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Évaluation du salbutamol comme traitement adjuvant de la maladie de Pompe

18 septembre 2016 mis à jour par: Hsiao Sang Chu, MD, National Taiwan University Hospital
évaluer si l'agoniste bêta 2-adrénergique peut avoir un effet adjuvant chez les patients atteints de la maladie de Pompe à début infantile sous traitement enzymatique substitutif

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Confirmer le diagnostic de maladie de Pompe
  2. âge 2 ans ou plus
  3. moins d'un an d'alpha-glucosidase acide humaine recombinante régulière, et aucun changement de dosage/fréquence au cours des 3 derniers mois
  4. Fournir un consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  1. maladie cardiaque chronique telle que l'arythmie, la cardiomyopathie, l'infarctus du myocarde
  2. antécédent de saisie
  3. antécédents de diabète sucré
  4. antécédent d'hyperthyroïdie
  5. hypokaliémie
  6. enceinte
  7. allergie aux β-agonistes
  8. sous médicaments, y compris les diurétiques, la digoxine, les bêta-bloquants, etc.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Salbutamol
  1. âge 2-6 ans : 0,1 mg/kg tid x 2 semaines, puis augmenter progressivement jusqu'à 0,2 mg/kg tid (total quotidien maximal de 12 mg)
  2. âge 6-12 ans : 2 mg tid x 2 semaines, puis augmenter progressivement jusqu'à 4 mg tid (total quotidien maximal de 24 mg)
  3. 12 ans et plus : 4 mg tidx 2 semaines, puis augmenter progressivement jusqu'à 8 mg tid (total quotidien maximal de 32 mg)
Médicament: Salbutamol
  1. Sirop d'albutérol (1 mL = salbutamol 0,4 mg, 60 ml/boîte)
  2. COMPRIMÉS DE VENTOLINE 2MG (SULFATE DE SALBUTAMOL)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Diminution de 10 % de la créatinine kinase
Délai: 6 mois
mesurer et comparer les taux sériques de créatinine kinase
6 mois
Amélioration du test de marche de 6 minutes
Délai: 6 mois
mesurer et comparer un test de marche de 6 minutes
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Taiwan University Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Yin-Hsiu Chien, MD, PhD, National Taiwan University Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mars 2015

Première publication (Estimation)

1 avril 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

20 septembre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2016

Dernière vérification

1 septembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 201308031MINC

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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