Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van salbutamol als adjuvante therapie voor de ziekte van Pompe

18 september 2016 bijgewerkt door: Hsiao Sang Chu, MD, National Taiwan University Hospital
evalueren of bèta-2-adrenerge agonist een adjuvans effect kan hebben bij patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang onder enzymvervangende therapie

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bevestig diagnose als ziekte van Pompe
  2. leeftijd 2 jaar of ouder
  3. minder dan 1 jaar regelmatig recombinant humaan zuur alfa-glucosidase, en geen verandering in dosering/frequentie in de afgelopen 3 maanden
  4. Geef geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  1. chronische hartaandoeningen zoals aritmie, cardiomyopathie, hartinfarct
  2. geschiedenis van inbeslagname
  3. voorgeschiedenis van diabetes mellitus
  4. geschiedenis van hyperthyreoïdie
  5. hypokaliëmie
  6. zwanger
  7. allergie voor β-agonisten
  8. onder medicijnen zoals diuretica, digoxine, bètablokkers, enz

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Salbutamol
  1. leeftijd 2-6 jaar: 0,1 mg/kg driemaal daags x 2 weken, daarna geleidelijk verhogen tot 0,2 mg/kg driemaal daags (dagelijks totaal maximaal 12 mg)
  2. leeftijd 6-12 jaar: 2 mg driemaal daags x 2 weken, daarna geleidelijk verhogen tot 4 mg driemaal daags (dagelijks totaal maximaal 24 mg)
  3. leeftijd 12 jaar en ouder: 4 mg tidx 2 weken, daarna geleidelijk verhogen tot 8 mg tid (dagelijks totaal maximaal 32 mg)
Geneesmiddel: Salbutamol
  1. Albuterol Siroop (1 ml = Salbutamol 0,4 mg, 60 ml/bot)
  2. VENTOLIN TABLETTEN 2MG (SALBUTAMOLSULFAAT)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
10% afname van creatininekinase
Tijdsspanne: 6 maanden
meten en vergelijken serumcreatininekinasespiegels
6 maanden
Verbetering in 6 minuten looptest
Tijdsspanne: 6 maanden
meet en vergelijk 6-minuten looptest
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yin-Hsiu Chien, MD, PhD, National Taiwan University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 maart 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

1 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

20 september 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 september 2016

Laatst geverifieerd

1 september 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201308031MINC

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren