Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szalbutamol értékelése a Pompe-kór adjuváns terápiájaként

2016. szeptember 18. frissítette: Hsiao Sang Chu, MD, National Taiwan University Hospital
annak értékelése, hogy a béta 2-adrenerg agonistának lehet-e adjuváns hatása a csecsemőkorban kezdődő Pompe-kórban szenvedő betegeknél enzimpótló kezelés alatt

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Erősítse meg a Pompe-kór diagnózisát
  2. életkor 2 éves vagy idősebb
  3. legalább 1 év alatti rendszeres rekombináns humán savas alfa-glükozidáz, és az elmúlt 3 hónapban nem változott az adagolás/gyakoriság
  4. Adjon tájékoztatást a hozzájárulásáról

Kizárási kritériumok:

  1. krónikus szívbetegségek, például aritmia, kardiomiopátia, szívinfarktus
  2. rohamtörténet
  3. diabetes mellitus anamnézisében
  4. hyperthyreosis anamnézisében
  5. hipokalémia
  6. terhes
  7. allergia a β-agonistákra
  8. olyan gyógyszerek alatt, mint a diuretikumok, digoxin, béta-blokkolók stb

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Salbutamol
  1. 2-6 éves kor: 0,1 mg/kg tid x 2 hét, majd fokozatosan emeljük 0,2 mg/ttkg háromszor (napi teljes maximum 12 mg)
  2. 6-12 éves kor: 2 mg tid x 2 hét, majd fokozatosan emeljük 4 mg-ra háromszor (maximum napi 24 mg)
  3. 12 éves kor felett: 4 mg naponta háromszor 2 hétig, majd fokozatosan emelje háromszor 8 mg-ra (maximum napi 32 mg)
Drog: Salbutamol
  1. Albuterol szirup (1 ml = szalbutamol 0,4 mg, 60 ml/bot)
  2. VENTOLIN TABLETTA 2 mg (SZALBUTAMOL-SZULFÁT)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
10%-os kreatinin-kináz csökkenés
Időkeret: 6 hónap
mérje és hasonlítsa össze a szérum kreatinin-kináz szintjét
6 hónap
Javulás 6 perces séta teszt alatt
Időkeret: 6 hónap
mérje meg és hasonlítsa össze a 6 perces séta tesztet
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Taiwan University Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Yin-Hsiu Chien, MD, PhD, National Taiwan University Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. március 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. március 27.

Első közzététel (Becslés)

2015. április 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. szeptember 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. szeptember 18.

Utolsó ellenőrzés

2016. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 201308031MINC

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel