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非肝硬化性门脉高压症的自然史

2026年8月29日 更新者：National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

背景：

- 非肝硬化性门静脉高压症 (NCPH) 是由增加肝脏血管压力的肝脏疾病引起的。 它似乎开始缓慢并且没有很多警告标志。 许多人甚至可能不知道自己患有肝病。 NCPH 没有特定的治疗方法。

目标：

- 了解更多关于 NCPH 如何随时间发展的信息。

合格：

- 患有 NCPH 或有患 NCPH 风险的 12 岁及以上人群。 在过去的一年中，他们不可能患有通常会导致肝硬化、肝癌或活性物质滥用的其他类型的肝病。

设计：

  • 参与者将进行 2 次筛选访问。
  • 访视 1：查看他们是否患有或可能患上 NCPH。
  • 病史
  • 体检
  • 尿液和粪便研究
  • 腹部超声
  • 纤维扫描仪。 声波测量肝脏硬度。

<TAB>- 访问 2：

  • 验血
  • 腹部核磁共振
  • 超声心动图
  • 调查问卷
  • 肝血管压力（肝静脉门静脉梯度（HVPG））测量。 这是通过插入颈静脉的小管来完成的。
  • 他们可能会进行肝活检。
  • 所有参与者将每 6 个月到诊所进行一次病史、体格检查和血液检查。 他们还将每年重复一些筛选测试。
  • NCPH 的参与者还将有：
  • 上消化道内窥镜检查。 一根插入口腔的管子穿过食道和胃。
  • 至少每 2 年：食管胃十二指肠镜检查。
  • 至少每 4 年一次：测试包括 HVPG 测量和肝活检。
  • 没有 NCPH 的参与者还将有：
  • 肝活检和 HVPG 测量以查看他们是否患有 NCPH。
  • 每 2 年：腹部 MRI 和粪便检查。
  • 这项研究将无限期地持续下去。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

非肝硬化性门静脉高压症 (NCPH) 包括一系列慢性肝病，其特征是在没有肝硬化的情况下门脉循环内的压力增加。 NCPH 的并发症与肝硬化引起的门静脉高压症相似，包括胃肠道静脉曲张、门脉高压性胃病、脾肿大、败血症和腹水。 然而，与肝硬化相关的门脉高压症不同，NCPH 的特点是肝脏合成功能保存完好。 随着对非肝硬化性门脉高压性肝病患者和 NCPH 导致的死亡率的认识不断提高，很明显，非肝硬化性门脉高压性肝病的具体机制和自然病程尚待阐明和描述。 在 NIH 临床中心，已确定各种患者群体患非肝硬化性门脉高压性肝病的风险增加，例如囊性纤维化 (CF)、常见变异型免疫缺陷 (CVID)、特纳综合征 ( TS) 和先天性肝纤维化 (CHF) 等等。 我们建议研究患有 NCPH 的个体，以及在这些和其他已知无限期有 NCPH 风险的患者队列中有发展 NCPH 风险的个体。 通过持续评估和科学发现，我们的目标是更好地了解非肝硬化性门脉高压性肝病以及导致 NCPH 发展的不同潜在生物学过程。 我们还旨在进一步了解关于这种疾病的自然史和门静脉高压症的全球现象的现有知识。 根据从该自然史方案获得的数据，未来的研究将计划评估特定疾病队列中的特定假设。 患有已知会导致肝硬化的疾病的患者将被排除在外。 被认为有 NCPH 发展风险的 12 岁及以上患者将接受初步测试，其中包括：病史和体格检查、血液、尿液和粪便检查、放射成像、超声心动图和纤维扫描。 可能患有 NCPH 的成人和未成年人也将接受经颈静脉或经皮肝活检，包括经颈静脉肝静脉梯度测量和内窥镜检查。 在这些评估之后，那些没有 NCPH 强有力证据的人将被要求返回进行一年两次的诊所访问，以更新病史和身体评估。 那些有 NCPH 证据的人将每六个月接受一次额外的测试，其中可能包括影像学和实验室评估。 随着时间的推移，那些开发 NCPH 的人将转换为协议中描述的密集表征和监测模式。 所有 NCPH 患者都将接受 NCPH 并发症的预防性筛查检查。 对于现有或新诊断的 NCPH 患者，没有计划治疗，因为目前不存在此类治疗。 将根据护理标准提供 NCPH 并发症的治疗，并酌情转诊。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

400

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • 招聘中
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • 接触：
        • 接触：
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • 电话号码：TTY dial 711 (800) 411-1222
          • 邮箱：ccopr@nih.gov

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

诊断为 12 岁以上非肝硬化性门静脉高压症的受试者

描述

  • 纳入标准：
  • 12岁或以上，男性或女性
  • 已知的 NCPH 诊断，或由于潜在的疾病过程而处于 NCPH 的风险中，例如但不限于； CGD、SCD、肥大细胞增多症、CVID、CF 和 CHF。

排除标准：

  • 通常会导致肝硬化的其他形式肝病的证据。
  • 活动性慢性乙型肝炎感染的证据，定义为血清中存在乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 和升高的 HBV DNA (>10,000 IU/mL)。
  • 丙型肝炎定义为血清中存在丙型肝炎 RNA。
  • 由肝脏组织学定义的原发性硬化性胆管炎。
  • 由胆汁淤积、+/- 抗线粒体抗体阳性和肝脏组织学定义的原发性胆汁性肝硬化。
  • Wilson 病定义为血浆铜蓝蛋白低于正常限度，并且肝脏组织学和尿铜符合 Wilson 病。
  • 由 3 EU 或更高的抗核抗体 (ANA) 定义的自身免疫性肝炎和与自身免疫性肝炎一致的肝脏组织学或先前对自身免疫性肝炎的免疫抑制治疗的反应。
  • 血色素沉着症定义为肝活检显示 3+ 或 4+ 可染铁或 C282Y 纯合子。 铁饱和度指数 >45% 且血清铁蛋白水平男性 >300 ng/ml 和女性 >250 ng/ml 的患者将接受血色素沉着症基因检测。
  • 过去六个月内进行的影像学研究表明胆管阻塞。
  • 肝活检证实存在肝硬化。
  • 在过去一年内滥用药物，例如酒精、吸入或注射药物（在患者访谈期间通过患者自我报告进行评估）。
  • 肝细胞癌的证据；甲胎蛋白 (AFP) 水平大于 50 纳克/毫升（正常值 <6.6 纳克/毫升）和/或超声（或其他影像学检查）表明有肿块提示肝癌。
  • 肝组织学提示的胆管癌证据。
  • 研究者认为会妨碍患者参与或依从研究的任何其他严重情况。
  • 无法遵守或给予书面知情同意。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
没有门静脉高压症的成人
确认没有门脉高压症将没有提示非肝硬化门脉高压症的肝活检结果和确认检查的门脉压力测量值。
存在门静脉高压症的成人
通过验证性测试、肝活检组织诊断和/或门脉高压症 (HVPG >5mmHg)，确认存在非肝硬化性门脉高压症。
可能没有门静脉高压症的未成年人
被确定为非肝硬化性门脉高压症的未成年人在确认检查中没有异常发现。
未成年人可能存在门静脉高压症
确定为非肝硬化性门脉高压症确诊存在的未成年人，表明他们患有通过肝活检和/或门脉高压症 (HVPG >5) 进行组织诊断的疾病。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
研究非肝硬化门静脉高压症的自然史。这是一项正在进行的研究。
大体时间：进行中
自然历史研究
进行中

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

调查人员

  • 首席研究员：Theo Heller, M.D.、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年7月27日

初级完成 (估计的)

2029年9月4日

研究完成 (估计的)

2029年9月4日

研究注册日期

首次提交

2015年4月15日

首先提交符合 QC 标准的

2015年4月15日

首次发布 (估计的)

2015年4月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月29日

最后验证

2026年8月28日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 150108
  • 15-DK-0108

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

IPD 计划说明

.这是一项纵向研究，尚不清楚 IPD 是否以及何时可用。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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