Besuch als Kovariaten umfasst. Das Modell verwendet eine unstrukturierte Kovarianz.
Baseline, Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere prozentuale Veränderung vom Ausgangswert zum Mittelwert der Wochen 22 und 24 in LDL-C
Zeitfenster: Baseline, Woche 22, Woche 24
Der Mittelwert der kleinsten Quadrate stammt aus dem Messwiederholungsmodell, das die Behandlungsgruppe, die Stratifizierungsfaktoren Alter und LDL-C-Screening (aus IVRS), den geplanten Besuch und die Wechselwirkung der Behandlung mit dem geplanten Besuch als Kovariaten umfasst.
Baseline, Woche 22, Woche 24
Änderung von Baseline zu Woche 24 in LDL-C
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der Mittelwert der kleinsten Quadrate stammt aus dem Messwiederholungsmodell, das die Behandlungsgruppe, die Stratifizierungsfaktoren Alter und LDL-C-Screening (aus IVRS), den geplanten Besuch und die Wechselwirkung der Behandlung mit dem geplanten Besuch als Kovariaten umfasst.
Baseline, Woche 24
Prozentuale Veränderung von Baseline bis Woche 24 bei Non-HDL-C
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der Mittelwert der kleinsten Quadrate stammt aus dem Messwiederholungsmodell, das die Behandlungsgruppe, die Stratifizierungsfaktoren Alter und LDL-C-Screening (aus IVRS), den geplanten Besuch und die Wechselwirkung der Behandlung mit dem geplanten Besuch als Kovariaten umfasst
Baseline, Woche 24
Prozentuale Veränderung von Baseline bis Woche 24 bei Apoliprotein-B (ApoB)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der Mittelwert der kleinsten Quadrate stammt aus dem Messwiederholungsmodell, das die Behandlungsgruppe, die Stratifizierungsfaktoren Alter und LDL-C-Screening (aus IVRS), den geplanten Besuch und die Wechselwirkung der Behandlung mit dem geplanten Besuch als Kovariaten umfasst.
Baseline, Woche 24
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 24 im Gesamtcholesterin/HDL-C-Verhältnis
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der Mittelwert der kleinsten Quadrate stammt aus dem Messwiederholungsmodell, das die Behandlungsgruppe, die Stratifizierungsfaktoren Alter und LDL-C-Screening (aus IVRS), den geplanten Besuch und die Wechselwirkung der Behandlung mit dem geplanten Besuch als Kovariaten umfasst.
Baseline, Woche 24
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 24 im ApoB:ApoA1-Verhältnis
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Der Mittelwert der kleinsten Quadrate stammt aus dem Messwiederholungsmodell, das die Behandlungsgruppe, die Stratifizierungsfaktoren Alter und LDL-C-Screening (aus IVRS), den geplanten Besuch und die Wechselwirkung der Behandlung mit dem geplanten Besuch als Kovariaten umfasst.
Baseline, Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs, TEAEs, die zum Absetzen führen (DC), tödlichen TEAEs und gerätebedingten TEAEs
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis einschließlich 30 Tage nach der letzten Dosis oder dem Ende des Studiendatums (Woche 24), je nachdem, was früher war. Die mittlere (SD) Studiendauer betrug 5,664 (0,278) bzw. 5,608 (0,137) Monate für die Placebo- bzw. EvoMab-Arme.
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist definiert als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Studienbehandlung steht. Ein SAE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis, das: tödlich ist; ist lebensbedrohlich; einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert; zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit führt; eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler ist; oder andere medizinisch wichtige schwerwiegende Ereignisse. Die Ereignisse wurden anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)-Einstufungsskala des National Cancer Institute (NCI) eingestuft (1 = leicht; 2 = mäßig; 3 = schwer; 4 = lebensbedrohlich; 5 = tödlich). Ereignisse wurden als behandlungsbedingte Ereignisse definiert, wenn sie nach der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis einschließlich 30 Tage nach der letzten Dosis oder dem Studienende auftraten, je nachdem, was früher eintritt.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis einschließlich 30 Tage nach der letzten Dosis oder dem Ende des Studiendatums (Woche 24), je nachdem, was früher war. Die mittlere (SD) Studiendauer betrug 5,664 (0,278) bzw. 5,608 (0,137) Monate für die Placebo- bzw. EvoMab-Arme.
Anzahl der Teilnehmer mit maximalen Labortoxizitäten nach Baseline von Grad ≥ 3
Zeitfenster: Woche 24
Die Einstufung der Labortoxizität basierte auf der NCI-CTCAE-Einstufung. Grad 3 weist auf schwere Toxizität und Grad 4 auf lebensbedrohliche Toxizität hin. Werte, die eine Verschlechterung gegenüber dem Ausgangswert darstellen, werden angezeigt.
Woche 24
Veränderung des systolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 22, Woche 24
Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 22, Woche 24
Veränderung des diastolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 22, Woche 24
Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 22, Woche 24
Änderung der Herzfrequenz gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 22, Woche 24
Baseline, Woche 4, Woche 12, Woche 20, Woche 22, Woche 24
Anzahl der Teilnehmer, die positiv auf Anti-Evolocumab-Antikörper getestet wurden
Zeitfenster: bis Woche 24
bis Woche 24
Serumkonzentrationen von Evolocumab im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Woche 12, Woche 22, Woche 24
Woche 12, Woche 22, Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amgen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. März 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. November 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. November 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Februar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. März 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. März 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20120123
  • 2014-002277-11 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte individuelle Patientendaten für Variablen, die zur Beantwortung der spezifischen Forschungsfrage in einem genehmigten Antrag auf gemeinsame Nutzung von Daten erforderlich sind.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Anfragen zur gemeinsamen Nutzung von Daten im Zusammenhang mit dieser Studie werden ab 18 Monaten nach Abschluss der Studie berücksichtigt, wenn entweder 1) das Produkt und die Indikation (oder eine andere neue Anwendung) sowohl in den USA als auch in Europa eine Marktzulassung erhalten haben oder 2) die klinische Entwicklung für die Produkt und/oder Indikation eingestellt und die Daten werden nicht an die Regulierungsbehörden übermittelt. Es gibt kein Enddatum für die Berechtigung zur Einreichung eines Antrags auf gemeinsame Nutzung von Daten für diese Studie.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können eine Anfrage einreichen, die die Forschungsziele, das/die Amgen-Produkt(e) und Amgen-Studie/Studien im Umfang, Endpunkte/Ergebnisse von Interesse, statistischen Analyseplan, Datenanforderungen, Veröffentlichungsplan und Qualifikationen des/der Forscher(s) enthält. Im Allgemeinen gewährt Amgen keine externen Anfragen nach individuellen Patientendaten zum Zwecke der Neubewertung von Sicherheits- und Wirksamkeitsfragen, die bereits in der Produktkennzeichnung angesprochen wurden. Anfragen werden von einem Komitee interner Berater geprüft und können, wenn sie nicht genehmigt werden, von einem unabhängigen Prüfgremium für die gemeinsame Nutzung von Daten weiter geschlichtet werden. Nach der Genehmigung werden die zur Beantwortung der Forschungsfrage erforderlichen Informationen im Rahmen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt. Dazu können anonymisierte individuelle Patientendaten und/oder verfügbare unterstützende Dokumente gehören, die Fragmente des Analysecodes enthalten, sofern dies in den Analysespezifikationen vorgesehen ist. Weitere Details finden Sie unter dem unten stehenden Link.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Einwilligungserklärung (ICF)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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