沙丁胺醇作为庞贝病辅助治疗的评价
2016年9月18日 更新者：Hsiao Sang Chu, MD、National Taiwan University Hospital
评估β2-肾上腺素能激动剂对酶替代疗法下婴儿起病庞贝病患者是否有辅助作用
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Taipei、台湾、100
- National Taiwan University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 确认诊断为庞贝病
- 2岁或以上
- 至少 1 年常规重组人酸性 α 葡萄糖苷酶，并且最近 3 个月没有剂量/频率变化
- 提供知情同意
排除标准：
- 慢性心脏病，如心律失常、心肌病、心肌梗塞
- 癫痫病史
- 糖尿病史
- 甲亢病史
- 低钾血症
- 孕
- 对β受体激动剂过敏
- 在药物治疗下，包括利尿剂、地高辛、β受体阻滞剂等
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：沙丁胺醇
|
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
肌酐激酶减少 10%
大体时间：6个月
|
测量和比较血清肌酐激酶水平
|
6个月
|
|
改善 6 分钟步行测试
大体时间：6个月
|
测量和比较 6 分钟步行测试
|
6个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Yin-Hsiu Chien, MD, PhD、National Taiwan University Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年10月1日
初级完成 (实际的)
2015年7月1日
研究完成 (实际的)
2016年6月1日
研究注册日期
首次提交
2015年3月22日
首先提交符合 QC 标准的
2015年3月27日
首次发布 (估计)
2015年4月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年9月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年9月18日
最后验证
2016年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 201308031MINC
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.