Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование заместительной терапии ферментом рекомбинантной бета-глюкуронидазы человека (rhGUS) UX003 при мукополисахаридозе 7 типа, синдроме Слая (MPS 7) у пациентов в возрасте до 5 лет

15 октября 2019 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Открытое исследование ферментной заместительной терапии UX003 rhGUS у пациентов с MPS 7 в возрасте до 5 лет

Основная цель состояла в том, чтобы оценить влияние лечения UX003 у детей с MPS VII в возрасте до 5 лет на безопасность, переносимость и эффективность, определяемые снижением экскреции гликозаминогликанов с мочой (uGAG).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Португалия
      • Porto, Португалия, 4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 день до 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Подтвержденный диагноз MPS 7 на основании анализа фермента глюкуронидазы лейкоцитов или фибробластов или генетического тестирования.
  2. Возраст до 5 лет на момент информированного согласия.
  3. Письменное информированное согласие Уполномоченного представителя после объяснения характера исследования и до проведения любых процедур, связанных с исследованием.

Критерий исключения:

  1. Перенес успешную трансплантацию костного мозга или стволовых клеток или имеет признаки любой степени обнаруживаемой химерии с донорскими клетками.
  2. Любая известная гиперчувствительность к rhGUS или его вспомогательным веществам, которая, по мнению исследователя, подвергает субъекта повышенному риску побочных эффектов.
  3. Использование любого исследуемого продукта (препарата, устройства или комбинации), кроме UX003, в течение 30 дней до скрининга или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных оценок исследования в любое время в ходе исследования.
  4. Имеет состояние такой тяжести и остроты, по мнению Исследователя, которое может не позволить безопасное участие в исследовании. Для пациентов с водянкой плода можно продолжить текущие вмешательства по управлению балансом жидкости; если добавление заместительной ферментной терапии (ФЗТ) считается риском перегрузки жидкостью, этого человека следует исключить.
  5. Имеет сопутствующее заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования, или может помешать участию в исследовании или повлиять на безопасность. Поскольку у пациентов с гидропией высокий уровень смертности, риск смерти в возрасте до 1 года не следует считать достаточным для исключения пациента из исследования для соблюдения режима лечения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: UX003
UX003 4 мг/кг каждые две недели (QOW). Начальный период лечения 48 недель. Период продолжения до 240 недель.
Лекарство: UX003
раствор для внутривенных инфузий
Другие имена:
  • рекомбинантная бета-глюкуронидаза человека
  • rhGUS
  • весронидаза альфа
  • Мепсевии™
  • весронидаза альфа-vjbk

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение экскреции uGAG по сравнению с исходным уровнем (ЖХ-МС/МС-ДС) на неделе 48
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 0), неделя 48
Метод жидкостной хроматографии-масс-спектрометрии/масс-спектрометрии-дерматансульфата (LS-MS/MS-DS). Для участника, ранее получавшего UX003 в рамках eIND, использовалось процентное изменение по сравнению с исходным исходным уровнем.
Исходный уровень (неделя 0), неделя 48
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), серьезными TEAE и прекращением лечения из-за TEAE
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. Средняя (SD) продолжительность лечения составила 98,11 (29,02) недели.
Нежелательное явление (НЯ): любое неблагоприятное медицинское явление у участника, независимо от того, считается ли оно связанным с наркотиками. Серьезное НЯ (СНЯ): НЯ или предполагаемая побочная реакция, которая при любой дозе приводит к любому из следующих исходов: смерть; опасный для жизни НЯ; стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; стойкая или выраженная нетрудоспособность или существенное нарушение способности вести нормальную жизнедеятельность; врожденная аномалия/врожденный порок. Другие важные медицинские события также могут, по мнению исследователя, считаться СНЯ. НЯ расценивали как TEAE, если оно возникало во время или после первой дозы и отсутствовало до первой дозы, или оно присутствовало при первой дозе, но усилилось в ходе исследования. События, зарегистрированные как возможно, вероятно или определенно связанные с лечением, были отнесены к категории связанных. Тяжесть НЯ оценивалась с использованием Общих терминологических критериев нежелательных явлений Национального института рака, версия 4.03.
От первой дозы исследуемого препарата до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата. Средняя (SD) продолжительность лечения составила 98,11 (29,02) недели.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение роста стоя с течением времени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Для всех участников (включая участника, ранее получавшего UX003 в рамках eIND) в качестве исходного уровня использовалась последняя неотсутствующая оценка исследования до первой дозы в этом исследовании.
Исходный уровень, недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Изменение Z-показателя роста стоя с течением времени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132

Z-оценка указывает количество стандартных отклонений от эталонной популяции (из диаграмм роста CDC) в том же возрастном диапазоне и с тем же полом. Z-оценка 0 равна среднему значению с отрицательными числами, указывающими значения ниже среднего, а положительные значения выше. Более высокие Z-показатели указывают на лучший результат.

Для всех участников (включая участника, ранее получавшего UX003 в рамках eIND) в качестве исходного уровня использовалась последняя неотсутствующая оценка исследования до первой дозы в этом исследовании.
Исходный уровень, недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Изменение окружности головы с течением времени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Для всех участников (включая участника, ранее получавшего UX003 в рамках eIND) в качестве исходного уровня использовалась последняя неотсутствующая оценка исследования до первой дозы в этом исследовании.
Исходный уровень, недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Изменение Z-показателя окружности головы с течением времени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 12, 24, 36, 48

Z-оценка указывает количество стандартных отклонений от эталонной популяции (из диаграмм роста CDC) в том же возрастном диапазоне и с тем же полом. Z-оценка 0 равна среднему значению с отрицательными числами, указывающими значения ниже среднего, а положительные значения выше. Более высокие Z-показатели указывают на лучший результат.

Для всех участников (включая участника, ранее получавшего UX003 в рамках eIND) в качестве исходного уровня использовалась последняя неотсутствующая оценка исследования до первой дозы в этом исследовании.
Исходный уровень, недели 12, 24, 36, 48
Изменение веса по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Для всех участников (включая участника, ранее получавшего UX003 в рамках eIND) в качестве исходного уровня использовалась последняя неотсутствующая оценка исследования до первой дозы в этом исследовании.
Исходный уровень, недели 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Скорость роста после UX003 (см/год) для участников как с историческими данными до UX003 (в течение 2 лет), так и с данными после UX003
Временное ограничение: До лечения (на основе данных о росте стоя в течение 2 лет до лечения), После лечения (на основе всех данных о росте стоя в течение периода исследования до 240 недель)
Скорость роста для предварительной обработки основана на росте стоя в течение 2 лет до лечения. Скорость роста после лечения основана на всех данных о росте в положении стоя в течение периода исследования. Для участника, ранее получавшего UX003 в рамках eIND, скорость роста была рассчитана для начального лечения UX003 и после начального лечения UX003.
До лечения (на основе данных о росте стоя в течение 2 лет до лечения), После лечения (на основе всех данных о росте стоя в течение периода исследования до 240 недель)
Изменение Z-показателя скорости роста от до лечения (в течение 2 лет) до после лечения
Временное ограничение: До лечения (на основе данных о росте в положении стоя в течение 2 лет до лечения), После лечения (на основе всех данных о росте в положении стоя в течение периода исследования до 48-й недели)

Z-оценка показывает количество стандартных отклонений от эталонной популяции (основанной на стандарте Таннера [Tanner et al. 1985]) в том же возрастном диапазоне и с тем же полом. Z-оценка 0 равна среднему значению с отрицательными числами, указывающими значения ниже среднего, а положительные значения выше. Более высокие Z-показатели указывают на лучший результат.

Скорость роста для предварительной обработки основана на росте стоя в течение 2 лет до лечения. Скорость роста после лечения основана на всех данных о росте в положении стоя в течение периода исследования. Для участника, ранее получавшего UX003 в рамках eIND, скорость роста была рассчитана для начального лечения UX003 и после начального лечения UX003.
До лечения (на основе данных о росте в положении стоя в течение 2 лет до лечения), После лечения (на основе всех данных о росте в положении стоя в течение периода исследования до 48-й недели)
Изменение показателей печени с течением времени по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 12, 24, 48, 96, 144
Для всех участников (включая участника, ранее получавшего UX003 в рамках eIND) в качестве исходного уровня использовалась последняя неотсутствующая оценка исследования до первой дозы в этом исследовании.
Исходный уровень, недели 12, 24, 48, 96, 144
Изменение с течением времени по сравнению с исходным уровнем в измерении селезенки
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 12, 24, 48, 96, 144
Для всех участников (включая участника, ранее получавшего UX003 в рамках eIND) в качестве исходного уровня использовалась последняя неотсутствующая оценка исследования до первой дозы в этом исследовании.
Исходный уровень, недели 12, 24, 48, 96, 144

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 июля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 марта 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 марта 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 октября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 октября 2019 г.

Последняя проверка

1 октября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования UX003

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться