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Studio del trattamento sostitutivo dell'enzima beta-glucuronidasi umana ricombinante (rhGUS) UX003 in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo 7, sindrome di Sly (MPS 7) di età inferiore a 5 anni

15 ottobre 2019 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio in aperto sulla terapia sostitutiva dell'enzima rhGUS UX003 in pazienti con MPS 7 di età inferiore a 5 anni

L'obiettivo primario era valutare l'effetto del trattamento con UX003 nei partecipanti pediatrici MPS VII di età inferiore a 5 anni sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia come determinato dalla riduzione dell'escrezione di glicosaminoglicani urinari (uGAG).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spagna
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi confermata di MPS 7 basata sul test dell'enzima glucuronidasi dei leucociti o dei fibroblasti o test genetici.
  2. Sotto i 5 anni di età al momento del consenso informato.
  3. Consenso informato scritto del rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.

Criteri di esclusione:

  1. Ha subito con successo un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali o ha prove di qualsiasi grado di chimaerismo rilevabile con le cellule del donatore.
  2. Qualsiasi ipersensibilità nota a rhGUS o ai suoi eccipienti che, a giudizio dello sperimentatore, pone il soggetto a maggior rischio di effetti avversi.
  3. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale (farmaco o dispositivo o combinazione) diverso da UX003 entro 30 giorni prima dello screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate in qualsiasi momento durante lo studio.
  4. Ha una condizione di tale gravità e acutezza, secondo l'opinione dello sperimentatore, che potrebbe non consentire una partecipazione sicura allo studio. Per i pazienti con idrope fetale, gli interventi in corso per gestire l'equilibrio idrico possono essere proseguiti; se l'aggiunta della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) è considerata un rischio di sovraccarico di fluidi, l'individuo deve essere escluso.
  5. Ha una malattia o una condizione concomitante che, secondo lo sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di non completare lo studio, o interferirebbe con la partecipazione allo studio o pregiudicherebbe la sicurezza. Poiché i pazienti idropici hanno un alto tasso di mortalità, il rischio di morte prima di 1 anno di età non deve essere considerato sufficiente per escludere il paziente dallo studio per compliance.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: UX003
UX003 4 mg/kg a settimane alterne (QOW). Periodo di trattamento iniziale 48 settimane. Periodo di continuazione fino a 240 settimane.
Droga: UX003
soluzione per infusione endovenosa
Altri nomi:
  • beta-glucuronidasi umana ricombinante
  • rhGUS
  • vestronidasi alfa
  • Mepsevii ™
  • vestronidasi alfa-vjbk

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nell'escrezione di uGAG (LC-MS/MS-DS) alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimana 48
Metodo cromatografia liquida-spettrometria di massa/spettrometria di massa-dermatansolfato (LS-MS/MS-DS). Per il partecipante precedentemente trattato con UX003 nell'ambito di un eIND, è stata utilizzata la variazione percentuale rispetto al basale iniziale.
Basale (settimana 0), settimana 48
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi e interruzioni dovute a TEAE
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. La durata media (SD) del trattamento è stata di 98,11 (29,02) settimane
Evento avverso (AE): qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante, considerato o meno correlato al farmaco. AE grave (SAE): un AE o sospetta reazione avversa che a qualsiasi dose provoca uno dei seguenti esiti: morte; un evento avverso pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; incapacità persistente o significativa o sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni della vita; un'anomalia congenita/difetto alla nascita. Anche altri importanti eventi medici possono, secondo l'opinione dello sperimentatore, essere considerati SAE. Un evento avverso è stato considerato un TEAE se si è verificato durante o dopo la prima dose e non era presente prima della prima dose, oppure era presente alla prima dose ma è aumentato di gravità durante lo studio. Gli eventi registrati come possibilmente, probabilmente o sicuramente correlati al trattamento sono stati classificati come correlati. La gravità dell'evento avverso è stata classificata utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute, versione 4.03.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. La durata media (SD) del trattamento è stata di 98,11 (29,02) settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel tempo dell'altezza in piedi
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Per tutti i partecipanti (incluso il partecipante precedentemente trattato con UX003 nell'ambito di un eIND), l'ultima valutazione dello studio non mancante prima della prima dose in questo studio è stata utilizzata come riferimento.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Variazione rispetto al basale nel tempo del punteggio Z dell'altezza in piedi
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132

Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard rispetto a una popolazione di riferimento (dai grafici di crescita del CDC) nella stessa fascia di età e con lo stesso sesso. Un punteggio Z di 0 è uguale alla media con numeri negativi che indicano valori inferiori alla media e valori positivi superiori. Punteggi Z più alti indicano un risultato migliore.

Per tutti i partecipanti (incluso il partecipante precedentemente trattato con UX003 nell'ambito di un eIND), l'ultima valutazione dello studio non mancante prima della prima dose in questo studio è stata utilizzata come riferimento.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Modifica dal basale nel tempo nella circonferenza della testa
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Per tutti i partecipanti (incluso il partecipante precedentemente trattato con UX003 nell'ambito di un eIND), l'ultima valutazione dello studio non mancante prima della prima dose in questo studio è stata utilizzata come riferimento.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Modifica rispetto al basale nel tempo nel punteggio Z della circonferenza della testa
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48

Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard rispetto a una popolazione di riferimento (dai grafici di crescita del CDC) nella stessa fascia di età e con lo stesso sesso. Un punteggio Z di 0 è uguale alla media con numeri negativi che indicano valori inferiori alla media e valori positivi superiori. Punteggi Z più alti indicano un risultato migliore.

Per tutti i partecipanti (incluso il partecipante precedentemente trattato con UX003 nell'ambito di un eIND), l'ultima valutazione dello studio non mancante prima della prima dose in questo studio è stata utilizzata come riferimento.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48
Variazione di peso rispetto al basale nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Per tutti i partecipanti (incluso il partecipante precedentemente trattato con UX003 nell'ambito di un eIND), l'ultima valutazione dello studio non mancante prima della prima dose in questo studio è stata utilizzata come riferimento.
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Velocità di crescita post-UX003 (cm/anno) per partecipanti con dati storici pre-UX003 (entro 2 anni) e post-UX003
Lasso di tempo: Pre-trattamento (basato sull'altezza in piedi entro 2 anni prima del trattamento), Post-trattamento (basato su tutti i dati sull'altezza in piedi durante il periodo di studio fino a 240 settimane)
La velocità di crescita per il pretrattamento si basa sull'altezza in piedi entro 2 anni prima del trattamento. La velocità di crescita per il post-trattamento si basa su tutti i dati sull'altezza in piedi durante il periodo di studio. Per il partecipante precedentemente trattato con UX003 nell'ambito di un eIND, la velocità di crescita è stata calcolata per il trattamento pre iniziale con UX003 e dopo il trattamento iniziale con UX003.
Pre-trattamento (basato sull'altezza in piedi entro 2 anni prima del trattamento), Post-trattamento (basato su tutti i dati sull'altezza in piedi durante il periodo di studio fino a 240 settimane)
Passaggio dal punteggio Z della velocità di crescita pre-trattamento (entro 2 anni) al post-trattamento
Lasso di tempo: Pre-trattamento (basato sull'altezza in piedi entro 2 anni prima del trattamento), post-trattamento (basato su tutti i dati sull'altezza in piedi durante il periodo di studio fino alla settimana 48)

Il punteggio Z indica il numero di deviazioni standard rispetto a una popolazione di riferimento (basata sullo standard di Tanner [Tanner et al. 1985]) nella stessa fascia di età e con lo stesso sesso. Un punteggio Z di 0 è uguale alla media con numeri negativi che indicano valori inferiori alla media e valori positivi superiori. Punteggi Z più alti indicano un risultato migliore.

La velocità di crescita per il pretrattamento si basa sull'altezza in piedi entro 2 anni prima del trattamento. La velocità di crescita per il post-trattamento si basa su tutti i dati sull'altezza in piedi durante il periodo di studio. Per il partecipante precedentemente trattato con UX003 nell'ambito di un eIND, la velocità di crescita è stata calcolata per il trattamento pre iniziale con UX003 e dopo il trattamento iniziale con UX003.
Pre-trattamento (basato sull'altezza in piedi entro 2 anni prima del trattamento), post-trattamento (basato su tutti i dati sull'altezza in piedi durante il periodo di studio fino alla settimana 48)
Variazione rispetto al basale nel tempo nella misurazione del fegato
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 48, 96, 144
Per tutti i partecipanti (incluso il partecipante precedentemente trattato con UX003 nell'ambito di un eIND), l'ultima valutazione dello studio non mancante prima della prima dose in questo studio è stata utilizzata come riferimento.
Basale, settimane 12, 24, 48, 96, 144
Variazione rispetto al basale nel tempo nella misurazione della milza
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 48, 96, 144
Per tutti i partecipanti (incluso il partecipante precedentemente trattato con UX003 nell'ambito di un eIND), l'ultima valutazione dello studio non mancante prima della prima dose in questo studio è stata utilizzata come riferimento.
Basale, settimane 12, 24, 48, 96, 144

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

26 marzo 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

26 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

16 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 ottobre 2019

Ultimo verificato

1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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