Estudio del efecto de BG00012 en lesiones de resonancia magnética y farmacocinética en sujetos pediátricos con EMRR (FOCUS)
21 de septiembre de 2017 actualizado por: Biogen
Estudio abierto, multicéntrico y de dosis múltiples sobre el efecto de BG00012 en las lesiones de resonancia magnética y la farmacocinética en sujetos pediátricos con esclerosis múltiple remitente-recurrente de 10 a 17 años de edad
El objetivo principal de este estudio es evaluar el efecto de BG00012 (fumarato de dimetilo) en las lesiones de imágenes por resonancia magnética (IRM) cerebrales en participantes pediátricos con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR).
Los objetivos secundarios de este estudio son caracterizar la farmacocinética de BG00012 en participantes pediátricos con RRMS y evaluar la seguridad y tolerabilidad de BG00012 en participantes pediátricos con RRMS.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
22
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bayern
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Munchen, Bayern, Alemania, 80337
- Research Site
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Niedersachsen
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Gottingen, Niedersachsen, Alemania, 37075
- Research Site
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Sofia, Bulgaria, B-1113
- Research Site
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Gent, Bélgica, B-9000
- Research Site
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Hradec kralove, Chequia, 500 05
- Research Site
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California
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San Bernardino, California, Estados Unidos, 92408
- Research Site
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Kuwait City
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Dasman, Kuwait City, Kuwait, 15462
- Research Site
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Riga, Letonia, LV-1004
- Research Site
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Beirut, Líbano, 1107 2020
- Research Site
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Ankara, Pavo, 06100
- Research Site
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Research Site
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Poznan, Polonia, 60-355
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Capacidad de los padres o tutores legales para comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar el consentimiento informado firmado y fechado y la autorización para usar la información de salud protegida de acuerdo con las regulaciones nacionales y locales de privacidad del sujeto. Los sujetos darán su consentimiento además del padre o tutor legal, según corresponda, según las reglamentaciones locales.
- Debe tener un peso corporal de ≥30 kg en la selección y el día 1.
- Debe tener un diagnóstico de EMRR según los criterios de McDonald para la EM (2010) [Polman 2011] y los criterios del Grupo de Estudio Internacional de Esclerosis Múltiple Pediátrica (EM) para la EM pediátrica (2013) [Krupp 2013].
Criterios clave de exclusión:
- EM primaria progresiva, secundaria progresiva o progresiva recidivante (según la definición de [Lublin y Reingold 1996]). Estas condiciones requieren la presencia de un empeoramiento clínico continuo de la enfermedad durante un período de al menos 3 meses. Los sujetos con estas condiciones también pueden tener recaídas superpuestas, pero se distinguen de los sujetos con recaídas y remisiones por la falta de períodos clínicamente estables o de mejoría clínica.
- Trastornos que simulan la EM, como otros trastornos desmielinizantes (p. ej., encefalomielitis diseminada aguda), trastornos autoinmunes sistémicos (p. ej., enfermedad de Sjögren, lupus eritematoso y neuromielitis óptica), trastornos metabólicos (p. ej., distrofias) y trastornos infecciosos.
- Antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves o hipersensibilidad conocida al fármaco al dimetilfumarato o a los ésteres de ácido fumárico.
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: BG00012
Oral BG00012 120 mg dos veces al día (BID) durante los primeros 7 días, seguido de 240 mg BID durante 24 semanas.
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el número de lesiones hiperintensas T2 nuevas o recientemente agrandadas en exploraciones de imágenes por resonancia magnética (IRM) cerebrales desde el período inicial hasta el período de evaluación durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Período de referencia (semana -8 al día 0), período de evaluación durante el tratamiento (semana 16 a semana 24)
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Período de referencia (semana -8 al día 0), período de evaluación durante el tratamiento (semana 16 a semana 24)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Día 8
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Día 8
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Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax)
Periodo de tiempo: Día 8
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Día 8
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Juego aparente (CL/F)
Periodo de tiempo: Día 8
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Día 8
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Volumen Aparente de Distribución (V/F)
Periodo de tiempo: Día 8
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Día 8
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Half-Life Lambda z
Periodo de tiempo: Día 8
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Día 8
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Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC0-inf)
Periodo de tiempo: Día 8
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Día 8
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Número de participantes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 28
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EA: cualquier evento médico adverso que no necesariamente tiene una relación causal con el tratamiento.
SAE: cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis: resulte en la muerte; en opinión del Investigador, pone al participante en riesgo inmediato de muerte (un evento que pone en peligro la vida); requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa; resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento; cualquier otro evento médicamente importante que, en opinión del Investigador, pueda poner en peligro al participante o pueda requerir una intervención para prevenir uno de los otros resultados enumerados en la definición anterior.
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Hasta la semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de septiembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
23 de septiembre de 2016
Finalización del estudio (Actual)
23 de septiembre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de abril de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de abril de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
7 de abril de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de octubre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de septiembre de 2017
Última verificación
1 de septiembre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Esclerosis múltiple
- Esclerosis
- Esclerosis Múltiple Recurrente-Remitente
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes dermatológicos
- Fumarato de dimetilo
Otros números de identificación del estudio
- 109MS202
- 2014-005003-24 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .