Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení salbutamolu jako adjuvantní terapie Pompeho choroby

18. září 2016 aktualizováno: Hsiao Sang Chu, MD, National Taiwan University Hospital
zhodnotit, zda beta 2-adrenergní agonista může mít adjuvantní účinek u pacientů s infantilní Pompeho nemocí pod enzymatickou substituční terapií

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Potvrďte diagnózu jako Pompeho nemoc
  2. věk 2 roky a více
  3. méně než 1 rok pravidelné rekombinantní lidské kyselé alfa glukosidázy a žádná změna dávkování/frekvence v posledních 3 měsících
  4. Poskytněte informativní souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. chronické srdeční onemocnění, jako je arytmie, kardiomyopatie, srdeční infarkt
  2. anamnéza záchvatu
  3. anamnéza diabetes mellitus
  4. anamnéza hypertyreózy
  5. hypokalémie
  6. těhotná
  7. alergie na β-agonisty
  8. pod léky včetně diuretik, digoxinu, beta-blokátorů atd

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Salbutamol
  1. věk 2-6 let: 0,1 mg/kg třikrát denně x 2 týdny, poté postupně zvyšovat na 0,2 mg/kg třikrát denně (celkem denně maximálně 12 mg)
  2. věk 6-12 let: 2 mg třikrát denně x 2 týdny, poté postupně zvyšujte na 4 mg třikrát denně (celkem denně maximálně 24 mg)
  3. věk 12 let a starší: 4 mg tidx 2 týdny, poté postupně zvyšovat na 8 mg tid (celkem denně maximálně 32 mg)
Lék: Salbutamol
  1. Albuterolový sirup (1 ml = salbutamol 0,4 mg, 60 ml/bot)
  2. VENTOLIN TABLETY 2 MG (SALBUTAMOL SULPHATE)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
10% snížení kreatininkinázy
Časové okno: 6 měsíců
měřit a porovnávat hladiny sérové ​​kreatininkinázy
6 měsíců
Zlepšení v 6minutovém testu chůze
Časové okno: 6 měsíců
změřte a porovnejte test 6minutové chůze
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Taiwan University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Yin-Hsiu Chien, MD, PhD, National Taiwan University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

1. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

20. září 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. září 2016

Naposledy ověřeno

1. září 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201308031MINC

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Salbutamol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit