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遺伝性低密度リポタンパク質（LDL）障害を有する小児被験者におけるプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン9型（PCSK9）阻害の有効性、安全性および忍容性を評価する試験 (HAUSER-RCT)

2022年11月4日 更新者：Amgen

HeFH の 10 歳から 17 歳の小児被験者における LDL-C 低下に対する 24 週間のエボロクマブの有効性、安全性、忍容性を特徴付けるための二重盲検無作為化多施設プラセボ対照試験

ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症と診断された10～17歳の小児被験者におけるエボロクマブ（AMG-145）の安全性と有効性を評価する研究。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

10 ～ 17 歳の小児被験者における低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) のベースラインからの変化率に対する、標準治療に追加した場合の 24 週間の皮下 (SC) エボロクマブの効果をプラセボと比較して評価する研究ヘテロ接合体家族性高コレステロール血症（HeFH）の年齢。

研究の種類

介入

入学 (実際)

158

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、アメリカ、06032
        • Research Site
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • Research Site
    • Maryland
      • Towson、Maryland、アメリカ、21204
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
        • Research Site
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Asheville、North Carolina、アメリカ、28803
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ、26506
        • Research Site
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Research Site
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Research Site
  • イタリア
      • Palermo、イタリア、90127
        • Research Site
      • Pisa、イタリア、56124
        • Research Site
      • Roma、イタリア、00161
        • Research Site
      • Roma、イタリア、00165
        • Research Site
      • Torino、イタリア、10126
        • Research Site
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Research Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Research Site
  • オーストリア
      • Feldkirch、オーストリア、6800
        • Research Site
      • Salzburg、オーストリア、5020
        • Research Site
      • Wien、オーストリア、1090
        • Research Site
  • カナダ
      • Quebec、カナダ、G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
        • Research Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、17674
        • Research Site
      • Thessaloniki、ギリシャ、54642
        • Research Site
  • コロンビア
    • Atlántico
      • Barranquilla、Atlántico、コロンビア、080020
        • Research Site
    • Santander
      • Floridablanca、Santander、コロンビア
        • Research Site
  • スイス
      • Geneva 14、スイス、1211
        • Research Site
      • Reinach、スイス、4153
        • Research Site
  • スペイン
    • Andalucía
      • Cordoba、Andalucía、スペイン、14004
        • Research Site
      • Sevilla、Andalucía、スペイン、41013
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona、Cataluña、スペイン、08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña、Galicia、スペイン、15001
        • Research Site
      • Lugo、Galicia、スペイン、27003
        • Research Site
  • スロベニア
      • Ljubljana、スロベニア、1000
        • Research Site
  • チェコ
      • Ostrava-Poruba、チェコ、708 52
        • Research Site
      • Praha 5、チェコ、150 06
        • Research Site
      • Svitavy、チェコ、568 25
        • Research Site
  • ニュージーランド
      • Christchurch、ニュージーランド、8011
        • Research Site
  • ノルウェー
      • Bergen、ノルウェー、5021
        • Research Site
      • Oslo、ノルウェー、0586
        • Research Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1094
        • Research Site
  • フィンランド
      • Helsinki、フィンランド、00029
        • Research Site
      • Kuopio、フィンランド、70029
        • Research Site
  • ブラジル
      • São Paulo、ブラジル、05403-000
        • Research Site
      • São Paulo、ブラジル、04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza、Ceará、ブラジル、60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília、Distrito Federal、ブラジル、71625-175
        • Research Site
    • Espírito Santo
      • Vitória、Espírito Santo、ブラジル、29055-450
        • Research Site
  • ベルギー
      • Bruxelles、ベルギー、1200
        • Research Site
      • La Louvière、ベルギー、7100
        • Research Site
      • Leuven、ベルギー、3000
        • Research Site
  • ポルトガル
      • Guimaraes、ポルトガル、4835-044
        • Research Site
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Research Site
  • マレーシア
    • Kelantan
      • Kota Bharu、Kelantan、マレーシア、16150
        • Research Site
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、125412
        • Research Site
      • Saint Petersburg、ロシア連邦、191025
        • Research Site
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥、06500
        • Research Site
      • Izmir、七面鳥、35100
        • Research Site
  • 南アフリカ
    • Gauteng
      • Pretoria、Gauteng、南アフリカ、0087
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow、Western Cape、南アフリカ、7505
        • Research Site
  • 台湾
      • Taipei、台湾、11217
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

10年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 10歳以上17歳以下の男女（18歳の誕生日前）
  • ヘテロ接合体家族性高コレステロール血症の診断
  • 安定した最適用量の承認済みスタチンを 4 週間以上使用
  • -4週間以上安定している他の脂質低下療法（フィブラート系薬剤は6週間以上安定している必要があります）
  • 空腹時 LDL-C ≥ 130 mg/dL (3.4 mmol/L)
  • 空腹時トリグリセリド ≤ 400 mg/dL (4.5 mmol/L)

除外基準:

  • 1型糖尿病、またはコントロールが不十分な2型糖尿病
  • コントロールされていない甲状腺機能亢進症または甲状腺機能低下症
  • -過去12か月のコレステリルエステル転送タンパク質（CETP）阻害剤、または過去5か月のミポメルセンまたはロミタピド
  • -プロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン9型（PCSK9）を阻害するために、以前にエボロクマブまたはその他の治験療法を受けました。
  • -スクリーニング前の過去12週間以内の脂質アフェレーシス。
  • ホモ接合型家族性高コレステロール血症

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
4 週間ごとのマッチング皮下注射 (QM)
薬：プラセボ
4週間ごとの皮下プラセボ治療の用量
実験的：EvoMab 420 mg QM
エボロクマブ皮下注QM
薬：エボロクマブ
エボロクマブの 4 週間ごとの皮下投与
他の名前：
  • AMG 145;エボマブ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 24 週目までの LDL-C の変化率
時間枠：ベースライン、24週目
最小二乗平均は、治療グループ、年齢の層別化因子、およびスクリーニング LDL-C (対話型音声応答システム [IVRS] から)、予定された訪問、および予定された訪問との治療の相互作用を共変量として含む反復測定モデルからのものです。 モデルは構造化されていない共分散を使用します。
ベースライン、24週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
LDL-Cのベースラインから22および24週の平均への平均変化率
時間枠：ベースライン、22 週目、24 週目
最小二乗平均は、治療グループ、年齢層別因子、スクリーニング LDL-C (IVRS から)、予定された来院、および治療と予定された来院との相互作用を共変量として含む反復測定モデルからのものです。
ベースライン、22 週目、24 週目
LDL-C のベースラインから 24 週目への変更
時間枠：ベースライン、24週目
最小二乗平均は、治療グループ、年齢層別因子、スクリーニング LDL-C (IVRS から)、予定された来院、および治療と予定された来院との相互作用を共変量として含む反復測定モデルからのものです。
ベースライン、24週目
非 HDL-C におけるベースラインから 24 週目までの変化率
時間枠：ベースライン、24週目
最小二乗平均は、治療グループ、年齢層別因子、スクリーニング LDL-C (IVRS から)、予定された来院、および治療と予定された来院との相互作用を共変量として含む反復測定モデルからのものです。
ベースライン、24週目
ベースラインから 24 週目までのアポリプロテイン B (ApoB) の変化率
時間枠：ベースライン、24週目
最小二乗平均は、治療グループ、年齢層別因子、スクリーニング LDL-C (IVRS から)、予定された来院、および治療と予定された来院との相互作用を共変量として含む反復測定モデルからのものです。
ベースライン、24週目
総コレステロール/HDL-C比のベースラインから24週までの変化率
時間枠：ベースライン、24週目
最小二乗平均は、治療グループ、年齢層別因子、スクリーニング LDL-C (IVRS から)、予定された来院、および治療と予定された来院との相互作用を共変量として含む反復測定モデルからのものです。
ベースライン、24週目
ApoB:ApoA1 比率のベースラインから 24 週までの変化率
時間枠：ベースライン、24週目
最小二乗平均は、治療グループ、年齢層別因子、スクリーニング LDL-C (IVRS から)、予定された来院、および治療と予定された来院との相互作用を共変量として含む反復測定モデルからのものです。
ベースライン、24週目
治療に伴う有害事象（TEAE）、重篤な TEAE、中止につながる TEAE（DC）、致命的な TEAE、および機器関連の TEAE を発症した参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から、最終投与または試験終了日（24週）のいずれか早い方から30日後まで。試験期間の平均 (SD) は、プラセボ群で 5.664 (0.278) か月、EvoMab 群で 5.608 (0.137) か月でした。
有害事象 (AE) は、研究治療と必ずしも因果関係を持たない不都合な医学的出来事として定義されます。 SAE は、次の有害事象として定義されます。生命を脅かすものです。入院患者の入院または既存の入院の延長が必要;永続的または重大な障害/無能力をもたらす;先天異常/先天性欠損症です。またはその他の医学的に重要な重大なイベント。 イベントは、国立がん研究所 (NCI) の有害事象共通用語基準 (CTCAE) グレーディング スケール (1 = 軽度; 2 = 中等度; 3 = 重度; 4 = 生命を脅かす; 5 = 死亡) によって等級付けされました。 イベントは、治験薬の初回投与後、最終投与または治験終了日のいずれか早い方から 30 日後までに発生した場合、緊急治療として定義されました。
治験薬の初回投与から、最終投与または試験終了日（24週）のいずれか早い方から30日後まで。試験期間の平均 (SD) は、プラセボ群で 5.664 (0.278) か月、EvoMab 群で 5.608 (0.137) か月でした。
グレード3以上のベースライン後の実験室毒性が最大の参加者の数
時間枠：24週目
実験室での毒性等級付けは、NCI CTCAE 等級付けに基づいています。 グレード 3 は重度の毒性を示し、グレード 4 は生命を脅かす毒性を示します。 ベースラインからの悪化を表す値が表示されます。
24週目
収縮期血圧の経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、4週目、12週目、20週目、22週目、24週目
ベースライン、4週目、12週目、20週目、22週目、24週目
拡張期血圧の経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、4週目、12週目、20週目、22週目、24週目
ベースライン、4週目、12週目、20週目、22週目、24週目
心拍数の経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、4週目、12週目、20週目、22週目、24週目
ベースライン、4週目、12週目、20週目、22週目、24週目
抗エボロクマブ抗体陽性の参加者数
時間枠：24週目まで
24週目まで
経時的な血清エボロクマブ濃度
時間枠：12週目、22週目、24週目
12週目、22週目、24週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amgen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年3月24日

一次修了 (実際)

2019年11月25日

研究の完了 (実際)

2019年11月25日

試験登録日

最初に提出

2015年2月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年3月13日

最初の投稿 (見積もり)

2015年3月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年11月4日

最終確認日

2022年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 20120123
  • 2014-002277-11 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

承認されたデータ共有リクエストで特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ。

IPD 共有時間枠

この研究に関連するデータ共有のリクエストは、研究が終了してから 18 か月後に開始され、1) 米国とヨーロッパの両方で製品と適応症 (またはその他の新しい用途) の販売承認が付与されているか、2) の臨床開発のいずれかであると見なされます。製品および/または適応症は中止され、データは規制当局に提出されません。 この調査のデータ共有リクエストを送信する資格の終了日はありません。

IPD 共有アクセス基準

有資格の研究者は、研究目的、範囲内の Amgen 製品および Amgen 研究/研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計分析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含む要求を提出することができます。 一般に、アムジェン社は、製品ラベルですでに対処されている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個々の患者データに対する外部からの要求を許可しません. 要求は内部アドバイザーの委員会によって審査され、承認されない場合は、データ共有の独立した審査委員会によってさらに仲裁される場合があります。 承認されると、研究課題に対処するために必要な情報が、データ共有契約の条件に基づいて提供されます。 これには、匿名化された個々の患者データおよび/または分析仕様で提供される分析コードのフラグメントを含む利用可能なサポート ドキュメントが含まれる場合があります。 詳細については、以下のリンクを参照してください。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • 研究プロトコル
  • 統計分析計画 (SAP)
  • インフォームド コンセント フォーム (ICF)
  • 臨床試験報告書（CSR）

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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