Tutkimus BG00012:n vaikutuksesta MRI-vaurioihin ja farmakokinetiikkaan lapsipotilailla, joilla on RRMS (FOCUS)
torstai 21. syyskuuta 2017 päivittänyt: Biogen
Avoin, monikeskus, moniannostutkimus BG00012:n vaikutuksesta MRI-vaurioihin ja farmakokinetiikkaan 10–17-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on uusiutuva ja remittoiva multippeliskleroosi
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida BG00012:n (dimetyylifumaraatti) vaikutusta aivojen magneettikuvauksen (MRI) vaurioihin lapsipotilailla, joilla on relapsoiva-remitoiva multippeliskleroosi (RRMS).
Tämän tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on karakterisoida BG00012:n farmakokinetiikka lapsipotilailla, joilla on RRMS, ja arvioida BG00012:n turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsipotilailla, joilla on RRMS.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
22
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Gent, Belgia, B-9000
- Research Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, B-1113
- Research Site
-
-
-
-
Kuwait City
-
Dasman, Kuwait City, Kuwait, 15462
- Research Site
-
-
-
-
-
Riga, Latvia, LV-1004
- Research Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 1107 2020
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Research Site
-
Poznan, Puola, 60-355
- Research Site
-
-
-
-
Bayern
-
Munchen, Bayern, Saksa, 80337
- Research Site
-
-
Niedersachsen
-
Gottingen, Niedersachsen, Saksa, 37075
- Research Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 06100
- Research Site
-
-
-
-
-
Hradec kralove, Tšekki, 500 05
- Research Site
-
-
-
-
California
-
San Bernardino, California, Yhdysvallat, 92408
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Vanhempien tai laillisten huoltajien kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja riskit ja antaa allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ja lupa käyttää suojattuja terveystietoja kansallisten ja paikallisten tutkimushenkilöiden tietosuojamääräysten mukaisesti. Koehenkilöt antavat suostumuksensa vanhemman tai laillisen huoltajan lisäksi tarvittaessa paikallisten määräysten mukaisesti.
- Sinun tulee painaa ≥30 kg seulonnassa ja päivänä 1.
- Sinulla on oltava RRMS-diagnoosi McDonaldin MS-kriteerien (2010) [Polman 2011] ja kansainvälisen lasten multippeliskleroosin (MS) tutkimusryhmän lasten MS-kriteerien (2013) [Krupp 2013] mukaisesti.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Primaarinen etenevä, toissijaisesti etenevä tai progressiivinen uusiutuva MS (määritelty [Lublin ja Reingold 1996]). Nämä tilat edellyttävät jatkuvaa kliinisen sairauden pahenemista vähintään 3 kuukauden ajan. Näitä sairauksia sairastavilla potilailla voi myös esiintyä päällekkäisiä pahenemisvaiheita, mutta ne eroavat uusiutuvista remittioivista henkilöistä kliinisesti stabiilien jaksojen tai kliinisen paranemisen puutteen vuoksi.
- MS-tautia jäljittelevät häiriöt, kuten muut demyelinisoivat häiriöt (esim. akuutti disseminoitunut enkefalomyeliitti), systeemiset autoimmuunisairaudet (esim. Sjögrenin tauti, lupus erythematosus ja neuromyelitis optica), aineenvaihduntahäiriöt (esim. dystrofiat) ja infektiosairaudet.
- Aiempi vakava allerginen tai anafylaktinen reaktio tai tunnettu lääkeyliherkkyys dimetyylifumaraatille tai fumaarihappoestereille.
HUOMAA: Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BG00012
Suun kautta BG00012 120 mg kahdesti päivässä (BID) ensimmäiset 7 päivää, minkä jälkeen 240 mg kahdesti vuorokaudessa 24 viikon ajan.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos uusien tai juuri laajentuvien hyperintensiivisten T2-leesioiden määrässä aivojen magneettikuvauksessa (MRI) lähtötilanteesta hoidon aikana suoritettavaan arviointijaksoon
Aikaikkuna: Perusjakso (viikko -8 - päivä 0), hoidon arviointijakso (viikko 16 - viikko 24)
|
Perusjakso (viikko -8 - päivä 0), hoidon arviointijakso (viikko 16 - viikko 24)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 8
|
Päivä 8
|
|
|
Aika maksimi havaitun plasmapitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: Päivä 8
|
Päivä 8
|
|
|
Näennäinen välys (CL/F)
Aikaikkuna: Päivä 8
|
Päivä 8
|
|
|
Näennäinen jakelumäärä (V/F)
Aikaikkuna: Päivä 8
|
Päivä 8
|
|
|
Half-Life Lambda z
Aikaikkuna: Päivä 8
|
Päivä 8
|
|
|
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue ajasta 0 äärettömään (AUC0-inf)
Aikaikkuna: Päivä 8
|
Päivä 8
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Viikolle 28 asti
|
AE: mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon.
SAE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan; Asettaa tutkijan näkemyksen mukaan osallistujan välittömään kuolemaan (henkeä uhkaava tapahtuma); vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä; johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon; mikä tahansa muu lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa osallistujan tai vaatia toimenpiteitä jonkin muun yllä olevassa määritelmässä luetelluista seurauksista estämiseksi.
|
Viikolle 28 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 30. syyskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. syyskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 23. syyskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 2. huhtikuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. huhtikuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 7. huhtikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 23. lokakuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. syyskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Multippeliskleroosi
- Skleroosi
- Multippeliskleroosi, uusiutuva-remitoiva
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Dermatologiset aineet
- Dimetyylifumaraatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 109MS202
- 2014-005003-24 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .