BG00012 对 RRMS 儿科受试者 MRI 病变和药代动力学影响的研究 (FOCUS)
2017年9月21日 更新者：Biogen
BG00012 对 10 至 17 岁复发缓解型多发性硬化症儿科受试者 MRI 病变和药代动力学影响的开放标签、多中心、多剂量研究
本研究的主要目的是评估 BG00012（富马酸二甲酯）对复发缓解型多发性硬化症 (RRMS) 儿科参与者脑磁共振成像 (MRI) 病变的影响。
本研究的次要目标是表征 BG00012 在 RRMS 儿科参与者中的药代动力学特征，并评估 BG00012 在 RRMS 儿科参与者中的安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Sofia、保加利亚、B-1113
- Research Site
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Bayern
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Munchen、Bayern、德国、80337
- Research Site
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Niedersachsen
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Gottingen、Niedersachsen、德国、37075
- Research Site
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Riga、拉脱维亚、LV-1004
- Research Site
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Hradec kralove、捷克语、500 05
- Research Site
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Gent、比利时、B-9000
- Research Site
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Gdansk、波兰、80-952
- Research Site
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Poznan、波兰、60-355
- Research Site
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Ankara、火鸡、06100
- Research Site
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Kuwait City
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Dasman、Kuwait City、科威特、15462
- Research Site
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California
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San Bernardino、California、美国、92408
- Research Site
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Beirut、黎巴嫩、1107 2020
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 父母或法定监护人能够理解研究的目的和风险，并提供签署并注明日期的知情同意书和授权，以根据国家和地方受试者隐私法规使用受保护的健康信息。 除父母或法定监护人外，受试者还将根据当地法规酌情提供同意书。
- 筛选和第 1 天的体重必须≥30 公斤。
- 必须根据 McDonald MS 标准 (2010) [Polman 2011] 和国际儿科多发性硬化 (MS) 研究组儿科 MS 标准 (2013) [Krupp 2013] 诊断为 RRMS。
关键排除标准：
- 原发性进展性、继发性进展性或进展性复发性 MS（如 [Lublin 和 Reingold 1996] 所定义）。 这些情况要求在至少 3 个月的时间内出现持续的临床疾病恶化。 患有这些病症的受试者也可能有叠加的复发，但由于缺乏临床稳定期或临床改善而与复发缓解型受试者不同。
- 类似于 MS 的疾病，例如其他脱髓鞘疾病（例如，急性播散性脑脊髓炎）、系统性自身免疫性疾病（例如，干燥病、红斑狼疮和视神经脊髓炎）、代谢性疾病（例如，营养不良）和感染性疾病。
- 严重过敏或过敏反应史或已知对富马酸二甲酯或富马酸酯的药物超敏反应。
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BG00012
口服 BG00012 120 毫克，每天两次 (BID)，前 7 天，然后是 240 毫克，每天两次，持续 24 周。
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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从基线期到治疗评估期的脑磁共振成像 (MRI) 扫描中新的或新扩大的 T2 高信号病灶数量的变化
大体时间：基线期（第 -8 周至第 0 天），治疗评估期（第 16 周至第 24 周）
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基线期（第 -8 周至第 0 天），治疗评估期（第 16 周至第 24 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第八天
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第八天
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达到最大观察血浆浓度的时间 (Tmax)
大体时间：第八天
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第八天
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表观间隙 (CL/F)
大体时间：第八天
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第八天
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表观分布容积 (V/F)
大体时间：第八天
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第八天
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半条命 Lambda z
大体时间：第八天
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第八天
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从时间 0 到无穷大的浓度-时间曲线下面积 (AUC0-inf)
大体时间：第八天
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第八天
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经历治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：直到第 28 周
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AE：任何与治疗不一定有因果关系的不良医疗事件。
SAE：任何剂量下的任何不良医学事件：导致死亡；在调查员看来，将参与者置于直接死亡的风险中（危及生命的事件）；需要住院治疗或延长现有住院治疗；导致持续或严重的残疾/无能力；导致先天性异常/出生缺陷；研究者认为可能危及参与者或可能需要干预以防止上述定义中列出的其他结果之一的任何其他医学上重要的事件。
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直到第 28 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年9月30日
初级完成 (实际的)
2016年9月23日
研究完成 (实际的)
2016年9月23日
研究注册日期
首次提交
2015年4月2日
首先提交符合 QC 标准的
2015年4月2日
首次发布 (估计)
2015年4月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年10月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年9月21日
最后验证
2017年9月1日
更多信息
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