Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceniająca skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję hamowania konwertazy białkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) u pacjentów pediatrycznych z genetycznymi zaburzeniami lipoprotein o małej gęstości (LDL) (HAUSER-RCT)

4 listopada 2022 zaktualizowane przez: Amgen

Podwójnie ślepe, randomizowane, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo badanie mające na celu scharakteryzowanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji 24-tygodniowego leczenia ewolokumabem w celu zmniejszenia stężenia LDL-C u dzieci w wieku od 10 do 17 lat z HeFH

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ewolokumabu (AMG-145) u dzieci i młodzieży w wieku 10-17 lat, u których zdiagnozowano heterozygotyczną hipercholesterolemię rodzinną.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie mające na celu ocenę wpływu 24-tygodniowego podawania ewolokumabu podskórnie (SC) w porównaniu z placebo, dodanego do standardowego leczenia, na procentową zmianę stężenia cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) w porównaniu z wartością wyjściową u dzieci i młodzieży w wieku od 10 do 17 lat wieku z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

158

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Afryka Południowa, 0087
        • Research Site
    • Western Cape
      • Parow, Western Cape, Afryka Południowa, 7505
        • Research Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Research Site
  • Austria
      • Feldkirch, Austria, 6800
        • Research Site
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Research Site
      • Wien, Austria, 1090
        • Research Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Research Site
      • La Louvière, Belgia, 7100
        • Research Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brazylia, 04040-000
        • Research Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazylia, 60430-270
        • Research Site
    • Distrito Federal
      • Brasília, Distrito Federal, Brazylia, 71625-175
        • Research Site
    • Espírito Santo
      • Vitória, Espírito Santo, Brazylia, 29055-450
        • Research Site
  • Czechy
      • Ostrava-Poruba, Czechy, 708 52
        • Research Site
      • Praha 5, Czechy, 150 06
        • Research Site
      • Svitavy, Czechy, 568 25
        • Research Site
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 191025
        • Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00029
        • Research Site
      • Kuopio, Finlandia, 70029
        • Research Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 17674
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grecja, 54642
        • Research Site
  • Hiszpania
    • Andalucía
      • Cordoba, Andalucía, Hiszpania, 14004
        • Research Site
      • Sevilla, Andalucía, Hiszpania, 41013
        • Research Site
    • Cataluña
      • Barcelona, Cataluña, Hiszpania, 08036
        • Research Site
    • Galicia
      • A Coruña, Galicia, Hiszpania, 15001
        • Research Site
      • Lugo, Galicia, Hiszpania, 27003
        • Research Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Research Site
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06500
        • Research Site
      • Izmir, Indyk, 35100
        • Research Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Research Site
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site
  • Kolumbia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Kolumbia, 080020
        • Research Site
    • Santander
      • Floridablanca, Santander, Kolumbia
        • Research Site
  • Malezja
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malezja, 16150
        • Research Site
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Research Site
      • Oslo, Norwegia, 0586
        • Research Site
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Research Site
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Research Site
  • Portugalia
      • Guimaraes, Portugalia, 4835-044
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06032
        • Research Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Research Site
    • Maryland
      • Towson, Maryland, Stany Zjednoczone, 21204
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28803
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45227
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Research Site
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • Research Site
  • Szwajcaria
      • Geneva 14, Szwajcaria, 1211
        • Research Site
      • Reinach, Szwajcaria, 4153
        • Research Site
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • Research Site
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 11217
        • Research Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1094
        • Research Site
  • Włochy
      • Palermo, Włochy, 90127
        • Research Site
      • Pisa, Włochy, 56124
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00161
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00165
        • Research Site
      • Torino, Włochy, 10126
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 10 do ≤ 17 lat (przed 18. rokiem życia)
  • Rozpoznanie heterozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej
  • Na zatwierdzonej statynie ze stabilną zoptymalizowaną dawką przez ≥ 4 tygodnie
  • Inne leczenie hipolipemizujące stabilne przez ≥ 4 tygodnie (fibraty muszą być stabilne przez ≥ 6 tygodni)
  • Stężenie LDL-C na czczo ≥ 130 mg/dl (3,4 mmol/l)
  • Trójglicerydy na czczo ≤ 400 mg/dl (4,5 mmol/l)

Kryteria wyłączenia:

  • Cukrzyca typu 1 lub cukrzyca typu 2, która jest lub słabo kontrolowana
  • Niekontrolowana nadczynność lub niedoczynność tarczycy
  • Inhibitor białka przenoszącego cholesterol (CETP) w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub mipomersen lub lomitapid w ciągu ostatnich 5 miesięcy
  • Wcześniej otrzymywał ewolokumab lub jakąkolwiek inną eksperymentalną terapię hamującą konwertazę probiałkową subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9).
  • Afereza lipidów w ciągu ostatnich 12 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Homozygotyczna rodzinna hipercholesterolemia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane wstrzyknięcie podskórne co 4 tygodnie (QM)
Lek: Placebo
Dawka podskórnego leczenia placebo co 4 tygodnie
Eksperymentalny: EvoMab 420 mg QM
Ewolokumab we wstrzyknięciu podskórnym QM
Lek: Ewolokumab
Dawka ewolokumabu podskórnie co 4 tygodnie
Inne nazwy:
  • AMG 145; EvoMab

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana LDL-C od wartości początkowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Średnia metodą najmniejszych kwadratów pochodzi z modelu powtarzanych pomiarów, który obejmuje grupę leczoną, czynniki stratyfikacyjne wieku i badania przesiewowe LDL-C (z interaktywnego systemu odpowiedzi głosowych [IVRS]), zaplanowaną wizytę i interakcję leczenia z zaplanowaną wizytą jako współzmienne. Model wykorzystuje nieustrukturyzowaną kowariancję.
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana procentowa LDL-C od wartości wyjściowej do średniej z tygodni 22 i 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 24
Średnia metodą najmniejszych kwadratów pochodzi z modelu powtarzanych pomiarów, który obejmuje grupę leczoną, czynniki stratyfikacyjne wieku i skrining LDL-C (z IVRS), zaplanowaną wizytę i interakcję leczenia z zaplanowaną wizytą jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tydzień 22, tydzień 24
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 24 w LDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Średnia metodą najmniejszych kwadratów pochodzi z modelu powtarzanych pomiarów, który obejmuje grupę leczoną, czynniki stratyfikacyjne wieku i skrining LDL-C (z IVRS), zaplanowaną wizytę i interakcję leczenia z zaplanowaną wizytą jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 24 w grupie nie-HDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Średnia metodą najmniejszych kwadratów pochodzi z modelu powtarzanych pomiarów, który obejmuje grupę leczoną, czynniki stratyfikacyjne wieku i skrining LDL-C (z IVRS), zaplanowaną wizytę i interakcję leczenia z zaplanowaną wizytą jako współzmienne
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Procentowa zmiana od wartości początkowej do tygodnia 24 w apoliproteinie-B (ApoB)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Średnia metodą najmniejszych kwadratów pochodzi z modelu powtarzanych pomiarów, który obejmuje grupę leczoną, czynniki stratyfikacyjne wieku i skrining LDL-C (z IVRS), zaplanowaną wizytę i interakcję leczenia z zaplanowaną wizytą jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Procentowa zmiana stosunku cholesterolu całkowitego do HDL-C od wartości początkowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Średnia metodą najmniejszych kwadratów pochodzi z modelu powtarzanych pomiarów, który obejmuje grupę leczoną, czynniki stratyfikacyjne wieku i skrining LDL-C (z IVRS), zaplanowaną wizytę i interakcję leczenia z zaplanowaną wizytą jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Procentowa zmiana stosunku ApoB:ApoA1 od wartości początkowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Średnia metodą najmniejszych kwadratów pochodzi z modelu powtarzanych pomiarów, który obejmuje grupę leczoną, czynniki stratyfikacyjne wieku i skrining LDL-C (z IVRS), zaplanowaną wizytę i interakcję leczenia z zaplanowaną wizytą jako współzmienne.
Wartość wyjściowa, tydzień 24
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi TEAE, TEAE prowadzącymi do przerwania leczenia (DC), śmiertelnymi TEAE i TEAE związanymi z urządzeniem
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni włącznie po ostatniej dawce lub dacie zakończenia badania (tydzień 24), w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej. Średni (SD) czas trwania badania wynosił odpowiednio 5,664 (0,278) i 5,608 (0,137) miesiąca dla ramion placebo i EvoMab.
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. SAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane, które: jest śmiertelne; zagraża życiu; wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność; jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; lub inne ważne z medycznego punktu widzenia poważne zdarzenie. Zdarzenia zostały ocenione według skali klasyfikacji National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) (1=łagodne; 2=umiarkowane; 3=ciężkie; 4=zagrażające życiu; 5=śmierć). Zdarzenia zdefiniowano jako pojawiające się w leczeniu, jeśli wystąpiły po pierwszej dawce badanego leku i do 30 dni włącznie po ostatniej dawce lub dacie zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni włącznie po ostatniej dawce lub dacie zakończenia badania (tydzień 24), w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej. Średni (SD) czas trwania badania wynosił odpowiednio 5,664 (0,278) i 5,608 (0,137) miesiąca dla ramion placebo i EvoMab.
Liczba uczestników z maksymalną toksycznością laboratoryjną po linii podstawowej stopnia ≥ 3
Ramy czasowe: Tydzień 24
Laboratoryjna ocena toksyczności została oparta na klasyfikacji NCI CTCAE. Stopień 3 wskazuje na ciężką toksyczność, a stopień 4 na toksyczność zagrażającą życiu. Pokazane są wartości reprezentujące pogorszenie w stosunku do linii bazowej.
Tydzień 24
Zmiana w czasie skurczowego ciśnienia krwi od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 20, tydzień 22, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 20, tydzień 22, tydzień 24
Zmiana w czasie rozkurczowego ciśnienia krwi od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 20, tydzień 22, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 20, tydzień 22, tydzień 24
Zmiana w czasie tętna od linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 20, tydzień 22, tydzień 24
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 20, tydzień 22, tydzień 24
Liczba uczestników z pozytywnym wynikiem testu na obecność przeciwciał przeciwko ewolokumabowi
Ramy czasowe: do 24 tygodnia
do 24 tygodnia
Stężenia ewolokumabu w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 22, Tydzień 24
Tydzień 12, Tydzień 22, Tydzień 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lutego 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20120123
  • 2014-002277-11 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację dane poszczególnych pacjentów dla zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym wniosku o udostępnienie danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Prośby o udostępnienie danych dotyczące tego badania będą rozpatrywane począwszy od 18 miesięcy po zakończeniu badania i albo 1) produkt i wskazanie (lub inne nowe zastosowanie) uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno w USA, jak i Europie, albo 2) rozwój kliniczny dla produkt i/lub wskazanie zostanie wycofane, a dane nie zostaną przekazane organom regulacyjnym. Nie ma ostatecznej daty kwalifikowalności do przesłania prośby o udostępnienie danych dla tego badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek zawierający cele badawcze, produkt(y) firmy Amgen i badanie/badania firmy Amgen w zakresie, punkty końcowe/wyniki będące przedmiotem zainteresowania, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji oraz kwalifikacje badacza(ów). Ogólnie rzecz biorąc, firma Amgen nie przyjmuje zewnętrznych próśb o dane poszczególnych pacjentów w celu ponownej oceny kwestii bezpieczeństwa i skuteczności, które zostały już uwzględnione na etykiecie produktu. Wnioski są rozpatrywane przez komitet doradców wewnętrznych, a jeśli nie zostaną zatwierdzone, mogą zostać poddane dalszemu arbitrażowi przez niezależny zespół ds. oceny ds. udostępniania danych. Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do odpowiedzi na pytanie badawcze zostaną dostarczone zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych. Może to obejmować zanonimizowane dane poszczególnych pacjentów i/lub dostępne dokumenty potwierdzające, zawierające fragmenty kodu analizy, jeśli podano w specyfikacjach analizy. Więcej szczegółów dostępnych jest pod linkiem poniżej.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in China

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj