Estudo do efeito de BG00012 em lesões de ressonância magnética e farmacocinética em pacientes pediátricos com EMRR (FOCUS)
21 de setembro de 2017 atualizado por: Biogen
Estudo Aberto, Multicêntrico, de Múltiplas Doses do Efeito de BG00012 em Lesões de RM e Farmacocinética em Indivíduos Pediátricos com Esclerose Múltipla Recorrente-Remitente de 10 a 17 anos
O objetivo principal deste estudo é avaliar o efeito de BG00012 (dimetil fumarato) nas lesões cerebrais por ressonância magnética (MRI) em participantes pediátricos com esclerose múltipla recorrente-remitente (EMRR).
Os objetivos secundários deste estudo são caracterizar a farmacocinética de BG00012 em participantes pediátricos com EMRR e avaliar a segurança e tolerabilidade de BG00012 em participantes pediátricos com EMRR.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
22
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bayern
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Munchen, Bayern, Alemanha, 80337
- Research Site
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Niedersachsen
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Gottingen, Niedersachsen, Alemanha, 37075
- Research Site
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Sofia, Bulgária, B-1113
- Research Site
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Gent, Bélgica, B-9000
- Research Site
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California
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San Bernardino, California, Estados Unidos, 92408
- Research Site
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Kuwait City
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Dasman, Kuwait City, Kuwait, 15462
- Research Site
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Riga, Letônia, LV-1004
- Research Site
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Beirut, Líbano, 1107 2020
- Research Site
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Ankara, Peru, 06100
- Research Site
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Gdansk, Polônia, 80-952
- Research Site
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Poznan, Polônia, 60-355
- Research Site
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Hradec kralove, Tcheca, 500 05
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
10 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Capacidade dos pais ou tutores legais de entender o propósito e os riscos do estudo e fornecer consentimento informado assinado e datado e autorização para usar informações de saúde protegidas de acordo com os regulamentos nacionais e locais de privacidade do sujeito. Os sujeitos fornecerão consentimento além do pai ou responsável legal, conforme apropriado, de acordo com os regulamentos locais.
- Deve ter um peso corporal ≥30 kg na triagem e no dia 1.
- Deve ter um diagnóstico de EMRR de acordo com os critérios de McDonald para EM (2010) [Polman 2011] e os critérios do Grupo de Estudos Pediátricos Internacionais de Esclerose Múltipla (EM) para EM pediátrica (2013) [Krupp 2013].
Principais Critérios de Exclusão:
- EM primária progressiva, secundária progressiva ou recidivante progressiva (conforme definido por [Lublin e Reingold 1996]). Essas condições requerem a presença de piora clínica contínua da doença por um período de pelo menos 3 meses. Indivíduos com essas condições também podem ter recaídas sobrepostas, mas se distinguem de indivíduos remitentes-recorrentes pela falta de períodos clinicamente estáveis ou melhora clínica.
- Distúrbios que mimetizam a EM, como outros distúrbios desmielinizantes (por exemplo, encefalomielite disseminada aguda), distúrbios autoimunes sistêmicos (por exemplo, doença de Sjögren, lúpus eritematoso e neuromielite óptica), distúrbios metabólicos (por exemplo, distrofias) e distúrbios infecciosos.
- História de reações alérgicas ou anafiláticas graves ou hipersensibilidade medicamentosa conhecida ao fumarato de dimetila ou aos ésteres do ácido fumárico.
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: BG00012
Oral BG00012 120 mg duas vezes ao dia (BID) durante os primeiros 7 dias, seguido de 240 mg BID por 24 semanas.
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração no número de lesões hiperintensas T2 novas ou recém-aumentadas em imagens de ressonância magnética (RM) cerebral desde o período inicial até o período de avaliação durante o tratamento
Prazo: Período de linha de base (Semana -8 ao Dia 0), Período de avaliação durante o tratamento (Semana 16 à Semana 24)
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Período de linha de base (Semana -8 ao Dia 0), Período de avaliação durante o tratamento (Semana 16 à Semana 24)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: Dia 8
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Dia 8
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Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax)
Prazo: Dia 8
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Dia 8
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Liberação Aparente (CL/F)
Prazo: Dia 8
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Dia 8
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Volume Aparente de Distribuição (V/F)
Prazo: Dia 8
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Dia 8
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Half-Life Lambda z
Prazo: Dia 8
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Dia 8
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Área sob a curva de concentração-tempo do tempo 0 ao infinito (AUC0-inf)
Prazo: Dia 8
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Dia 8
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Número de participantes que experimentaram eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até a semana 28
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EA: qualquer ocorrência médica desfavorável que não tenha necessariamente relação causal com o tratamento.
SAE: qualquer ocorrência médica desfavorável que em qualquer dose: resulte em morte; na visão do Investigador, coloca o participante em risco imediato de morte (um evento com risco de vida); requer internação hospitalar ou prolongamento da internação existente; resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; resulta em uma anomalia congênita/defeito congênito; qualquer outro evento clinicamente importante que, na opinião do Investigador, possa prejudicar o participante ou possa exigir intervenção para prevenir um dos outros resultados listados na definição acima.
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Até a semana 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de setembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
23 de setembro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
23 de setembro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de abril de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de abril de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
7 de abril de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de outubro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de setembro de 2017
Última verificação
1 de setembro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças autoimunes
- Esclerose múltipla
- Esclerose
- Esclerose Múltipla Recorrente-Remitente
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes dermatológicos
- Fumarato de dimetil
Outros números de identificação do estudo
- 109MS202
- 2014-005003-24 (Número EudraCT)
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