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Studio che valuta l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'inibizione della proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 (PCSK9) in soggetti pediatrici con disturbi genetici delle lipoproteine ​​a bassa densità (LDL) (HAUSER-RCT)

4 novembre 2022 aggiornato da: Amgen

Studio in doppio cieco, randomizzato, multicentrico, controllato con placebo per caratterizzare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di 24 settimane di Evolocumab per la riduzione del C-LDL in soggetti pediatrici di età compresa tra 10 e 17 anni con HeFH

Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di evolocumab (AMG-145) in soggetti pediatrici di età compresa tra 10 e 17 anni con diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio per valutare l'effetto di 24 settimane di evolocumab per via sottocutanea (SC) rispetto al placebo, quando aggiunto allo standard di cura, sulla variazione percentuale rispetto al basale del colesterolo delle lipoproteine ​​a bassa densità (C-LDL) in soggetti pediatrici di età compresa tra 10 e 17 anni età con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

158

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site
  • Austria
      • Feldkirch, Austria, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Research Site
      • Wien, Austria, 1090
        • Research Site
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgio, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Research Site
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasile, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brasile, 71625-175
        • Research Site
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brasile, 29055-450
        • Research Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Cechia
      • Ostrava-Poruba, Cechia, 708 52
        • Research Site
      • Praha 5, Cechia, 150 06
        • Research Site
      • Svitavy, Cechia, 568 25
        • Research Site
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Colombia
        • Research Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125412
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 191025
        • Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00029
        • Research Site
      • Kuopio, Finlandia, 70029
        • Research Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grecia, 54642
        • Research Site
  • Italia
      • Palermo, Italia, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56124
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Research Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Research Site
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norvegia, 0586
        • Research Site
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Research Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Research Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Research Site
  • Portogallo
      • Guimaraes, Portogallo, 4835-044
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Research Site
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Research Site
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • Research Site
  • Spagna
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Spagna, 14004
        • Research Site
      • Sevilla, Andalucía, Spagna, 41013
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Spagna, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Spagna, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Spagna, 27003
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06032
        • Research Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Research Site
    • Maryland
      • Towson, Maryland, Stati Uniti, 21204
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stati Uniti, 28803
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • Research Site
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sud Africa, 0087
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Sud Africa, 7505
        • Research Site
  • Svizzera
      • Geneva 14, Svizzera, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Svizzera, 4153
        • Research Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Research Site
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Research Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1094
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra ≥ 10 e ≤ 17 anni (prima del 18° compleanno)
  • Diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote
  • Su una statina approvata con dose ottimizzata stabile per ≥ 4 settimane
  • Altre terapie ipolipemizzanti stabili per ≥ 4 settimane (i fibrati devono essere stabili per ≥ 6 settimane)
  • C-LDL a digiuno ≥ 130 mg/dL (3,4 mmol/L)
  • Trigliceridi a digiuno ≤ 400 mg/dL (4,5 mmol/L)

Criteri di esclusione:

  • Diabete di tipo 1 o diabete di tipo 2 che è o è scarsamente controllato
  • Ipertiroidismo o ipotiroidismo non controllato
  • Inibitore della proteina di trasferimento del colesterolo (CETP) negli ultimi 12 mesi o mipomersen o lomitapide negli ultimi 5 mesi
  • Precedentemente ricevuto evolocumab o qualsiasi altra terapia sperimentale per inibire la proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 (PCSK9).
  • Aferesi lipidica nelle ultime 12 settimane prima dello screening.
  • Ipercolesterolemia familiare omozigote

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Iniezione sottocutanea corrispondente ogni 4 settimane (QM)
Droga: Placebo
Dose di trattamento con placebo sottocutaneo ogni 4 settimane
Sperimentale: EvoMab 420 mg una volta al mese
Evolocumab iniezione sottocutanea QM
Droga: Evolocumab
Dose di evolocumab sottocutaneo ogni 4 settimane
Altri nomi:
  • AMG 145; EvoMab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 in LDL-C
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
La media dei minimi quadrati deriva dal modello di misure ripetute che include il gruppo di trattamento, i fattori di stratificazione dell'età e lo screening di LDL-C (dal sistema di risposta vocale interattivo [IVRS]), la visita programmata e l'interazione del trattamento con la visita programmata come covariate. Il modello utilizza una covarianza non strutturata.
Basale, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale media dal basale alla media delle settimane 22 e 24 in LDL-C
Lasso di tempo: Basale, settimana 22, settimana 24
La media dei minimi quadrati deriva dal modello a misure ripetute che include il gruppo di trattamento, i fattori di stratificazione dell'età e lo screening di LDL-C (dall'IVRS), la visita programmata e l'interazione del trattamento con la visita programmata come covariate.
Basale, settimana 22, settimana 24
Cambiamento dal basale alla settimana 24 in LDL-C
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
La media dei minimi quadrati deriva dal modello a misure ripetute che include il gruppo di trattamento, i fattori di stratificazione dell'età e lo screening di LDL-C (dall'IVRS), la visita programmata e l'interazione del trattamento con la visita programmata come covariate.
Basale, settimana 24
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 in non-HDL-C
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
La media dei minimi quadrati deriva dal modello a misure ripetute che include il gruppo di trattamento, i fattori di stratificazione dell'età e lo screening di LDL-C (da IVRS), la visita programmata e l'interazione del trattamento con la visita programmata come covariate
Basale, settimana 24
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nell'apoliproteina-B (ApoB)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
La media dei minimi quadrati deriva dal modello a misure ripetute che include il gruppo di trattamento, i fattori di stratificazione dell'età e lo screening di LDL-C (dall'IVRS), la visita programmata e l'interazione del trattamento con la visita programmata come covariate.
Basale, settimana 24
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nel rapporto colesterolo totale/HDL-C
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
La media dei minimi quadrati deriva dal modello a misure ripetute che include il gruppo di trattamento, i fattori di stratificazione dell'età e lo screening di LDL-C (dall'IVRS), la visita programmata e l'interazione del trattamento con la visita programmata come covariate.
Basale, settimana 24
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nel rapporto ApoB:ApoA1
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
La media dei minimi quadrati deriva dal modello a misure ripetute che include il gruppo di trattamento, i fattori di stratificazione dell'età e lo screening di LDL-C (dall'IVRS), la visita programmata e l'interazione del trattamento con la visita programmata come covariate.
Basale, settimana 24
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi, TEAE che portano all'interruzione (DC), TEAE fatali e TEAE correlati al dispositivo
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni inclusi dopo l'ultima dose o la data di fine dello studio (settimana 24), a seconda di quale evento si verificasse prima. La durata media (DS) dello studio è stata di 5,664 (0,278) e 5,608 (0,137) mesi rispettivamente per i bracci Placebo ed EvoMab.
Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento in studio. Un SAE è definito come un evento avverso che: è fatale; è in pericolo di vita; richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente; risulta in una disabilità/incapacità persistente o significativa; è un'anomalia congenita/difetto alla nascita; o altro evento serio importante dal punto di vista medico. Gli eventi sono stati classificati dalla scala di classificazione CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) del National Cancer Institute (NCI) (1=lieve; 2=moderata; 3=grave; 4=pericolo di vita; 5=morte). Gli eventi sono stati definiti come emergenti dal trattamento se si sono verificati dopo la prima dose del farmaco oggetto dello studio e fino a 30 giorni inclusi dopo l'ultima dose o la data di fine studio, se precedente.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni inclusi dopo l'ultima dose o la data di fine dello studio (settimana 24), a seconda di quale evento si verificasse prima. La durata media (DS) dello studio è stata di 5,664 (0,278) e 5,608 (0,137) mesi rispettivamente per i bracci Placebo ed EvoMab.
Numero di partecipanti con tossicità di laboratorio massime post-basale di grado ≥ 3
Lasso di tempo: Settimana 24
La classificazione della tossicità di laboratorio era basata sulla classificazione NCI CTCAE. Il grado 3 indica grave tossicità e il grado 4 indica tossicità pericolosa per la vita. Vengono mostrati i valori che rappresentano un peggioramento rispetto al basale.
Settimana 24
Variazione rispetto al basale nel tempo della pressione arteriosa sistolica
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 12, settimana 20, settimana 22, settimana 24
Basale, settimana 4, settimana 12, settimana 20, settimana 22, settimana 24
Variazione rispetto al basale nel tempo della pressione arteriosa diastolica
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 12, settimana 20, settimana 22, settimana 24
Basale, settimana 4, settimana 12, settimana 20, settimana 22, settimana 24
Variazione rispetto al basale nel tempo della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Basale, settimana 4, settimana 12, settimana 20, settimana 22, settimana 24
Basale, settimana 4, settimana 12, settimana 20, settimana 22, settimana 24
Numero di partecipanti risultati positivi agli anticorpi anti-Evolocumab
Lasso di tempo: fino alla settimana 24
fino alla settimana 24
Concentrazioni sieriche di Evolocumab nel tempo
Lasso di tempo: Settimana 12, Settimana 22, Settimana 24
Settimana 12, Settimana 22, Settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 marzo 2016

Completamento primario (Effettivo)

25 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

25 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

19 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20120123
  • 2014-002277-11 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e se 1) il prodotto e l'indicazione (o altro nuovo uso) hanno ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il il prodotto e/o l'indicazione cessa e i dati non saranno presentati alle autorità regolatorie. Non esiste una data di fine per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, il/i prodotto/i Amgen e lo/gli studio/studi Amgen nell'ambito, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti in materia di dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non soddisfa le richieste esterne di dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni e, se non approvate, possono essere ulteriormente arbitrate da un comitato di revisione indipendente per la condivisione dei dati. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per affrontare la domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimizzati di singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili al link sottostante.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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