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UX003 重组人 β-葡萄糖醛酸酶 (rhGUS) 酶替代疗法治疗 5 岁以下黏多糖贮积症 7 型 Sly 综合征 (MPS 7) 患者的研究

2019年10月15日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

UX003 rhGUS 酶替代疗法治疗 7 名 5 岁以下 MPS 患者的开放标签研究

主要目的是评估 UX003 治疗对 5 岁以下儿科 MPS VII 参与者的安全性、耐受性和有效性的影响，这取决于尿糖胺聚糖 (uGAG) 排泄的减少。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

8

阶段

  • 阶段2

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York、New York、美国、10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah Hospital
  • 葡萄牙
      • Porto、葡萄牙、4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto
  • 西班牙
      • Sevilla、西班牙、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1天 至 5年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 根据白细胞或成纤维细胞葡萄糖醛酸酶测定或基因检测确诊 MPS 7。
  2. 知情同意时未满 5 岁。
  3. 在解释研究的性质之后，在任何与研究相关的程序之前，获得合法授权代表的书面知情同意。

排除标准：

  1. 进行了成功的骨髓或干细胞移植，或有证据表明与供体细胞存在任何程度的可检测嵌合现象。
  2. 任何已知的对 rhGUS 或其赋形剂的超敏反应，根据研究者的判断，会使受试者处于增加的不良反应风险中。
  3. 在筛选前 30 天内使用 UX003 以外的任何研究产品（药物或设备或组合），或在研究期间的任何时间完成所有预定研究评估之前需要任何研究药物。
  4. 根据研究者的意见，具有如此严重和敏锐的状况，可能不允许安全参与研究。 对于胎儿水肿患者，可以继续进行正在进行的干预以控制体液平衡；如果加用酶替代疗法 (ERT) 被认为存在体液超负荷风险，则应排除该个体。
  5. 患有并发疾病或病症，在研究者看来，该疾病或病症使受试者处于治疗依从性差或未完成研究的高风险中，或者会干扰研究参与或影响安全性。 由于水肿患者的死亡率很高，因此不应认为 1 岁前死亡的风险足以将患者排除在依从性研究之外。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：UX003
UX003 4 mg/kg 每隔一周 (QOW)。 初始治疗期为 48 周。 持续时间长达 240 周。
药品：UX003
静脉输液溶液
其他名称：
  • 重组人β-葡萄糖醛酸酶
  • rhGUS
  • vestronidase alfa
  • Mepsevii™
  • vestronidase alfa-vjbk

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 48 周时 uGAG 排泄 (LC-MS/MS-DS) 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（第 0 周）、第 48 周
液相色谱-质谱/质谱-硫酸皮肤素（LS-MS/MS-DS）法。 对于先前在 eIND 下接受过 UX003 治疗的参与者，使用了相对于初始基线的百分比变化。
基线（第 0 周）、第 48 周
出现治疗突发不良事件 (TEAE)、严重 TEAE 和因 TEAE 中断治疗的参与者人数
大体时间：从第一次研究药物给药到最后一次研究药物给药后 30 天。平均 (SD) 治疗持续时间为 98.11 (29.02) 周
不良事件 (AE)：参与者身上发生的任何不良医疗事件，无论是否被认为与药物有关。 严重 AE (SAE)：在任何剂量下都会导致以下任何结果的 AE 或疑似不良反应：死亡；危及生命的不良事件；住院治疗或延长现有住院治疗；进行正常生活功能的能力持续或严重丧失或严重受损；先天性异常/出生缺陷。 在研究者看来，其他重要的医学事件也可能被视为 SAE。 如果 AE 发生在第一次给药时或之后，并且在第一次给药之前不存在，或者它在第一次给药时出现但在研究期间严重程度增加，则认为 AE 是 TEAE。 记录为可能、很可能或肯定与治疗相关的事件被归类为相关。 使用国家癌症研究所的不良事件通用术语标准 4.03 版对 AE 严重程度进行分级。
从第一次研究药物给药到最后一次研究药物给药后 30 天。平均 (SD) 治疗持续时间为 98.11 (29.02) 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
站立高度随时间从基线的变化
大体时间：基线，第 12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132 周
对于所有参与者（包括先前根据 eIND 接受过 UX003 治疗的参与者），本研究中首次给药前的最后一次非缺失研究评估被用作基线。
基线，第 12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132 周
站立高度 Z 分数随时间从基线的变化
大体时间：基线，第 12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132 周

Z 分数表示与相同年龄范围和相同性别的参考人群（来自 CDC 增长图表）的标准偏差数。 Z 分数为 0 等于均值，负数表示值低于均值，正值表示高于均值。 较高的 Z 分数表示更好的结果。

对于所有参与者（包括先前根据 eIND 接受过 UX003 治疗的参与者），本研究中首次给药前的最后一次非缺失研究评估被用作基线。
基线，第 12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132 周
头围随时间从基线变化
大体时间：基线，第 12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132 周
对于所有参与者（包括先前根据 eIND 接受过 UX003 治疗的参与者），本研究中首次给药前的最后一次非缺失研究评估被用作基线。
基线，第 12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132 周
头围 Z 分数随时间从基线的变化
大体时间：基线，第 12、24、36、48 周

Z 分数表示与相同年龄范围和相同性别的参考人群（来自 CDC 增长图表）的标准偏差数。 Z 分数为 0 等于均值，负数表示值低于均值，正值表示高于均值。 较高的 Z 分数表示更好的结果。

对于所有参与者（包括先前根据 eIND 接受过 UX003 治疗的参与者），本研究中首次给药前的最后一次非缺失研究评估被用作基线。
基线，第 12、24、36、48 周
体重随时间从基线变化
大体时间：基线，第 12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132 周
对于所有参与者（包括先前根据 eIND 接受过 UX003 治疗的参与者），本研究中首次给药前的最后一次非缺失研究评估被用作基线。
基线，第 12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132 周
具有 UX003 之前（2 年内）历史数据和 UX003 之后数据的参与者的 UX003 之后生长速度（厘米/年）
大体时间：治疗前（基于治疗前 2 年内的站立高度）、治疗后（基于研究期间长达 240 周的所有站立高度数据）
预处理的生长速度基于处理前 2 年内的站立高度。 后处理的生长速度基于研究期间的所有站立高度数据。 对于先前在 eIND 下接受过 UX003 治疗的参与者，计算了初始 UX003 治疗前和初始 UX003 治疗后的生长速度。
治疗前（基于治疗前 2 年内的站立高度）、治疗后（基于研究期间长达 240 周的所有站立高度数据）
从治疗前（2 年内）到治疗后生长速度 Z 分数的变化
大体时间：治疗前（基于治疗前 2 年内的站立高度）、治疗后（基于研究期间至第 48 周的所有站立高度数据）

Z 分数表示在相同年龄范围和相同性别中与参考人群（基于 Tanner 标准 [Tanner 等人 1985]）的标准差数量。 Z 分数为 0 等于均值，负数表示值低于均值，正值表示高于均值。 较高的 Z 分数表示更好的结果。

预处理的生长速度基于处理前 2 年内的站立高度。 后处理的生长速度基于研究期间的所有站立高度数据。 对于先前在 eIND 下接受过 UX003 治疗的参与者，计算了初始 UX003 治疗前和初始 UX003 治疗后的生长速度。
治疗前（基于治疗前 2 年内的站立高度）、治疗后（基于研究期间至第 48 周的所有站立高度数据）
肝脏测量随时间从基线的变化
大体时间：基线，第 12、24、48、96、144 周
对于所有参与者（包括先前根据 eIND 接受过 UX003 治疗的参与者），本研究中首次给药前的最后一次非缺失研究评估被用作基线。
基线，第 12、24、48、96、144 周
脾脏测量随时间从基线的变化
大体时间：基线，第 12、24、48、96、144 周
对于所有参与者（包括先前根据 eIND 接受过 UX003 治疗的参与者），本研究中首次给药前的最后一次非缺失研究评估被用作基线。
基线，第 12、24、48、96、144 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年7月21日

初级完成 (实际的)

2019年3月26日

研究完成 (实际的)

2019年3月26日

研究注册日期

首次提交

2015年4月12日

首先提交符合 QC 标准的

2015年4月15日

首次发布 (估计)

2015年4月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年10月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年10月15日

最后验证

2019年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (EudraCT编号)

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