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Evaluación de salbutamol como terapia adyuvante para la enfermedad de Pompe

18 de septiembre de 2016 actualizado por: Hsiao Sang Chu, MD, National Taiwan University Hospital
evaluar si el agonista beta 2-adrenérgico puede tener un efecto adyuvante en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio infantil bajo terapia de reemplazo enzimático

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

14

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Taiwán
      • Taipei, Taiwán, 100
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Confirmar diagnóstico como enfermedad de Pompe
  2. 2 años de edad o más
  3. menos de 1 año de alfaglucosidasa ácida humana recombinante regular, y sin cambios de dosis/frecuencia en los últimos 3 meses
  4. Proporcionar consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  1. enfermedad cardíaca crónica como arritmia, cardiomiopatía, infarto cardíaco
  2. historial de convulsiones
  3. antecedentes de diabetes mellitus
  4. antecedentes de hipertiroidismo
  5. hipopotasemia
  6. embarazada
  7. alergia a los agonistas β
  8. bajo medicamentos que incluyen diuréticos, digoxina, betabloqueantes, etc.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Salbutamol
  1. 2-6 años de edad: 0,1 mg/kg tres veces al día x 2 semanas, luego aumentar gradualmente a 0,2 mg/kg tres veces al día (máximo diario total de 12 mg)
  2. 6-12 años de edad: 2 mg tres veces al día x 2 semanas, luego aumentar gradualmente a 4 mg tres veces al día (total máximo diario de 24 mg)
  3. mayores de 12 años: 4 mg tres veces al día durante 2 semanas, luego aumentar gradualmente a 8 mg tres veces al día (máximo total diario de 32 mg)
Droga: Salbutamol
  1. Jarabe de Albuterol (1mL= Salbutamol 0.4mg, 60ml/bot)
  2. VENTOLIN TABLETAS 2MG (SULFATO DE SALBUTAMOL)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
10% de disminución de la creatinina quinasa
Periodo de tiempo: 6 meses
medir y comparar los niveles de creatinina quinasa sérica
6 meses
Mejora en la prueba de marcha de 6 minutos
Periodo de tiempo: 6 meses
medir y comparar la prueba de caminata de 6 minutos
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Taiwan University Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Yin-Hsiu Chien, MD, PhD, National Taiwan University Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de marzo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

1 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

20 de septiembre de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de septiembre de 2016

Última verificación

1 de septiembre de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 201308031MINC

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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