Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena salbutamolu jako terapii uzupełniającej w chorobie Pompego

18 września 2016 zaktualizowane przez: Hsiao Sang Chu, MD, National Taiwan University Hospital
ocenić, czy agonista receptora beta2-adrenergicznego może działać adiuwantowo u pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym poddanych enzymatycznej terapii zastępczej

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdź diagnozę jako chorobę Pompego
  2. wiek 2 lata lub więcej
  3. poniżej co najmniej 1 roku regularnie rekombinowanej ludzkiej kwaśnej alfa-glukozydazy i bez zmian dawkowania/częstości w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  4. Wyraź świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  1. przewlekłe choroby serca, takie jak arytmia, kardiomiopatia, zawał serca
  2. historia napadów
  3. historia cukrzycy
  4. historia nadczynności tarczycy
  5. hipokaliemia
  6. w ciąży
  7. alergia na beta-agonistów
  8. pod lekami, w tym diuretykami, digoksyną, beta-blokerami itp

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Salbutamol
  1. wiek 2-6 lat: 0,1 mg/kg trzy razy na dobę x 2 tygodnie, następnie stopniowo zwiększać do 0,2 mg/kg trzy razy na dobę (maksymalna dzienna dawka maksymalna 12 mg)
  2. wiek 6-12 lat: 2mg trzy razy na dobę x 2 tygodnie, następnie stopniowo zwiększać do 4mg trzy razy na dobę (dzienna całkowita maksymalna dawka 24mg)
  3. wiek 12 lat i więcej: 4 mg trzy razy dziennie x 2 tygodnie, następnie stopniowo zwiększać do 8 mg trzy razy dziennie (maksymalna dzienna dawka maksymalna 32 mg)
Lek: Salbutamol
  1. Syrop Albuterol (1mL = Salbutamol 0.4mg, 60ml/bot)
  2. VENTOLIN TABLETKI 2MG (SIARCZAN SALBUTAMOLU)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
10% spadek kinazy kreatyniny
Ramy czasowe: 6 miesięcy
zmierzyć i porównać poziomy kinazy kreatyniny w surowicy
6 miesięcy
Poprawa w 6-minutowym teście marszu
Ramy czasowe: 6 miesięcy
zmierzyć i porównać 6-minutowy test marszu
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Yin-Hsiu Chien, MD, PhD, National Taiwan University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

20 września 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 września 2016

Ostatnia weryfikacja

1 września 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 201308031MINC

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pompego

Badania kliniczne na Salbutamol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj