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5歳未満のムコ多糖症7型、スライ症候群（MPS 7）患者におけるUX003組換えヒトβ-グルクロニダーゼ（rhGUS）酵素補充療法の研究

2019年10月15日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

5歳未満のMPS 7患者におけるUX003 rhGUS酵素補充療法の非盲検試験

主な目的は、5 歳未満の小児 MPS VII 参加者における UX003 治療の安全性、忍容性、および尿中グリコサミノグリカン (uGAG) 排泄の減少によって決定される有効性に対する効果を評価することでした。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ2

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah Hospital
  • スペイン
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • ポルトガル
      • Porto、ポルトガル、4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1日～5年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -白血球または線維芽細胞のグルクロニダーゼ酵素アッセイ、または遺伝子検査に基づくMPS 7の確定診断。
  2. -インフォームドコンセントの時点で5歳未満。
  3. 研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、法的に権限を与えられた代表者の書面によるインフォームドコンセント。

除外基準:

  1. -骨髄または幹細胞移植が成功したか、ドナー細胞との何らかの程度の検出可能なキメラ現象の証拠があります。
  2. -rhGUSまたはその賦形剤に対する既知の過敏症で、治験責任医師の判断で、対象を有害作用のリスクが高い状態に置く。
  3. -スクリーニングの30日前以内のUX003以外の治験薬（薬物またはデバイスまたは組み合わせ）の使用、または治験中の任意の時点でのすべての予定された治験評価の完了前の治験薬の必要性。
  4. -治験責任医師の意見では、安全な研究への参加を許可しない可能性がある、そのような重症度と鋭敏性の状態を持っています。 胎児水腫患者の場合、体液バランスを管理するための進行中の介入を継続できます。酵素補充療法 (ERT) の追加が体液過多のリスクと見なされる場合は、その個人を除外する必要があります。
  5. -治験責任医師の見解では、被験者を治療コンプライアンスの低下または研究を完了しないリスクが高い、または研究への参加を妨げたり、安全性に影響を与えたりする可能性のある疾患または状態を併発しています。 水症患者は死亡率が高いため、1 歳になる前に死亡するリスクがあるからといって、コンプライアンスの研究から患者を除外するのに十分と考えるべきではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：UX003
UX003 4 mg/kg 隔週 (QOW)。 初期治療期間 48 週間。 継続期間は240週まで。
薬：UX003
静脈内注入のためのソリューション
他の名前：
  • 組換えヒト β-グルクロニダーゼ
  • rhGUS
  • ベストロニダーゼ アルファ
  • Mepsevii™
  • ベストロニダーゼ アルファ-vjbk

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
48 週目の uGAG 排泄のベースラインからの変化率 (LC-MS/MS-DS)
時間枠：ベースライン (0 週)、48 週
液体クロマトグラフィー-質量分析/質量分析-デルマタン硫酸（LS-MS/MS-DS）法。 以前に eIND の下で UX003 で治療された参加者については、最初のベースラインからの変化率が使用されました。
ベースライン (0 週)、48 週
治療緊急有害事象 (TEAE)、重篤な TEAE、および TEAE による中止を経験した参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後30日まで。平均（SD）治療期間は 98.11（29.02）週間でした
有害事象 (AE): 薬物関連と見なされるかどうかにかかわらず、参加者における不都合な医学的発生。 重篤な有害事象（SAE）：任意の用量で次の結果のいずれかをもたらす有害事象または疑わしい副作用：死亡。生命を脅かすAE;入院患者の入院または既存の入院の延長;通常の生活機能を遂行する能力の持続的または重大な無能力または実質的な混乱;先天異常/先天性欠損症。 治験責任医師の意見では、その他の重要な医療事象も SAE と見なされる場合があります。 AE は、初回投与時または投与後に発生し、初回投与前には存在しなかった場合、または初回投与時に存在したが試験中に重症度が増加した場合、TEAE と見なされました。 おそらく、おそらく、または確実に治療に関連するとして記録されたイベントは、関連するものとして分類されました。 AE の重症度は、国立がん研究所の有害事象に関する共通用語基準、バージョン 4.03 を使用して等級付けされました。
治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後30日まで。平均（SD）治療期間は 98.11（29.02）週間でした

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
立位高さの経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132週
すべての参加者 (eIND の下で以前に UX003 で治療された参加者を含む) について、この研究の最初の投与前の最後の非欠損研究評価がベースラインとして使用されました。
ベースライン、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132週
立っている高さの Z スコアの経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132週

Z スコアは、同じ年齢範囲で同じ性別の参照母集団 (CDC 成長チャートから) から離れた標準偏差の数を示します。 0 の Z スコアは平均に等しく、負の数は平均よりも低い値を示し、正の値は高いことを示します。 Z スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。

すべての参加者 (eIND の下で以前に UX003 で治療された参加者を含む) について、この研究の最初の投与前の最後の非欠損研究評価がベースラインとして使用されました。
ベースライン、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132週
頭囲の経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132週
すべての参加者 (eIND の下で以前に UX003 で治療された参加者を含む) について、この研究の最初の投与前の最後の非欠損研究評価がベースラインとして使用されました。
ベースライン、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132週
頭囲 Z スコアの経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12、24、36、48週

Z スコアは、同じ年齢範囲で同じ性別の参照母集団 (CDC 成長チャートから) から離れた標準偏差の数を示します。 0 の Z スコアは平均に等しく、負の数は平均よりも低い値を示し、正の値は高いことを示します。 Z スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。

すべての参加者 (eIND の下で以前に UX003 で治療された参加者を含む) について、この研究の最初の投与前の最後の非欠損研究評価がベースラインとして使用されました。
ベースライン、12、24、36、48週
ベースラインからの経時的な体重の変化
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132週
すべての参加者 (eIND の下で以前に UX003 で治療された参加者を含む) について、この研究の最初の投与前の最後の非欠損研究評価がベースラインとして使用されました。
ベースライン、12、24、36、48、60、72、84、96、108、120、132週
UX003以前の履歴データ（2年以内）とUX003後のデータの両方を持つ参加者のUX003後の成長速度（cm /年）
時間枠：治療前（治療前2年以内の身長に基づく）、治療後（240週間までの研究期間中のすべての身長データに基づく）
処理前の成長速度は、処理前2年以内の身長を基準としています。 後処理の成長速度は、研究期間中のすべての身長データに基づいています。 以前に eIND の下で UX003 で治療された参加者の場合、最初の UX003 治療前と最初の UX003 治療後の成長速度が計算されました。
治療前（治療前2年以内の身長に基づく）、治療後（240週間までの研究期間中のすべての身長データに基づく）
治療前（2年以内）から治療後の成長速度Zスコアへの変化
時間枠：治療前（治療前2年以内の身長に基づく）、治療後（48週までの研究期間中のすべての身長データに基づく）

Z スコアは、同じ年齢範囲で同じ性別の参照母集団 (Tanner の標準 [Tanner et al. 1985] に基づく) から離れた標準偏差の数を示します。 0 の Z スコアは平均に等しく、負の数は平均よりも低い値を示し、正の値は高いことを示します。 Z スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。

処理前の成長速度は、処理前2年以内の身長を基準としています。 後処理の成長速度は、研究期間中のすべての身長データに基づいています。 以前に eIND の下で UX003 で治療された参加者の場合、最初の UX003 治療前と最初の UX003 治療後の成長速度が計算されました。
治療前（治療前2年以内の身長に基づく）、治療後（48週までの研究期間中のすべての身長データに基づく）
肝臓測定における経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12、24、48、96、144週
すべての参加者 (eIND の下で以前に UX003 で治療された参加者を含む) について、この研究の最初の投与前の最後の非欠損研究評価がベースラインとして使用されました。
ベースライン、12、24、48、96、144週
脾臓測定における経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12、24、48、96、144週
すべての参加者 (eIND の下で以前に UX003 で治療された参加者を含む) について、この研究の最初の投与前の最後の非欠損研究評価がベースラインとして使用されました。
ベースライン、12、24、48、96、144週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年7月21日

一次修了 (実際)

2019年3月26日

研究の完了 (実際)

2019年3月26日

試験登録日

最初に提出

2015年4月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月15日

最初の投稿 (見積もり)

2015年4月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年10月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年10月15日

最終確認日

2019年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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