Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av effekten av BG00012 på MRT-lesioner och farmakokinetik hos pediatriska patienter med RRMS (FOCUS)

21 september 2017 uppdaterad av: Biogen

Open-label, multicenter, multipeldosstudie av effekten av BG00012 på MR-skador och farmakokinetik hos pediatriska patienter med skovvis-remitterande multipel skleros i åldern 10 till 17 år

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effekten av BG00012 (dimetylfumarat) på skador på hjärnmagnetisk resonanstomografi (MRI) hos pediatriska deltagare med skovvis-remitterande multipel skleros (RRMS). De sekundära målen för denna studie är att karakterisera farmakokinetiken för BG00012 hos pediatriska deltagare med RRMS och att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för BG00012 hos pediatriska deltagare med RRMS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Gent, Belgien, B-9000
        • Research Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, B-1113
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • California
      • San Bernardino, California, Förenta staterna, 92408
        • Research Site
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 06100
        • Research Site
  • Kuwait
    • Kuwait City
      • Dasman, Kuwait City, Kuwait, 15462
        • Research Site
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV-1004
        • Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Research Site
  • Tjeckien
      • Hradec kralove, Tjeckien, 500 05
        • Research Site
  • Tyskland
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Tyskland, 80337
        • Research Site
    • Niedersachsen
      • Gottingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Föräldrars eller vårdnadshavares förmåga att förstå syftet och riskerna med studien och ge undertecknat och daterat informerat samtycke och tillstånd att använda skyddad hälsoinformation i enlighet med nationella och lokala integritetsföreskrifter för ämnet. Ämnen kommer att ge samtycke utöver föräldern eller vårdnadshavare, beroende på vad som är lämpligt, enligt lokala bestämmelser.
  • Måste ha en kroppsvikt på ≥30 kg vid screening och dag 1.
  • Måste ha diagnosen RRMS enligt McDonalds kriterier för MS (2010) [Polman 2011] och Internationella pediatriska multipel skleros (MS) studiegruppskriterier för pediatrisk MS (2013) [Krupp 2013].

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Primär progressiv, sekundär progressiv eller progressiv skovvis MS (enligt definitionen av [Lublin och Reingold 1996]). Dessa tillstånd kräver närvaro av kontinuerlig klinisk sjukdom som förvärras under en period av minst 3 månader. Patienter med dessa tillstånd kan också ha överlagrade skov men särskiljs från patienter med skov-förlöpande av avsaknaden av kliniskt stabila perioder eller klinisk förbättring.
  • Störningar som härmar MS, såsom andra demyeliniserande störningar (t.ex. akut disseminerad encefalomyelit), systemiska autoimmuna störningar (t.ex. Sjögrens sjukdom, lupus erythematosus och neuromyelit optica), metabola störningar (t.ex. dystrofier) ​​och infektionssjukdomar.
  • Anamnes med allvarliga allergiska eller anafylaktiska reaktioner eller känd läkemedelsöverkänslighet mot dimetylfumarat eller fumarsyraestrar.

OBS: Andra protokolldefinierade inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BG00012
Oral BG00012 120 mg två gånger dagligen (BID) under de första 7 dagarna följt av 240 mg BID under 24 veckor.
Läkemedel: dimetylfumarat
Andra namn:
  • BG00012
  • DMF

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i antalet nya eller nyligen förstorade T2 hyperintense lesioner på hjärnmagnetisk resonanstomografi (MRI) från baslinjeperioden till bedömningsperioden under behandling
Tidsram: Baslinjeperiod (vecka -8 till dag 0), bedömningsperiod under behandling (vecka 16 till vecka 24)
Baslinjeperiod (vecka -8 till dag 0), bedömningsperiod under behandling (vecka 16 till vecka 24)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Dag 8
Dag 8
Tid att nå maximal observerad plasmakoncentration (Tmax)
Tidsram: Dag 8
Dag 8
Synbar rensning (CL/F)
Tidsram: Dag 8
Dag 8
Skenbar distributionsvolym (V/F)
Tidsram: Dag 8
Dag 8
Half-Life Lambda z
Tidsram: Dag 8
Dag 8
Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till oändlighet (AUC0-inf)
Tidsram: Dag 8
Dag 8
Antal deltagare som upplevde behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Fram till vecka 28
AE: alla ogynnsamma medicinska händelser som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med behandlingen. SAE: alla ogynnsamma medicinska händelser som vid vilken dos som helst: leder till döden; enligt utredarens uppfattning, utsätter deltagaren för omedelbar dödsrisk (en livshotande händelse); kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; resulterar i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga; resulterar i en medfödd anomali/födelsedefekt; någon annan medicinskt viktig händelse som, enligt utredarens uppfattning, kan äventyra deltagaren eller kan kräva ingripande för att förhindra något av de andra utfall som anges i definitionen ovan.
Fram till vecka 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biogen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 september 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

23 september 2016

Avslutad studie (Faktisk)

23 september 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 april 2015

Första postat (Uppskatta)

7 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 oktober 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 september 2017

Senast verifierad

1 september 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 109MS202
  • 2014-005003-24 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera