Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av Salbutamol som en adjuvant terapi för Pompes sjukdom

18 september 2016 uppdaterad av: Hsiao Sang Chu, MD, National Taiwan University Hospital
utvärdera om beta 2-adrenerg agonist kan ha adjuvanseffekt till patienter med infantil Pompes sjukdom under enzymersättningsterapi

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Bekräfta diagnosen Pompes sjukdom
  2. ålder 2 år eller äldre
  3. under minst 1 års regelbundet rekombinant humant surt alfaglukosidas och ingen dos/frekvensförändring under de senaste 3 månaderna
  4. Ge informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. kronisk hjärtsjukdom såsom arytmi, kardiomyopati, hjärtinfarkt
  2. historia av anfall
  3. historia av diabetes mellitus
  4. historia av hypertyreos
  5. hypokalemi
  6. gravid
  7. allergi mot β-agonister
  8. under mediciner inklusive diuretika, digoxin, betablockerare, etc

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Salbutamol
  1. ålder 2-6 år: 0,1mg/kg tid x 2 veckor, öka sedan gradvis till 0,2mg/kg tid (daglig total maximal 12mg)
  2. ålder 6-12 år: 2mg tid x 2 veckor, öka sedan gradvis till 4mg tid (totalt dagligen maximalt 24mg)
  3. ålder 12 år och uppåt: 4mg tidx 2 veckor, öka sedan gradvis till 8mg tid (totalt dagligen maximalt 32mg)
Läkemedel: Salbutamol
  1. Albuterolsirap (1mL= Salbutamol 0,4mg, 60ml/bot)
  2. VENTOLIN TABLETTER 2MG (SALBUTAMOLSULFAT)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
10% minskning av kreatininkinas
Tidsram: 6 månader
mäta och jämföra serumkreatininkinasnivåer
6 månader
Förbättring i 6-minuters gångtest
Tidsram: 6 månader
mäta och jämföra 6-minuters gångtest
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Yin-Hsiu Chien, MD, PhD, National Taiwan University Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2015

Första postat (Uppskatta)

1 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

20 september 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 september 2016

Senast verifierad

1 september 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201308031MINC

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera