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Valutazione del salbutamolo come terapia adiuvante per la malattia di Pompe

18 settembre 2016 aggiornato da: Hsiao Sang Chu, MD, National Taiwan University Hospital
valutare se l'agonista beta 2-adrenergico può avere un effetto adiuvante nei pazienti con malattia di Pompe ad esordio infantile sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Confermare la diagnosi come malattia di Pompe
  2. età 2 anni o superiore
  3. alfa glucosidasi dell'acido umano ricombinante regolare da almeno 1 anno e nessun cambiamento di dosaggio/frequenza negli ultimi 3 mesi
  4. Fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. malattie cardiache croniche come aritmia, cardiomiopatia, infarto cardiaco
  2. storia di sequestro
  3. storia di diabete mellito
  4. storia di ipertiroidismo
  5. ipokaliemia
  6. incinta
  7. allergia ai β-agonisti
  8. sotto farmaci inclusi diuretici, digossina, beta-bloccanti, ecc

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Salbutamolo
  1. età 2-6 anni: 0,1 mg/kg tid x 2 settimane, quindi aumentare gradualmente a 0,2 mg/kg tid (totale giornaliero massimo 12 mg)
  2. età 6-12 anni: 2 mg tid x 2 settimane, quindi aumentare gradualmente a 4 mg tid (totale giornaliero massimo 24 mg)
  3. età 12 anni e oltre: 4 mg tidx 2 settimane, quindi aumentare gradualmente a 8 mg tid (totale giornaliero massimo 32 mg)
Droga: Salbutamolo
  1. Sciroppo di albuterolo (1 ml = salbutamolo 0,4 mg, 60 ml/bot)
  2. VENTOLIN COMPRESSE 2MG (SALBUTAMOLO SOLFATO)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Diminuzione del 10% della creatinina chinasi
Lasso di tempo: 6 mesi
misurare e confrontare i livelli sierici di creatinina chinasi
6 mesi
Miglioramento nel test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: 6 mesi
misurare e confrontare il test del cammino di 6 minuti
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Yin-Hsiu Chien, MD, PhD, National Taiwan University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

1 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

20 settembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 settembre 2016

Ultimo verificato

1 settembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 201308031MINC

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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