Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

UX003 rekombináns humán béta-glükuronidáz (rhGUS) enzimpótló kezelés vizsgálata 7-es típusú mukopoliszacharidózisban, Sly szindrómában (MPS 7) 5 évnél fiatalabb betegeknél

2019. október 15. frissítette: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Nyílt elnevezésű vizsgálat az UX003 rhGUS enzimpótló terápiáról MPS 7 5 évnél fiatalabb betegeknél

Az elsődleges cél az UX003-kezelés hatásának értékelése volt 5 évnél fiatalabb MPS VII-es gyermekgyógyászati ​​betegeknél a biztonságosságra, a tolerálhatóságra és a hatékonyságra, amelyet a vizelet glükózaminoglikánok (uGAG) kiválasztásának csökkenése határoz meg.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah Hospital
  • Portugália
      • Porto, Portugália, 4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spanyolország
      • Sevilla, Spanyolország, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 nap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az MPS 7 megerősített diagnózisa leukocita vagy fibroblaszt glükuronidáz enzimvizsgálat vagy genetikai vizsgálat alapján.
  2. 5 évesnél fiatalabb a beleegyezés időpontjában.
  3. A jogilag felhatalmazott képviselő írásos beleegyezése a vizsgálat természetének ismertetése után és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás előtt.

Kizárási kritériumok:

  1. Sikeres csontvelő- vagy őssejt-transzplantáción esett át, vagy bármilyen fokú kimutatható kiméra kimutatható a donor sejtekkel.
  2. Bármilyen ismert túlérzékenység az rhGUS-szal vagy segédanyagaival szemben, amely a vizsgáló megítélése szerint fokozott kockázatnak teszi ki az alanyt a káros hatások tekintetében.
  3. Az UX003-on kívüli bármely vizsgálati termék (gyógyszer vagy eszköz vagy kombináció) használata a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy bármely vizsgálati anyagra vonatkozó követelmény az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt a vizsgálat során bármikor.
  4. Olyan súlyos és éles állapota van a Vizsgáló véleménye szerint, amely nem biztos, hogy lehetővé teszi a biztonságos vizsgálatban való részvételt. A hydrops fetalisban szenvedő betegek esetében a folyamatban lévő folyadékegyensúly-szabályozási beavatkozások folytathatók; ha az enzimpótló terápia (ERT) kiegészítése folyadék-túlterhelési kockázatnak minősül, az egyént ki kell zárni.
  5. Egyidejű betegsége vagy állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki a vizsgálati alanyt a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat elmulasztása miatt, vagy zavarná a vizsgálatban való részvételt vagy befolyásolná a biztonságot. Mivel a vízhiányos betegek halálozási aránya magas, az 1 éves kor előtti halálozás kockázata nem tekinthető elegendőnek ahhoz, hogy a beteget kizárják a vizsgálatból a megfelelőség miatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: UX003
UX003 4 mg/kg minden második héten (QOW). A kezdeti kezelési időszak 48 hét. Folytatási időszak akár 240 hét.
Drog: UX003
oldat intravénás infúzióhoz
Más nevek:
  • rekombináns humán béta-glükuronidáz
  • rhGUS
  • alfa-vesztronidáz
  • Mepsevii™
  • vestronidáz alfa-vjbk

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az uGAG-kiválasztás (LC-MS/MS-DS) százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 48. héten
Időkeret: Alapállapot (0. hét), 48. hét
Folyadékkromatográfia-tömegspektrometria/tömegspektrometria-dermatán-szulfát (LS-MS/MS-DS) módszer. A korábban UX003-mal eIND alatt kezelt résztvevő esetében a kezdeti kiindulási értékhez képest százalékos változást alkalmaztak.
Alapállapot (0. hét), 48. hét
Azon résztvevők száma, akiknél a kezelés sürgős nemkívánatos eseményei (TEAE), súlyos TEAE-k és TEAE-k miatti abbahagyások voltak
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig. A kezelés átlagos (SD) időtartama 98,11 (29,02) hét volt
Nemkívánatos esemény (AE): bármely nemkívánatos egészségügyi esemény egy résztvevőnél, függetlenül attól, hogy kábítószerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. Súlyos AE (SAE): olyan AE vagy feltételezett mellékhatás, amely bármely dózis esetén a következő kimenetelek bármelyikét okozza: halál; életveszélyes AE; fekvőbeteg-hospitálás vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítása; tartós vagy jelentős mozgásképtelenség vagy a normális életfunkciók végzésére való képesség jelentős zavara; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség. A vizsgálatot végző véleménye szerint egyéb fontos egészségügyi események is vészhelyzetnek minősülhetnek. A mellékhatást TEAE-nek tekintették, ha az első adagnál vagy azt követően jelentkezett, és nem volt jelen az első adag előtt, vagy az első adagnál jelen volt, de a vizsgálat során súlyosbodott. A kezeléshez esetleg, valószínűleg vagy határozottan kapcsolódóként rögzített eseményeket a kapcsolódó kategóriába soroltuk. Az AE súlyosságát a National Cancer Institute (Nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumok) 4.03-as verziója alapján osztályozták.
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napig. A kezelés átlagos (SD) időtartama 98,11 (29,02) hét volt

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest idővel az álló magasságban
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132. hét
Valamennyi résztvevő esetében (beleértve azt a résztvevőt is, akit korábban UX003-mal kezeltek eIND alapján) ebben a vizsgálatban az első adag előtti utolsó, nem hiányzó vizsgálati értékelést használták kiindulási értékként.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132. hét
Változás az alapvonalhoz képest idővel az állómagasság Z-pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132. hét

A Z-pontszám a referenciapopulációtól (a CDC növekedési diagramjaiból) való szórások számát jelzi ugyanabban a korosztályban és azonos neműeknél. A 0-s Z-pontszám egyenlő az átlaggal, a negatív számok az átlagnál alacsonyabb értékeket, a pozitív értékek pedig magasabbak. A magasabb Z-pontszám jobb eredményt jelez.

Valamennyi résztvevő esetében (beleértve azt a résztvevőt is, akit korábban UX003-mal kezeltek eIND alapján) ebben a vizsgálatban az első adag előtti utolsó, nem hiányzó vizsgálati értékelést használták kiindulási értékként.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132. hét
Változás az alapvonalról idővel a fej kerületében
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132. hét
Valamennyi résztvevő esetében (beleértve azt a résztvevőt is, akit korábban UX003-mal kezeltek eIND alapján) ebben a vizsgálatban az első adag előtti utolsó, nem hiányzó vizsgálati értékelést használták kiindulási értékként.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132. hét
Változás az alapvonalhoz képest idővel a fejkörfogat Z-pontszámában
Időkeret: Alaphelyzet, 12., 24., 36., 48. hét

A Z-pontszám a referenciapopulációtól (a CDC növekedési diagramjaiból) való szórások számát jelzi ugyanabban a korosztályban és azonos neműeknél. A 0-s Z-pontszám egyenlő az átlaggal, a negatív számok az átlagnál alacsonyabb értékeket, a pozitív értékek pedig magasabbak. A magasabb Z-pontszám jobb eredményt jelez.

Valamennyi résztvevő esetében (beleértve azt a résztvevőt is, akit korábban UX003-mal kezeltek eIND alapján) ebben a vizsgálatban az első adag előtti utolsó, nem hiányzó vizsgálati értékelést használták kiindulási értékként.
Alaphelyzet, 12., 24., 36., 48. hét
Változás az alapvonalhoz képest az idő múlásával a súlyban
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132. hét
Valamennyi résztvevő esetében (beleértve azt a résztvevőt is, akit korábban UX003-mal kezeltek eIND alapján) ebben a vizsgálatban az első adag előtti utolsó, nem hiányzó vizsgálati értékelést használták kiindulási értékként.
Alapállapot, 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84., 96., 108., 120., 132. hét
UX003 utáni növekedési sebesség (cm/év) az UX003 előtti (2 éven belül) és az UX003 utáni adatokkal rendelkező résztvevők számára
Időkeret: Előkezelés (a kezelést megelőző 2 éven belüli állómagasság alapján), Utókezelés (a vizsgálati időszak 240 hétig tartó összes állómagassági adata alapján)
Az előkezelés növekedési sebessége a kezelést megelőző 2 éven belüli állómagasságon alapul. Az utókezelés növekedési sebessége a vizsgálati időszak alatti összes állómagassági adaton alapul. A korábban UX003-mal eIND alatt kezelt résztvevő esetében a növekedési sebességet a kezdeti UX003 kezelés előtt és a kezdeti UX003 kezelés után számították ki.
Előkezelés (a kezelést megelőző 2 éven belüli állómagasság alapján), Utókezelés (a vizsgálati időszak 240 hétig tartó összes állómagassági adata alapján)
Változás az előkezelésről (2 éven belül) a kezelés utáni növekedési sebesség Z-pontszámra
Időkeret: Előkezelés (a kezelést megelőző 2 éven belüli állómagasság alapján), Utókezelés (a 48. hétig tartó vizsgálati időszak összes állómagassági adata alapján)

A Z-pontszám a referenciapopulációtól való szórások számát jelzi (Tanner standardja alapján [Tanner és mtsai, 1985]) ugyanabban a korcsoportban és azonos neműeknél. A 0-s Z-pontszám egyenlő az átlaggal, a negatív számok az átlagnál alacsonyabb értékeket, a pozitív értékek pedig magasabbak. A magasabb Z-pontszám jobb eredményt jelez.

Az előkezelés növekedési sebessége a kezelést megelőző 2 éven belüli állómagasságon alapul. Az utókezelés növekedési sebessége a vizsgálati időszak alatti összes állómagassági adaton alapul. A korábban UX003-mal eIND alatt kezelt résztvevő esetében a növekedési sebességet a kezdeti UX003 kezelés előtt és a kezdeti UX003 kezelés után számították ki.
Előkezelés (a kezelést megelőző 2 éven belüli állómagasság alapján), Utókezelés (a 48. hétig tartó vizsgálati időszak összes állómagassági adata alapján)
Változás az alapvonalhoz képest idővel a májmérésben
Időkeret: Alaphelyzet, 12., 24., 48., 96., 144. hét
Valamennyi résztvevő esetében (beleértve azt a résztvevőt is, akit korábban UX003-mal kezeltek eIND alapján) ebben a vizsgálatban az első adag előtti utolsó, nem hiányzó vizsgálati értékelést használták kiindulási értékként.
Alaphelyzet, 12., 24., 48., 96., 144. hét
Változás az alapvonaltól az idő múlásával a lépmérésben
Időkeret: Alaphelyzet, 12., 24., 48., 96., 144. hét
Valamennyi résztvevő esetében (beleértve azt a résztvevőt is, akit korábban UX003-mal kezeltek eIND alapján) ebben a vizsgálatban az első adag előtti utolsó, nem hiányzó vizsgálati értékelést használták kiindulási értékként.
Alaphelyzet, 12., 24., 48., 96., 144. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. július 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. március 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. március 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. április 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 15.

Első közzététel (Becslés)

2015. április 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. október 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 15.

Utolsó ellenőrzés

2019. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel