Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící účinnost, bezpečnost a snášenlivost inhibice proprotein konvertázy subtilisin/Kexin typu 9 (PCSK9) u pediatrických pacientů s genetickými poruchami lipoproteinu s nízkou hustotou (LDL) (HAUSER-RCT)

4. listopadu 2022 aktualizováno: Amgen

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, multicentrická, placebem kontrolovaná studie k charakterizaci účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti 24týdenního evolokumabu na snížení LDL-C u pediatrických pacientů ve věku 10 až 17 let s HeFH

Studie hodnotící bezpečnost a účinnost evolokumabu (AMG-145) u pediatrických pacientů ve věku 10-17 let s diagnózou heterozygotní familiární hypercholesterolemie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie hodnotící účinek 24týdenního subkutánního (SC) evolokumabu ve srovnání s placebem, když byl přidán ke standardní péči, na procentuální změnu od výchozí hodnoty cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) u pediatrických subjektů ve věku 10 až 17 let věku s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

158

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Research Site
  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgie, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Research Site
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazílie, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brazílie, 71625-175
        • Research Site
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brazílie, 29055-450
        • Research Site
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00029
        • Research Site
      • Kuopio, Finsko, 70029
        • Research Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Research Site
  • Itálie
      • Palermo, Itálie, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Itálie, 56124
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00161
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00165
        • Research Site
      • Torino, Itálie, 10126
        • Research Site
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Jižní Afrika, 0087
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Jižní Afrika, 7505
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Kolumbie
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Kolumbie, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Kolumbie
        • Research Site
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Krocan, 35100
        • Research Site
  • Malajsie
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malajsie, 16150
        • Research Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1094
        • Research Site
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norsko, 0586
        • Research Site
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Research Site
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Research Site
  • Portugalsko
      • Guimaraes, Portugalsko, 4835-044
        • Research Site
  • Rakousko
      • Feldkirch, Rakousko, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • Research Site
      • Wien, Rakousko, 1090
        • Research Site
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 125412
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 191025
        • Research Site
  • Slovinsko
      • Ljubljana, Slovinsko, 1000
        • Research Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Research Site
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06032
        • Research Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Research Site
    • Maryland
      • Towson, Maryland, Spojené státy, 21204
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28803
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • Research Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 11217
        • Research Site
  • Česko
      • Ostrava-Poruba, Česko, 708 52
        • Research Site
      • Praha 5, Česko, 150 06
        • Research Site
      • Svitavy, Česko, 568 25
        • Research Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Řecko, 54642
        • Research Site
  • Španělsko
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Španělsko, 14004
        • Research Site
      • Sevilla, Andalucía, Španělsko, 41013
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Španělsko, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Španělsko, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Španělsko, 27003
        • Research Site
  • Švýcarsko
      • Geneva 14, Švýcarsko, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Švýcarsko, 4153
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ≥ 10 až ≤ 17 let (před 18. narozeninami)
  • Diagnóza heterozygotní familiární hypercholesterolémie
  • Na schváleném statinu se stabilní optimalizovanou dávkou po dobu ≥ 4 týdnů
  • Jiná hypolipidemická léčba stabilní po dobu ≥ 4 týdnů (fibráty musí být stabilní po dobu ≥ 6 týdnů)
  • LDL-C nalačno ≥ 130 mg/dl (3,4 mmol/l)
  • Triglyceridy nalačno ≤ 400 mg/dl (4,5 mmol/l)

Kritéria vyloučení:

  • Diabetes 1. typu nebo diabetes 2. typu, který je nebo je špatně kontrolován
  • Nekontrolovaná hypertyreóza nebo hypotyreóza
  • Inhibitor proteinu přenosu cholesterolu (CETP) za posledních 12 měsíců nebo mipomersen nebo lomitapid za posledních 5 měsíců
  • Dříve dostávali evolokumab nebo jakoukoli jinou zkoumanou léčbu k inhibici proprotein konvertázy subtilisin/kexin typu 9 (PCSK9).
  • Lipidová aferéza během posledních 12 týdnů před screeningem.
  • Homozygotní familiární hypercholesterolémie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající subkutánní injekce každé 4 týdny (QM)
Lék: Placebo
Dávka subkutánní léčby placebem každé 4 týdny
Experimentální: EvoMab 420 mg QM
Evolocumab subkutánní injekce QM
Lék: Evolocumab
Dávka subkutánního evolokumabu každé 4 týdny
Ostatní jména:
  • AMG 145; EvoMab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna LDL-C od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Průměr nejmenších čtverců je z modelu opakovaných měření, který zahrnuje léčenou skupinu, stratifikační faktory věku a screening LDL-C (z interaktivního systému hlasové odezvy [IVRS]), plánovanou návštěvu a interakci léčby s plánovanou návštěvou jako kovariáty. Model využívá nestrukturovanou kovarianci.
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná procentní změna LDL-C od výchozí hodnoty k průměru 22. a 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 22, týden 24
Průměr nejmenších čtverců je z modelu opakovaných měření, který zahrnuje léčenou skupinu, stratifikační faktory věku a screening LDL-C (z IVRS), plánovanou návštěvu a interakci léčby s plánovanou návštěvou jako kovariáty.
Výchozí stav, týden 22, týden 24
Změna z výchozí hodnoty na týden 24 v LDL-C
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Průměr nejmenších čtverců je z modelu opakovaných měření, který zahrnuje léčenou skupinu, stratifikační faktory věku a screening LDL-C (z IVRS), plánovanou návštěvu a interakci léčby s plánovanou návštěvou jako kovariáty.
Výchozí stav, týden 24
Procentuální změna od výchozího stavu do 24. týdne u non-HDL-C
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Průměr nejmenších čtverců je z modelu opakovaných měření, který zahrnuje léčebnou skupinu, stratifikační faktory věku a screening LDL-C (z IVRS), plánovanou návštěvu a interakci léčby s plánovanou návštěvou jako kovariáty
Výchozí stav, týden 24
Procentuální změna od výchozího stavu do týdne 24 v apoliproteinu-B (ApoB)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Průměr nejmenších čtverců je z modelu opakovaných měření, který zahrnuje léčenou skupinu, stratifikační faktory věku a screening LDL-C (z IVRS), plánovanou návštěvu a interakci léčby s plánovanou návštěvou jako kovariáty.
Výchozí stav, týden 24
Procentuální změna poměru celkového cholesterolu/HDL-C od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Průměr nejmenších čtverců je z modelu opakovaných měření, který zahrnuje léčenou skupinu, stratifikační faktory věku a screening LDL-C (z IVRS), plánovanou návštěvu a interakci léčby s plánovanou návštěvou jako kovariáty.
Výchozí stav, týden 24
Procentuální změna poměru ApoB:ApoA1 od výchozího stavu do týdne 24
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Průměr nejmenších čtverců je z modelu opakovaných měření, který zahrnuje léčenou skupinu, stratifikační faktory věku a screening LDL-C (z IVRS), plánovanou návštěvu a interakci léčby s plánovanou návštěvou jako kovariáty.
Výchozí stav, týden 24
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými TEAE, TEAE vedoucími k ukončení (DC), fatálními TEAE a TEAE souvisejícími se zařízením
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů včetně po poslední dávce nebo datu konce studie (24. týden), podle toho, co nastane dříve. Průměrná (SD) doba trvání studie byla 5,664 (0,278) a 5,608 (0,137) měsíců pro placebo a EvoMab, v daném pořadí.
Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která nemusí mít nutně kauzální vztah se studovanou léčbou. SAE je definována jako nežádoucí příhoda, která: je smrtelná; je život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; je vrozená anomálie/vrozená vada; nebo jiná zdravotně důležitá závažná událost. Příhody byly hodnoceny klasifikační stupnicí National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) (1=mírné; 2=střední; 3=závažné; 4=život ohrožující; 5=smrt). Události byly definovány jako události související s léčbou, pokud k nim došlo po první dávce studovaného léčiva a do 30 dnů včetně po poslední dávce nebo do data ukončení studie, podle toho, co nastane dříve.
Od první dávky studovaného léčiva až do 30 dnů včetně po poslední dávce nebo datu konce studie (24. týden), podle toho, co nastane dříve. Průměrná (SD) doba trvání studie byla 5,664 (0,278) a 5,608 (0,137) měsíců pro placebo a EvoMab, v daném pořadí.
Počet účastníků s maximální pozákladní laboratorní toxicitou stupně ≥ 3
Časové okno: 24. týden
Laboratorní hodnocení toxicity bylo založeno na klasifikaci NCI CTCAE. Stupeň 3 označuje závažnou toxicitu a stupeň 4 označuje život ohrožující toxicitu. Jsou zobrazeny hodnoty představující zhoršení od výchozího stavu.
24. týden
Změna systolického krevního tlaku od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 12, týden 20, týden 22, týden 24
Výchozí stav, týden 4, týden 12, týden 20, týden 22, týden 24
Změna diastolického krevního tlaku od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 12, týden 20, týden 22, týden 24
Výchozí stav, týden 4, týden 12, týden 20, týden 22, týden 24
Změna srdeční frekvence od základní hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 12, týden 20, týden 22, týden 24
Výchozí stav, týden 4, týden 12, týden 20, týden 22, týden 24
Počet účastníků s pozitivním testem na protilátky proti evolokumabu
Časové okno: do 24. týdne
do 24. týdne
Koncentrace evolokumabu v séru v průběhu času
Časové okno: 12. týden, 22. týden, 24. týden
12. týden, 22. týden, 24. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

25. listopadu 2019

Dokončení studie (Aktuální)

25. listopadu 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

19. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20120123
  • 2014-002277-11 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Ve schválené žádosti o sdílení dat byly odstraněny údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o sdílení údajů týkající se této studie budou zvažovány počínaje 18 měsíci po skončení studie a buď 1) přípravku a indikaci (nebo jinému novému použití) bylo uděleno povolení k uvedení na trh v USA i v Evropě, nebo 2) klinickému vývoji pro produkt a/nebo indikace ukončena a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům. Neexistuje žádné konečné datum pro způsobilost k odeslání žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou předložit žádost obsahující výzkumné cíle, produkt(y) Amgen a studii/studie Amgen v rozsahu, sledované sledované cíle/výsledky, plán statistické analýzy, požadavky na data, plán publikace a kvalifikaci výzkumného pracovníka(ů). Společnost Amgen obecně neschvaluje externí žádosti o údaje o jednotlivých pacientech za účelem přehodnocení otázek bezpečnosti a účinnosti, které již byly uvedeny v označení produktu. Žádosti jsou posuzovány výborem interních poradců, a pokud nejsou schváleny, mohou být dále rozhodovány nezávislým kontrolním panelem pro sdílení dat. Po schválení budou poskytnuty informace nezbytné k řešení výzkumné otázky za podmínek dohody o sdílení dat. To může zahrnovat anonymizované údaje o jednotlivých pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty obsahující fragmenty kódu analýzy, pokud jsou uvedeny ve specifikacích analýzy. Další podrobnosti jsou k dispozici na níže uvedeném odkazu.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF)
  • Zpráva o klinické studii (CSR)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Heterozygotní familiární hypercholesterolémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit