Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av Salbutamol som en adjuvant terapi for Pompes sykdom

18. september 2016 oppdatert av: Hsiao Sang Chu, MD, National Taiwan University Hospital
evaluer om beta 2-adrenerg agonist kan ha adjuvant effekt til pasienter med infantile Pompes sykdom under enzymerstatningsterapi

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Bekreft diagnosen som Pompes sykdom
  2. alder 2 år eller eldre
  3. under minst 1 års vanlig rekombinant human alfa-glukosidase, og ingen dose-/frekvensendring de siste 3 månedene
  4. Gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. kronisk hjertesykdom som arytmi, kardiomyopati, hjerteinfarkt
  2. historie med anfall
  3. historie med diabetes mellitus
  4. historie med hypertyreose
  5. hypokalemi
  6. gravid
  7. allergi mot β-agonister
  8. under medisiner inkludert diuretika, digoksin, betablokkere, etc

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Salbutamol
  1. alder 2-6 år: 0,1mg/kg tid x 2 uker, deretter gradvis øke til 0,2mg/kg tid (daglig total maksimal 12mg)
  2. alder 6-12 år: 2mg tid x 2 uker, øk deretter gradvis til 4mg tid (daglig total maksimalt 24mg)
  3. alder 12 år og over: 4 mg tidx 2 uker, øk deretter gradvis til 8 mg tid (daglig total maksimalt 32 mg)
Legemiddel: Salbutamol
  1. Albuterol sirup (1mL= Salbutamol 0,4mg, 60ml/bot)
  2. VENTOLIN TABLETTER 2MG (SALBUTAMOLSULFAT)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
10 % reduksjon av kreatininkinase
Tidsramme: 6 måneder
måle og sammenligne serumkreatininkinasenivåer
6 måneder
Forbedring i 6-minutters gangtest
Tidsramme: 6 måneder
mål og sammenlign 6-minutters gangtest
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Yin-Hsiu Chien, MD, PhD, National Taiwan University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

1. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

20. september 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2016

Sist bekreftet

1. september 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 201308031MINC

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Salbutamol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Oman

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere