Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Salbutamol som en adjuverende terapi for Pompes sygdom

18. september 2016 opdateret af: Hsiao Sang Chu, MD, National Taiwan University Hospital
vurdere, om beta 2-adrenerg agonist kan have adjuverende virkning til patienter med infantil Pompes sygdom under enzymerstatningsterapi

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bekræft diagnosen som Pompes sygdom
  2. alder 2 år eller derover
  3. under mindst 1 års regelmæssig rekombinant human syre alfa glucosidase, og ingen dosis/frekvensændring i de seneste 3 måneder
  4. Giv informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. kronisk hjertesygdom såsom arytmi, kardiomyopati, hjerteinfarkt
  2. historie med anfald
  3. historie med diabetes mellitus
  4. historie med hyperthyroidisme
  5. hypokaliæmi
  6. gravid
  7. allergi over for β-agonister
  8. under medicin herunder diuretika, digoxin, betablokkere mv

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Salbutamol
  1. alder 2-6 år: 0,1 mg/kg tid x 2 uger, øg derefter gradvist til 0,2 mg/kg tid (daglig total maksimalt 12 mg)
  2. alder 6-12 år: 2 mg tid x 2 uger, øg derefter gradvist til 4 mg tid (dagligt i alt maksimalt 24 mg)
  3. alder 12 år og derover: 4 mg tidx 2 uger, øg derefter gradvist til 8 mg tid (dagligt samlet maksimalt 32 mg)
Medicin: Salbutamol
  1. Albuterol sirup (1mL= Salbutamol 0,4mg, 60ml/bot)
  2. VENTOLIN TABLETTER 2MG (SALBUTAMOL SULFAT)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
10% reduktion af kreatininkinase
Tidsramme: 6 måneder
måle og sammenligne serum kreatininkinase niveauer
6 måneder
Forbedring i 6-minutters gangtest
Tidsramme: 6 måneder
mål og sammenlign 6-minutters gangtest
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Taiwan University Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yin-Hsiu Chien, MD, PhD, National Taiwan University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. marts 2015

Først opslået (Skøn)

1. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

20. september 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. september 2016

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 201308031MINC

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Salbutamol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner