Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekten av BG00012 på MR-lesjoner og farmakokinetikk hos pediatriske personer med RRMS (FOCUS)

21. september 2017 oppdatert av: Biogen

Åpen, multisenter, multippeldosestudie av effekten av BG00012 på MR-lesjoner og farmakokinetikk hos pediatriske personer med residiverende-remitterende multippel sklerose i alderen 10 til 17 år

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av BG00012 (dimetylfumarat) på hjernemagnetisk resonanstomografi (MRI) lesjoner hos pediatriske deltakere med relapsende-remitterende multippel sklerose (RRMS). De sekundære målene for denne studien er å karakterisere farmakokinetikken til BG00012 hos pediatriske deltakere med RRMS og å evaluere sikkerheten og toleransen til BG00012 hos pediatriske deltakere med RRMS.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, B-9000
        • Research Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, B-1113
        • Research Site
  • Forente stater
    • California
      • San Bernardino, California, Forente stater, 92408
        • Research Site
  • Kuwait
    • Kuwait City
      • Dasman, Kuwait City, Kuwait, 15462
        • Research Site
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV-1004
        • Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Research Site
  • Tsjekkia
      • Hradec kralove, Tsjekkia, 500 05
        • Research Site
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Research Site
  • Tyskland
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Tyskland, 80337
        • Research Site
    • Niedersachsen
      • Gottingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Evne til foreldre eller foresatte til å forstå formålet med og risikoene ved studien og gi signert og datert informert samtykke og autorisasjon til å bruke beskyttet helseinformasjon i samsvar med nasjonale og lokale personvernforskrifter. Forsøkspersonene vil gi samtykke i tillegg til forelderen eller den juridiske vergen, etter behov, i henhold til lokale forskrifter.
  • Må ha en kroppsvekt på ≥30 kg ved screening og dag 1.
  • Må ha en diagnose av RRMS i henhold til McDonald-kriterier for MS (2010) [Polman 2011] og International Pediatric Multiple Sclerosis (MS) Studiegruppekriterier for pediatrisk MS (2013) [Krupp 2013].

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Primær progressiv, sekundær progressiv eller progressiv residiverende MS (som definert av [Lublin og Reingold 1996]). Disse tilstandene krever tilstedeværelse av kontinuerlig klinisk sykdom som forverres over en periode på minst 3 måneder. Pasienter med disse tilstandene kan også ha overliggende tilbakefall, men skiller seg fra pasienter med tilbakefall-remitterende ved mangel på klinisk stabile perioder eller klinisk bedring.
  • Lidelser som etterligner MS, slik som andre demyeliniserende lidelser (f.eks. akutt disseminert encefalomyelitt), systemiske autoimmune lidelser (f.eks. Sjögrens sykdom, lupus erythematosus og neuromyelitis optica), metabolske forstyrrelser (f.eks. dystrofier) ​​og infeksjonssykdommer.
  • Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner eller kjent overfølsomhet overfor dimetylfumarat eller fumarsyreestere.

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BG00012
Oral BG00012 120 mg to ganger daglig (BID) de første 7 dagene etterfulgt av 240 mg BID i 24 uker.
Legemiddel: dimetylfumarat
Andre navn:
  • BG00012
  • DMF

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i antall nye eller nylig forstørrede T2-hyperintense lesjoner på hjernemagnetisk resonansavbildning (MRI)-skanninger fra baseline-perioden til vurderingsperioden under behandling
Tidsramme: Utgangsperiode (uke -8 til dag 0), vurderingsperiode under behandling (uke 16 til uke 24)
Utgangsperiode (uke -8 til dag 0), vurderingsperiode under behandling (uke 16 til uke 24)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 8
Dag 8
Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Dag 8
Dag 8
Tilsynelatende klarering (CL/F)
Tidsramme: Dag 8
Dag 8
Tilsynelatende distribusjonsvolum (V/F)
Tidsramme: Dag 8
Dag 8
Half-Life Lambda z
Tidsramme: Dag 8
Dag 8
Område under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-inf)
Tidsramme: Dag 8
Dag 8
Antall deltakere som opplevde behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Frem til uke 28
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandling. SAE: enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterer i død; setter deltakeren etter etterforskerens syn i umiddelbar risiko for død (en livstruende hendelse); krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt; enhver annen medisinsk viktig hendelse som, etter etterforskerens mening, kan sette deltakeren i fare eller kan kreve intervensjon for å forhindre et av de andre utfallene som er oppført i definisjonen ovenfor.
Frem til uke 28

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2015

Primær fullføring (Faktiske)

23. september 2016

Studiet fullført (Faktiske)

23. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

7. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. oktober 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. september 2017

Sist bekreftet

1. september 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 109MS202
  • 2014-005003-24 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Multippel sklerose, tilbakefallende-remitterende

Kliniske studier på dimetylfumarat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mauritius

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere